Estudo do Deferasirox na Sobrecarga de Ferro da Beta-talassemia Incapaz de Ser Tratada com Deferoxamina ou Anemias Crônicas

Critério de inclusão:

• Pacientes com beta-talassemia com não adesão documentada à deferoxamina, definida como tomando menos de 50% das doses prescritas no ano anterior ao estudo, e tendo um teor de ferro hepático de pelo menos 14 mg de ferro/g de tecido hepático de peso seco
• Pacientes com talassemia beta incapazes de tomar deferoxamina devido a efeitos colaterais documentados ou contra-indicação, ou resposta ruim documentada apesar da adesão adequada, com teor de ferro no fígado de pelo menos 2 mg de ferro/g de tecido hepático de peso seco
• Pacientes com anemias crônicas com teor de ferro hepático de pelo menos 2 mg/g de peso seco de tecido hepático.
• Beta-talassemia ou outros pacientes com anemia crônica que tenham tomado deferiprona anteriormente, desde que interrompam a deferiprona pelo menos 28 dias antes do estudo e tenham um teor de ferro hepático de pelo menos 2 mg/g de peso seco de tecido hepático.
• Todos os pacientes: Transfusões regulares indicadas por um requisito de pelo menos 8 transfusões de sangue por ano.
• Expectativa de vida de pelo menos um ano.

Critério de exclusão:

• Beta-talassemia tratável com deferoxamina, doença falciforme ou sobrecarga de ferro não transfusional
• Enzimas hepáticas elevadas no ano anterior à inscrição
• Hepatite B ativa ou Hepatite C
• soropositividade para HIV
• Creatinina sérica elevada ou proteinúria significativa
• Histórico de síndrome nefrótica
• Hipertensão sistêmica não controlada
• Febre e outros sinais/sintomas de infecção nos 10 dias anteriores ao início do estudo.
• Presença de catarata clinicamente relevante ou história prévia de toxicidade ocular clinicamente relevante relacionada à quelação de ferro.
• Bloqueio AV de segundo ou terceiro grau, prolongamento do intervalo Q-T clinicamente relevante ou pacientes que necessitam de digoxina ou outros medicamentos que prolongam o intervalo Q-T.
• Doenças (cardiovasculares, renais, hepáticas, etc.) que impeçam o paciente de se submeter a qualquer uma das opções de tratamento.
• Transtornos psiquiátricos ou aditivos que impediriam o paciente de dar consentimento informado.
• História de abuso de drogas ou álcool nos 12 meses anteriores ao estudo.
• Pacientes grávidas ou amamentando.
• Pacientes tratados com drogas experimentais sistêmicas dentro de 4 semanas ou drogas experimentais tópicas dentro de 7 dias antes do início do estudo.
• Qualquer condição cirúrgica ou médica que possa alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de qualquer medicamento, como doença gastrointestinal ou cirurgia de grande porte, doença renal, dificuldade em urinar ou obstrução urinária ou função pancreática prejudicada.
• Pacientes não aderentes ou não confiáveis
• Pacientes incapazes de se submeter a qualquer procedimento do estudo, como testes auditivos ou oftalmológicos ou ecocardiografia hepática.
• Pacientes que precisariam de uma dose de Deferasirox inferior a 125 mg por dia.