Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti dichloracetátu u syndromu MELAS

23. června 2005 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřování klinických syndromů spojených s bodovými mutacemi mtDNA: MELAS/DCA klinická studie

Pacienti se syndromem MELAS zažívají devastující mentální postižení. Tato studie vyhodnotí účinnost léku dichloracetát (DCA) na snížení příznaků MELAS.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přestože je mnoho orgánových systémů ovlivněno bodovými mutacemi mitochondriální (mt) DNA, nervový systém je obzvláště zranitelný. Bodové mutace mtDNA zděděné matkou mohou způsobit chronické progresivní encefalopatie a mentální retardaci. Pacienti se syndromem MELAS (mitochondriální myopatie, encefalopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici) mají bodovou mutaci A3243G a zvýšené hladiny laktátu v mozku. Výzkum ukázal, že laktátová acidóza je spojena s progresivním poškozením u pacientů s MELAS. Tato studie vyhodnotí účinnost DCA při snižování hladiny laktátu a zpomalení progrese MELAS.

Do této studie budou zařazeni pacienti s mitochondriální mutací A3243G, kteří prodělali mrtvici nebo záchvat. Pacienti budou randomizováni tak, aby dostávali buď DCA, nebo placebo. V předem stanoveném časovém bodě budou pacienti, kteří dostávají DCA, převedeni na placebo a pacienti, kteří dostávají placebo, budou převedeni na DCA. Pacienti budou mít studijní návštěvy každé 3 měsíce po dobu 3 let. Studijní návštěvy budou zahrnovat neurologické zkoušky, kognitivní testy, testy nervového vedení a MRI. Studium medicíny, testování, hospitalizace pro výzkumné účely a cestovní náklady budou plně hrazeny studiem.

Typ studie

Intervenční

Zápis

35

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York City, New York, Spojené státy, 10032
        • New York Presbyterian Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Bodová mutace mtDNA A3243G nebo mateřsky příbuzná s někým, kdo má mutaci
  • Symptomatické s MELAS, včetně předchozího záchvatu nebo mrtvice
  • Určité laboratorní hodnoty
  • Schopnost dodržovat protokol studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2000

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. září 2003

První zveřejněno (Odhad)

11. září 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. září 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P01HD032062 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit