Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności dichlorooctanu w zespole MELAS

23 czerwca 2005 zaktualizowane przez: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Badanie zespołów klinicznych związanych z mutacjami punktowymi mtDNA: badanie kliniczne MELAS/DCA

Pacjenci z zespołem MELAS doświadczają wyniszczającego upośledzenia umysłowego. Badanie to oceni skuteczność dichlorooctanu leku (DCA) w zmniejszaniu objawów MELAS.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż mutacje punktowe mitochondrialnego (mt) DNA wpływają na wiele układów narządów, szczególnie wrażliwy jest układ nerwowy. Odziedziczone po matce mutacje punktowe mtDNA mogą powodować przewlekłe postępujące encefalopatie i upośledzenie umysłowe. Pacjenci z zespołem MELAS (miopatia mitochondrialna, encefalopatia, kwasica mleczanowa i epizody udaropodobne) mają mutację punktową A3243G i podwyższone poziomy mleczanu w mózgu. Badania wykazały, że kwasica mleczanowa jest związana z postępującym upośledzeniem funkcji u pacjentów z MELAS. To badanie oceni skuteczność DCA w obniżaniu poziomu mleczanu i spowalnianiu postępu MELAS.

Pacjenci z mutacją mitochondrialną A3243G, którzy przebyli udar lub napad padaczkowy, zostaną włączeni do tego badania. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej DCA lub placebo. We wcześniej określonym punkcie czasowym pacjenci otrzymujący DCA zostaną przestawieni na placebo, a pacjenci otrzymujący placebo zostaną przeniesieni na DCA. Pacjenci będą mieli wizyty studyjne co 3 miesiące przez 3 lata. Wizyty studyjne obejmują badania neurologiczne, testy poznawcze, testy przewodnictwa nerwowego i rezonans magnetyczny. Studia medyczne, testy, hospitalizacja w celach badawczych oraz koszty podróży zostaną w pełni pokryte w ramach badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York City, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York Presbyterian Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Mutacja punktowa mtDNA A3243G lub spokrewniona ze strony matki z osobą, która ma mutację
  • Objawowe z MELAS, w tym wcześniejszy napad lub udar
  • Pewne wartości laboratoryjne
  • Umiejętność przestrzegania protokołu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Śledczy

  • Główny śledczy: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2000

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 września 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 września 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 września 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 czerwca 2005

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2005

Ostatnia weryfikacja

1 września 2004

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P01HD032062 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj