Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффективности дихлорацетата при синдроме MELAS

23 июня 2005 г. обновлено: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Исследование клинических синдромов, связанных с точечными мутациями мтДНК: клиническое исследование MELAS/DCA

Пациенты с синдромом MELAS испытывают разрушительные психические расстройства. В этом исследовании будет оцениваться эффективность препарата дихлорацетата (DCA) для уменьшения симптомов MELAS.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Хотя точечные мутации митохондриальной (мт) ДНК затрагивают многие системы органов, нервная система особенно уязвима. Наследуемые по материнской линии точечные мутации мтДНК могут вызывать хронические прогрессирующие энцефалопатии и умственную отсталость. Пациенты с синдромом MELAS (митохондриальная миопатия, энцефалопатия, лактоацидоз и инсультоподобные эпизоды) имеют точковую мутацию A3243G и повышенный уровень лактата в головном мозге. Исследования показали, что лактоацидоз связан с прогрессирующим ухудшением состояния у пациентов с MELAS. В этом исследовании будет оцениваться эффективность DCA в снижении уровня лактата и замедлении прогрессирования MELAS.

В это исследование будут включены пациенты с митохондриальной мутацией A3243G, перенесшие инсульт или судороги. Пациенты будут рандомизированы для получения либо DCA, либо плацебо. В заранее определенный момент времени пациенты, получающие DCA, будут переведены на плацебо, а пациенты, получающие плацебо, будут переведены на DCA. Пациенты будут проходить учебные визиты каждые 3 месяца в течение 3 лет. Учебные визиты будут включать неврологические осмотры, когнитивные тесты, тесты нервной проводимости и МРТ. Исследование медицины, тестирование, госпитализация в исследовательских целях и транспортные расходы будут полностью покрыты за счет исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

35

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения

  • Точечная мутация мтДНК A3243G или родство по материнской линии с кем-то, у кого есть мутация
  • Симптоматика MELAS, включая предшествующие судороги или инсульт
  • Некоторые лабораторные значения
  • Возможность соблюдения протокола исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Следователи

  • Главный следователь: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2000 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 сентября 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 сентября 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 сентября 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 июня 2005 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2005 г.

Последняя проверка

1 сентября 2004 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P01HD032062 (Грант/контракт NIH США)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром МЕЛАС

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться