MELAS 증후군에서 Dichloroacetate의 효과 평가
2005년 6월 23일 업데이트: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
MtDNA 점 돌연변이와 관련된 임상 증후군에 대한 조사: MELAS/DCA 임상 시험
MELAS 증후군 환자는 치명적인 정신 장애를 경험합니다.
이 연구는 MELAS의 증상을 줄이기 위한 약물 디클로로아세테이트(DCA)의 효과를 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
많은 장기 시스템이 미토콘드리아(mt) DNA 점 돌연변이의 영향을 받지만 신경계는 특히 취약합니다. 모계 유전 mtDNA 점 돌연변이는 만성 진행성 뇌병증 및 정신 지체를 유발할 수 있습니다. MELAS(미토콘드리아 근병증, 뇌병증, 젖산산증, 뇌졸중 유사 삽화) 증후군 환자는 A3243G 점 돌연변이와 상승된 뇌 젖산 수치를 보입니다. 연구에 따르면 유산산증은 MELAS 환자의 진행성 손상과 관련이 있습니다. 이 연구는 젖산 수치를 낮추고 MELAS의 진행을 늦추는 DCA의 효과를 평가할 것입니다.
A3243G 미토콘드리아 돌연변이가 있고 뇌졸중이나 발작이 있는 환자가 이 연구에 등록됩니다. 환자는 DCA 또는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 미리 결정된 시점에서 DCA를 받는 환자는 위약으로 전환되고 위약을 받는 환자는 DCA로 전환됩니다. 환자는 3년 동안 3개월마다 연구 방문을 하게 됩니다. 연구 방문에는 신경학적 검사, 인지 검사, 신경 전도 검사 및 MRI가 포함됩니다. 연구 약, 검사, 연구 목적의 입원 및 여행 경비는 연구에서 전액 지원됩니다.
연구 유형
중재적
등록
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York City, New York, 미국, 10032
- New York Presbyterian Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
- A3243G mtDNA 점 돌연변이 또는 돌연변이를 가진 사람과 모계 관련
- 이전의 발작 또는 뇌졸중을 포함하여 MELAS의 증상이 있는 경우
- 특정 실험실 값
- 연구 프로토콜 준수 능력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2000년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 9월 10일
처음 게시됨 (추정)
2003년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2005년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2005년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2004년 9월 1일
추가 정보
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