ファブリー病患者におけるファブラザイムの安全性と有効性に関する研究
2015年3月13日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
以前に AGAL-008-00 研究に参加したファブリー病患者におけるファブラザイムの安全性と有効性に関する多施設非盲検研究
ファブリー病の人は、遺伝物質 (DNA) に変化があり、アルファ-ガラクトシダーゼ A 酵素の欠乏を引き起こします。
ファブラザイム (アガルシダーゼ ベータ) は、「糖脂質」と呼ばれる特定の種類の脂肪性物質を分解して除去するのに役立つ薬剤です。
これらの糖脂質は通常、体内のほとんどの細胞に存在します。
ファブリー病では、α-ガラクトシダーゼ A が存在しないか、少量しか存在しないため、肝臓、腎臓、皮膚、血管などのさまざまな組織に糖脂質が蓄積します。
特にこれらの組織における糖脂質 (グロバトリアオシルセラミドまたは GL-3) レベルの蓄積は、ファブリー病に共通する臨床症状を引き起こすと考えられています。
この研究では、以前に AGAL-008-00 (NCT0074984) 研究に参加したファブリー病患者の治療におけるファブラザイムの安全性と有効性を分析しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
67
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294-0006
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of San Francisco
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Connecticut
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West Hartford、Connecticut、アメリカ、06119
- University of Connecticut Health Partners
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Florida
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Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- Oncology Hematology Association
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160-7233
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14209
- Children's Hospital
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester School of Medicine
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington School of Medicine
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Manchester、イギリス、M6 8HD
- Hope Hospital
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、カナダ、B3H 1V8
- Queen Elizabeth II Health Center
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M2K 1E1
- North York General Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
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Prague、チェコ共和国
- University Hospital
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Sopron、ハンガリー、9400
- Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -患者は以前の二重盲検試験AGAL-008-00（NCT00074984）を正常に完了している必要があります
- -患者は研究参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
- -出産の可能性のある女性患者は、各投与前に妊娠検査で陰性でなければならず、すべての女性患者は、研究を通じて医学的に認められた避妊法を使用しなければなりません
除外基準:
- 患者は AGAL-008-00 を完了できませんでした (NCT00074984)
- 患者は腎臓移植を受けているか、現在透析を受けています
- -患者は真性糖尿病または交絡腎疾患の存在を持っています
- -患者は臨床的に重要な器質的疾患または参加を妨げる不安定な状態を持っています
- 患者はプロトコル要件を遵守することを望まない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ファブラザイム 1.0 mg/kg 2 週間ごと
これは、AGAL-008-00 (NCT00074984) に対する非盲検延長試験であり、すべての患者がファブラザイム治療を受けました。
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2週間ごとに1.0mg/kg
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラセボ AGAL-008-00 (NCT00074984) 期間とファブラザイム AGAL02503 (NCT00081497) 期間の間の患者の斜面内の逆血清クレアチニンの違い
時間枠：プラセボ期間 AGAL-008-00 (最大 35 か月) からファブラザイム期間 AGAL02503 (18 か月)
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主要な有効性分析は、治療目的 (ITT) 集団におけるプラセボ/ファブラザイム患者の逆血清クレアチニンの傾きの変化の要約でした。
プラセボ期間の勾配とファブラザイム期間の勾配を比較しました。
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プラセボ期間 AGAL-008-00 (最大 35 か月) からファブラザイム期間 AGAL02503 (18 か月)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プレファブラザイムおよび6、12、および18ヶ月の血清クレアチニン
時間枠：ファブラザイム前、6、12、および 18 か月
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プレ ファブラザイム = ファブラザイム患者の AGAL-008-00 (NCT00074984) のベースライン訪問。 AGAL-008-00 (NCT00074984) でファブラザイムに移行したプラセボ患者の非盲検前の評価; AGAL-008-00（NCT00074984）でファブラザイムに移行しなかったプラセボ患者に対するAGAL02503（NCT00081497）での最初のファブラザイム注入前の評価。
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ファブラザイム前、6、12、および 18 か月
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Pre-Fabrazyme および 6、12、および 18 か月での推定糸球体濾過率 (eGFR)
時間枠：ファブラザイム前、6、12、および 18 か月
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プレ ファブラザイム = ファブラザイム患者の AGAL-00-800 (NCT00074984) のベースライン訪問。 AGAL-008-00 (NCT00074984) でファブラザイムに移行したプラセボ患者の非盲検前の評価; AGAL-008-00（NCT00074984）でファブラザイムに移行しなかったプラセボ患者に対するAGAL02503（NCT00081497）での最初のファブラザイム注入前の評価。
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ファブラザイム前、6、12、および 18 か月
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血漿グロボトリアオシルセラミド (GL-3) (正常な血漿 GL-3 レベルは ≤ 7.03 µg/mL) プレ ファブラザイムおよび 6、12、および 18 ヶ月
時間枠：プレファブラザイムおよび6、12、および18ヶ月
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プレ ファブラザイム = ファブラザイム患者の AGAL00800 のベースライン訪問。 AGAL00800でFabrazymeに移行したプラセボ患者の非盲検前の評価; AGAL00800でファブラザイムに移行しなかったプラセボ患者に対するAGAL02503での最初のファブラザイム注入前の評価。
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プレファブラザイムおよび6、12、および18ヶ月
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Pre-Fabrazyme および 6、12、および 18 か月でのタンパク尿
時間枠：プレファブラザイムおよび6、12、および18ヶ月
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プレ ファブラザイム = ファブラザイム患者の AGAL-008-00 (NCT00074984) のベースライン訪問。 AGAL-008-00 (NCT00074984) でファブラザイムに移行したプラセボ患者の非盲検前の評価; AGAL-008-00（NCT00074984）でファブラザイムに移行しなかったプラセボ患者に対するAGAL02503（NCT00081497）での最初のファブラザイム注入前の評価。
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プレファブラザイムおよび6、12、および18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2004年1月1日
一次修了 (実際)
2005年9月1日
研究の完了 (実際)
2005年9月1日
試験登録日
最初に提出
2004年4月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2004年4月15日
最初の投稿 (見積もり)
2004年4月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月13日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGAL02503
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