MELAS 症候群におけるジクロロアセテートの有効性の評価
2005年6月23日 更新者：Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
MtDNA 点突然変異に関連する臨床症候群の調査: MELAS/DCA 臨床試験
MELAS 症候群の患者は、壊滅的な精神障害を経験します。
この研究では、MELAS の症状を軽減するための薬物ジクロロアセテート (DCA) の有効性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
多くの器官系はミトコンドリア (mt) DNA の点突然変異の影響を受けますが、神経系は特に脆弱です。 母性遺伝の mtDNA 点変異は、慢性進行性脳症および精神遅滞を引き起こす可能性があります。 MELAS (ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および脳卒中様エピソード) 症候群の患者は、A3243G 点変異を持ち、脳の乳酸値が上昇しています。 調査によると、乳酸アシドーシスは MELAS 患者の進行性障害と関連していることが示されています。 この研究では、乳酸値を下げ、MELAS の進行を遅らせる DCA の有効性を評価します。
A3243Gミトコンドリア変異を持ち、脳卒中または発作のいずれかを経験した患者がこの研究に登録されます。 患者は無作為に割り付けられ、DCA またはプラセボのいずれかを受け取ります。 所定の時点で、DCAを受けている患者はプラセボに切り替えられ、プラセボを受けている患者はDCAに切り替えられます。 患者は 3 年間、3 か月ごとに検査を受けます。 研究訪問には、神経学的検査、認知検査、神経伝導検査、および MRI が含まれます。 研究薬、検査、研究目的の入院、および旅費は、研究によって完全にカバーされます。
研究の種類
介入
入学
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York City、New York、アメリカ、10032
- New York Presbyterian Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
- A3243G mtDNA の点突然変異、または突然変異を持っている人に母系の血縁関係がある
- 以前の発作または脳卒中を含む、MELASの症状がある
- 特定の検査値
- -研究プロトコルを遵守する能力
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Darryl C De Vivo, MD、Columbia University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年3月1日
試験登録日
最初に提出
2003年9月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年9月10日
最初の投稿 (見積もり)
2003年9月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2005年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2005年6月23日
最終確認日
2004年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。