Deferasiroksitutkimus beetatalassemiasta johtuvassa raudan ylikuormituksessa, jota ei voida hoitaa deferoksamiinilla tai kroonisista anemioista

Sisällyttämiskriteerit:

• Beetatalassemiapotilaat, joilla on dokumentoitu noudattamatta jättäminen deferoksamiinille ja jotka ovat ottaneet alle 50 % määrätyistä annoksista tutkimusta edeltävänä vuonna ja joiden maksan rautapitoisuus on vähintään 14 mg rautaa/gm kuivapainoa maksakudosta
• Beetatalassemiapotilaat, jotka eivät voi ottaa deferoksamiinia dokumentoitujen sivuvaikutusten tai vasta-aiheiden vuoksi tai dokumentoidun huonon vasteen vuoksi asianmukaisesta hoitomyöntymisestä huolimatta, maksan rautapitoisuus vähintään 2 mg/gm kuivapainoa maksakudosta
• Potilaat, joilla on krooninen anemia ja joiden maksan rautapitoisuus on vähintään 2 mg/g maksakudoksen kuivapainoa.
• Beetatalassemiapotilaat tai muut krooniset anemiapotilaat, jotka ovat aiemmin saaneet deferipronia, edellyttäen, että he lopettavat deferipronihoidon vähintään 28 päivää ennen tutkimusta ja maksan rautapitoisuus on vähintään 2 mg/g maksakudoksen kuivapainoa.
• Kaikki potilaat: Säännölliset verensiirrot, joihin vaaditaan vähintään 8 verensiirtoa vuodessa.
• Elinajanodote vähintään yksi vuosi.

Poissulkemiskriteerit:

• Beetatalassemiaa voidaan hoitaa deferoksamiinilla, sirppisolutaudilla tai ei-transfuusiolla
• Kohonneet maksaentsyymiarvot ilmoittautumista edeltävänä vuonna
• Aktiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C
• HIV-seropositiivisuus
• Kohonnut seerumin kreatiniini tai merkittävä proteinuria
• Nefroottisen oireyhtymän historia
• Hallitsematon systeeminen verenpainetauti
• Kuume ja muut infektion merkit/oireet 10 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista.
• Kliinisesti merkittävä kaihi tai aikaisempi kliinisesti merkittävä raudan kelaation aiheuttama silmätoksisuus.
• Toisen tai kolmannen asteen AV-katkos, kliinisesti merkittävä Q-T-ajan pidentyminen tai potilaat, jotka tarvitsevat digoksiinia tai muita Q-T-aikaa pidentäviä lääkkeitä.
• Sairaudet (sydän- ja verisuonitaudit, munuaiset, maksa jne.), jotka estäisivät potilasta saamasta mitään hoitovaihtoehtoja.
• Psykiatriset tai additiiviset häiriöt, jotka estävät potilasta antamasta tietoon perustuvaa suostumusta.
• Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen tutkimusta.
• Raskaana olevat tai imettävät potilaat.
• Potilaat, joita hoidettiin systeemisillä tutkimuslääkkeillä 4 viikon sisällä tai paikallisilla tutkimuslääkkeillä 7 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista.
• Mikä tahansa kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka saattaa merkittävästi muuttaa minkä tahansa lääkkeen imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, kuten maha-suolikanavan sairaus tai suuri leikkaus, munuaissairaus, virtsaamisvaikeudet tai virtsan tukkeuma tai haiman toimintahäiriö.
• Potilaat, jotka eivät ole vaatimusten mukaisia ​​tai epäluotettavia
• Potilaat, joille ei voida suorittaa mitään tutkimustoimenpiteitä, kuten kuulo- tai silmäkokeita tai maksan kaikukardiografiaa.
• Potilaat, jotka tarvitsevat alle 125 mg:n deferasirox-annoksen vuorokaudessa.