Изучение деферазирокса при перегрузке железом при бета-талассемии, не поддающейся лечению дефероксамином, или при хронических анемиях

Критерии включения:

• Пациенты с бета-талассемией с документально подтвержденным несоблюдением режима приема дефероксамина, определяемым как принимающие менее 50% назначенных доз за год до исследования и имеющие содержание железа в печени не менее 14 мг железа/г сухой массы ткани печени.
• Пациенты с бета-талассемией, которые не могут принимать дефероксамин из-за задокументированных побочных эффектов или противопоказаний, или задокументированного плохого ответа, несмотря на надлежащее соблюдение режима лечения, с содержанием железа в печени не менее 2 мг железа/г сухой массы ткани печени
• Больные хроническими анемиями с содержанием железа в печени не менее 2 мг/г сухой массы ткани печени.
• Пациенты с бета-талассемией или другой хронической анемией, ранее принимавшие деферипрон, при условии, что они прекращают прием деферипрона не менее чем за 28 дней до исследования и имеют содержание железа в печени не менее 2 мг/г сухой массы ткани печени.
• Все пациенты: регулярные переливания крови, требующие не менее 8 переливаний крови в год.
• Продолжительность жизни не менее года.

Критерий исключения:

• Бета-талассемию можно лечить дефероксамином, серповидно-клеточной анемией или нетрансфузионной перегрузкой железом
• Повышенные ферменты печени в год, предшествующий зачислению
• Активный гепатит B или гепатит C
• ВИЧ-серопозитивность
• Повышенный сывороточный креатинин или выраженная протеинурия
• История нефротического синдрома
• Неконтролируемая системная гипертензия
• Лихорадка и другие признаки/симптомы инфекции в течение 10 дней до начала исследования.
• Наличие клинически значимой катаракты или наличие в анамнезе клинически значимой глазной токсичности, связанной с хелатированием железа.
• AV-блокада второй или третьей степени, клинически значимое удлинение интервала Q-T или пациенты, нуждающиеся в дигоксине или других препаратах, удлиняющих интервал Q-T.
• Заболевания (сердечно-сосудистые, почечные, печеночные и др.), которые не позволяют пациенту пройти какой-либо из вариантов лечения.
• Психиатрические или аддитивные расстройства, которые мешают пациенту дать информированное согласие.
• История злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до исследования.
• Беременные или кормящие грудью пациенты.
• Пациенты, получавшие системные исследуемые препараты в течение 4 недель или топические исследуемые препараты в течение 7 дней до начала исследования.
• Любое хирургическое или медицинское состояние, которое может значительно изменить абсорбцию, распределение, метаболизм или выведение любого лекарственного средства, например, желудочно-кишечное заболевание или обширное хирургическое вмешательство, заболевание почек, затрудненное мочеиспускание или обструкция мочевыводящих путей или нарушение функции поджелудочной железы.
• Несоответствующие или ненадежные пациенты
• Пациенты, которые не могут пройти какие-либо исследовательские процедуры, такие как проверка слуха или зрения, или эхокардиография печени.
• Пациенты, которым потребуется доза деферасирокса менее 125 мг в сутки.