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Bewertung der Wirksamkeit eines Dichloracetats beim MELAS-Syndrom

23. Juni 2005 aktualisiert von: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Untersuchung klinischer Syndrome im Zusammenhang mit mtDNA-Punktmutationen: MELAS/DCA Clinical Trial

Patienten mit dem MELAS-Syndrom leiden unter verheerenden geistigen Beeinträchtigungen. Diese Studie wird die Wirksamkeit des Medikaments Dichloracetat (DCA) zur Verringerung der Symptome von MELAS bewerten.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Obwohl viele Organsysteme von mitochondrialen (mt) DNA-Punktmutationen betroffen sind, ist das Nervensystem besonders anfällig. Mütterlich vererbte mtDNA-Punktmutationen können chronisch fortschreitende Enzephalopathien und mentale Retardierung verursachen. Patienten mit MELAS-Syndrom (mitochondriale Myopathie, Enzephalopathie, Laktatazidose und Schlaganfall-ähnliche Episoden) haben die A3243G-Punktmutation und erhöhte Laktatspiegel im Gehirn. Untersuchungen haben gezeigt, dass Laktatazidose bei Patienten mit MELAS mit fortschreitender Beeinträchtigung einhergeht. Diese Studie wird die Wirksamkeit von DCA bei der Senkung des Laktatspiegels und der Verlangsamung des Fortschreitens von MELAS bewerten.

Patienten mit der mitochondrialen A3243G-Mutation, die entweder einen Schlaganfall oder einen Krampfanfall erlitten haben, werden in diese Studie aufgenommen. Die Patienten werden randomisiert und erhalten entweder DCA oder ein Placebo. Zu einem vorher festgelegten Zeitpunkt werden Patienten, die DCA erhalten, auf Placebo umgestellt und Patienten, die Placebo erhalten, werden auf DCA umgestellt. Die Patienten werden 3 Jahre lang alle 3 Monate zu Studienbesuchen. Studienbesuche umfassen neurologische Untersuchungen, kognitive Tests, Nervenleitungstests und MRTs. Studienmedizin, Tests, Krankenhausaufenthalt zu Forschungszwecken und Reisekosten werden vollständig von der Studie übernommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York City, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • New York Presbyterian Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • A3243G mtDNA-Punktmutation oder mütterlicherseits mit jemandem verwandt, der die Mutation hat
  • Symptomatisch mit MELAS, einschließlich früherer Anfälle oder Schlaganfälle
  • Bestimmte Laborwerte
  • Fähigkeit, das Studienprotokoll einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Ermittler

  • Hauptermittler: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2000

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. September 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. September 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. September 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. Juni 2005

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2005

Zuletzt verifiziert

1. September 2004

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P01HD032062 (US NIH Stipendium/Vertrag)

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