Badanie deferazyroksu w przypadku przeciążenia żelazem spowodowanego beta-talasemią, której nie można leczyć deferoksaminą lub przewlekłą anemią

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci z talasemią beta z udokumentowaną niezgodnością z deferoksaminą, zdefiniowaną jako przyjmujący mniej niż 50% przepisanych dawek w roku poprzedzającym badanie i posiadający zawartość żelaza w wątrobie co najmniej 14 mg żelaza/g suchej masy tkanki wątroby
• Pacjenci z beta-talasemią, którzy nie mogą przyjmować deferoksaminy z powodu udokumentowanych działań niepożądanych lub przeciwwskazań, lub udokumentowaną słabą odpowiedź pomimo odpowiedniego przestrzegania zaleceń, z zawartością żelaza w wątrobie co najmniej 2 mg żelaza/g suchej masy tkanki wątroby
• Pacjenci z przewlekłą niedokrwistością z zawartością żelaza w wątrobie co najmniej 2 mg/g suchej masy tkanki wątroby.
• Pacjenci z talasemią beta lub inną przewlekłą niedokrwistością, którzy wcześniej przyjmowali deferypron, pod warunkiem, że zaprzestaną przyjmowania deferypronu co najmniej 28 dni przed badaniem i mają zawartość żelaza w wątrobie co najmniej 2 mg/g suchej masy tkanki wątroby.
• Wszyscy pacjenci: Regularne transfuzje wskazane przez wymóg co najmniej 8 transfuzji krwi rocznie.
• Oczekiwana długość życia co najmniej jeden rok.

Kryteria wyłączenia:

• Beta-talasemię, którą można leczyć deferoksaminą, anemią sierpowatokrwinkową lub przeładowaniem żelazem bez transfuzji
• Podwyższona aktywność enzymów wątrobowych w roku poprzedzającym rejestrację
• Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C
• seropozytywność HIV
• Podwyższony poziom kreatyniny w surowicy lub znaczny białkomocz
• Historia zespołu nerczycowego
• Niekontrolowane nadciśnienie układowe
• Gorączka i inne oznaki/objawy infekcji w ciągu 10 dni przed rozpoczęciem badania.
• Obecność klinicznie istotnej zaćmy lub wcześniejsza klinicznie istotna toksyczność oczna związana z chelatowaniem żelaza w wywiadzie.
• Blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia, klinicznie istotne wydłużenie odstępu Q-T lub pacjenci wymagający digoksyny lub innych leków wydłużających odstęp Q-T.
• Choroby (sercowo-naczyniowe, nerek, wątroby itp.), które uniemożliwiłyby pacjentowi poddanie się którejkolwiek z opcji leczenia.
• Zaburzenia psychiczne lub dodatkowe, które uniemożliwiają pacjentowi wyrażenie świadomej zgody.
• Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie.
• Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią.
• Pacjenci leczeni eksperymentalnymi lekami o działaniu ogólnoustrojowym w ciągu 4 tygodni lub badanymi lekami o działaniu miejscowym w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania.
• Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie jakiegokolwiek leku, taki jak choroba przewodu pokarmowego lub poważna operacja, choroba nerek, trudności w oddawaniu moczu lub niedrożność dróg moczowych lub upośledzona funkcja trzustki.
• Pacjenci nieprzestrzegający zaleceń lub niewiarygodni
• Pacjenci niezdolni do poddania się jakimkolwiek zabiegom badawczym, takim jak badanie słuchu, wzroku lub echokardiografia wątroby.
• Pacjenci, którzy potrzebują dawki deferazyroksu mniejszej niż 125 mg na dobę.