- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00061763
Estudio de deferasirox en sobrecarga de hierro por beta-talasemia no tratable con deferoxamina o anemias crónicas
17 de agosto de 2017 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Estudio de fase II de seguridad y eficacia de deferasirox administrado durante 1 año en pacientes con anemias crónicas y hemosiderosis transfusional que no pueden tratarse con deferoxamina
El propósito de este estudio es determinar los efectos del quelante de hierro oral Deferasirox sobre el contenido de hierro en el hígado después de un año de tratamiento en pacientes con sobrecarga de hierro por transfusiones de sangre repetidas.
Los pacientes con talasemia beta que no pueden ser tratados con deferoxamina o pacientes con anemias crónicas raras como el síndrome mielodisplásico, el síndrome de Fanconi, el síndrome de Blackfan-Diamond y la anemia pura de glóbulos rojos son elegibles para este estudio.
El contenido de hierro en el hígado se medirá mediante una biopsia hepática al comienzo del estudio y después de un año de tratamiento.
Sin embargo, aquellos pacientes que viven en el área de San Francisco/Oakland pueden tener un SQUID en lugar de la biopsia de hígado si la biopsia no es médicamente posible para ellos.
El SQUID es un medio magnético no invasivo para medir el contenido de hierro en el hígado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
175
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital Oakland
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5208
- Stanford Hospital
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Illinois
-
Arlington Heights, Illinois, Estados Unidos, 60004
- Northwest Medical Specialists
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4318
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con talasemia beta con incumplimiento documentado de deferoxamina, definido como que tomaron menos del 50 % de las dosis prescritas en el año anterior al estudio, y que tienen un contenido de hierro en el hígado de al menos 14 mg de hierro/g de tejido hepático de peso seco
- Pacientes con talasemia beta que no pueden tomar deferoxamina debido a efectos secundarios documentados o contraindicaciones, o respuesta deficiente documentada a pesar del cumplimiento adecuado, con un contenido de hierro hepático de al menos 2 mg de hierro/g de tejido hepático de peso seco
- Pacientes con anemias crónicas con un contenido de hierro hepático de al menos 2 mg/g de tejido hepático de peso seco.
- Pacientes con beta-talasemia u otra anemia crónica que hayan tomado previamente deferiprona, siempre que suspendan la deferiprona al menos 28 días antes del estudio y tengan un contenido de hierro hepático de al menos 2 mg/g de tejido hepático de peso seco.
- Todos los pacientes: Transfusiones regulares indicadas por un requerimiento de al menos 8 transfusiones de sangre por año.
- Esperanza de vida de al menos un año.
Criterio de exclusión:
- Beta-talasemia tratable con deferoxamina, enfermedad de células falciformes o sobrecarga de hierro no transfusional
- Enzimas hepáticas elevadas en el año anterior a la inscripción
- Hepatitis B activa o Hepatitis C
- seropositividad al VIH
- Creatinina sérica elevada o proteinuria significativa
- Historia del síndrome nefrótico
- Hipertensión sistémica no controlada
- Fiebre y otros signos/síntomas de infección en los 10 días anteriores al inicio del estudio.
- Presencia de catarata clínicamente relevante o antecedentes de toxicidad ocular clínicamente relevante relacionada con la quelación del hierro.
- Bloqueo AV de segundo o tercer grado, prolongación del intervalo Q-T clínicamente relevante o pacientes que requieren digoxina u otros fármacos que prolonguen el intervalo Q-T.
- Enfermedades (cardiovasculares, renales, hepáticas, etc.) que impidan al paciente someterse a alguna de las opciones de tratamiento.
- Trastornos psiquiátricos o aditivos que impidan al paciente dar su consentimiento informado.
- Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 12 meses anteriores al estudio.
- Pacientes embarazadas o en período de lactancia.
- Pacientes tratados con fármacos sistémicos en investigación dentro de las 4 semanas o fármacos tópicos en investigación dentro de los 7 días antes del inicio del estudio.
- Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción de cualquier fármaco, como enfermedad gastrointestinal o cirugía mayor, enfermedad renal, dificultad para vaciar u obstrucción urinaria, o deterioro de la función pancreática.
- Pacientes incumplidores o poco fiables
- Pacientes que no puedan someterse a ningún procedimiento del estudio, como las pruebas de audición o de la vista, o la ecocardiografía hepática.
- Pacientes que necesitarían una dosis de Deferasirox inferior a 125 mg al día.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Evaluar los efectos del tratamiento sobre el contenido de hierro hepático (LIC)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
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Evaluar el perfil de tolerabilidad
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Estimar el cambio absoluto y relativo de LIC y la tasa de excreción corporal total de hierro (TBIE)
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Evaluar la relación entre LIC y posibles marcadores sustitutos
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Evaluar la relación entre PD y variables de seguridad
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2003
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2004
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2003
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2003
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de junio de 2003
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de agosto de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2017
Última verificación
1 de agosto de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Neoplasias
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos del metabolismo del hierro
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Condiciones precancerosas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia Hipoplásica Congénita
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Aplasia de glóbulos rojos, pura
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Sobrecarga de hierro
- Preleucemia
- Anemia
- Síndrome de Fanconi
- Anemia de Fanconi
- Talasemia
- beta-talasemia
- Anemia Aplásica
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes quelantes
- Agentes secuestrantes
- Agentes quelantes de hierro
- Deferasirox
Otros números de identificación del estudio
- CICL670A0108
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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