Studie van deferasirox bij ijzerstapeling door bèta-thalassemie die niet kan worden behandeld met deferoxamine of chronische bloedarmoede

Inclusiecriteria:

• Beta-thalassemiepatiënten met gedocumenteerde niet-naleving van deferoxamine, gedefinieerd als het innemen van minder dan 50% van de voorgeschreven doses in het jaar voorafgaand aan het onderzoek, en met een ijzergehalte in de lever van ten minste 14 mg ijzer/g droog gewicht leverweefsel
• Bèta-thalassemiepatiënten die deferoxamine niet kunnen gebruiken vanwege gedocumenteerde bijwerkingen of contra-indicaties, of gedocumenteerde slechte respons ondanks correcte therapietrouw, met een ijzergehalte in de lever van ten minste 2 mg ijzer/g droog gewicht leverweefsel
• Patiënten met chronische anemie met een leverijzergehalte van ten minste 2 mg/g drooggewicht leverweefsel.
• Patiënten met bètathalassemie of andere chronische anemie die eerder deferipron hebben gebruikt, op voorwaarde dat ze deferipron ten minste 28 dagen voor het onderzoek stopzetten en een ijzergehalte in de lever hebben van ten minste 2 mg/g droog gewicht leverweefsel.
• Alle patiënten: Regelmatige transfusies aangegeven door een eis van minimaal 8 bloedtransfusies per jaar.
• Levensverwachting van minimaal een jaar.

Uitsluitingscriteria:

• Bèta-thalassemie kan worden behandeld met deferoxamine, sikkelcelziekte of niet-transfusionele ijzerstapeling
• Verhoogde leverenzymen in het jaar voorafgaand aan inschrijving
• Actieve hepatitis B of hepatitis C
• HIV-seropositiviteit
• Verhoogd serumcreatinine of significante proteïnurie
• Geschiedenis van nefrotisch syndroom
• Ongecontroleerde systemische hypertensie
• Koorts en andere tekenen/symptomen van infectie binnen 10 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoek.
• Aanwezigheid van klinisch relevante cataract of voorgeschiedenis van klinisch relevante oculaire toxiciteit gerelateerd aan ijzerchelatie.
• Tweede- of derdegraads AV-blok, klinisch relevante verlenging van het QT-interval, of patiënten die digoxine of andere geneesmiddelen nodig hebben die het QT-interval verlengen.
• Ziekten (cardiovasculair, nier, lever, enz.) die de patiënt zouden beletten een van de behandelingsopties te ondergaan.
• Psychiatrische of additieve stoornissen waardoor de patiënt geen geïnformeerde toestemming zou kunnen geven.
• Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen de 12 maanden voorafgaand aan het onderzoek.
• Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven.
• Patiënten behandeld met systemische onderzoeksgeneesmiddelen binnen 4 weken of lokale onderzoeksgeneesmiddelen binnen 7 dagen voor aanvang van het onderzoek.
• Elke chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van een geneesmiddel significant kan veranderen, zoals gastro-intestinale aandoeningen of grote operaties, nieraandoeningen, problemen met urineren of urinewegobstructie, of verminderde pancreasfunctie.
• Niet-conforme of onbetrouwbare patiënten
• Patiënten die geen onderzoeksprocedures kunnen ondergaan, zoals gehoor- of oogtesten of lever-echocardiografie.
• Patiënten die een dosis Deferasirox van minder dan 125 mg per dag nodig hebben.