파브리병 환자에서 파브라자임의 안전성 및 효능에 관한 연구
2015년 3월 13일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
이전에 AGAL-008-00 연구에 참여한 파브리병 환자에서 파브라자임의 안전성 및 효능에 대한 다기관 공개 라벨 연구
파브리병 환자는 알파-갈락토시다아제 A 효소의 결핍을 유발하는 유전 물질(DNA)의 변형이 있습니다.
파브라자임(아갈시다제 베타)은 "당지질"이라고 하는 특정 유형의 지방 물질을 분해하고 제거하는 데 도움이 되는 약물입니다.
이러한 당지질은 일반적으로 대부분의 세포에서 체내에 존재합니다.
파브리병에서는 α-갈락토시다아제 A가 없거나 소량 존재하기 때문에 간, 신장, 피부, 혈관 등 다양한 조직에 당지질이 축적됩니다.
특히 이러한 조직에서 당지질(globatriaosylceramide 또는 GL-3) 수준의 축적은 파브리병에 공통적인 임상 증상을 유발하는 것으로 생각됩니다.
이번 연구는 이전에 AGAL-008-00(NCT0074984) 연구에 참여했던 파브리병 환자 치료에서 파브라자임의 안전성과 효능을 분석한 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
67
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0006
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of San Francisco
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Connecticut
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West Hartford, Connecticut, 미국, 06119
- University of Connecticut Health Partners
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Florida
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Coral Springs, Florida, 미국, 33065
- Oncology Hematology Association
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160-7233
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14209
- Children's Hospital
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15261
- University of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington School of Medicine
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Manchester, 영국, M6 8HD
- Hope Hospital
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Prague, 체코 공화국
- University Hospital
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V8
- Queen Elizabeth II Health Center
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M2K 1E1
- North York General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
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Sopron, 헝가리, 9400
- Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 이전 이중 맹검 연구 AGAL-008-00(NCT00074984)을 성공적으로 완료해야 합니다.
- 환자는 연구 참여 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 가임 여성 환자는 각 투여 전에 음성 임신 검사를 받아야 하며 모든 여성 환자는 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 AGAL-008-00(NCT00074984)을 완료할 수 없었습니다.
- 환자가 신장 이식을 받았거나 현재 투석 중입니다.
- 환자는 진성 당뇨병이 있거나 혼란스러운 신장 질환이 있습니다.
- 환자는 임상적으로 유의한 기질적 질병 또는 참여를 불가능하게 하는 불안정한 상태를 가지고 있습니다.
- 환자는 프로토콜 요구 사항을 준수하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 2주마다 파브라자임 1.0 mg/kg
이것은 AGAL-008-00(NCT00074984)에 대한 공개 확장 연구이며 모든 환자는 Fabrazyme 치료를 받았습니다.
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2주마다 1.0 mg/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위약 AGAL-008-00(NCT00074984) 및 Fabrazyme AGAL02503(NCT00081497) 기간 사이의 환자 기울기 내 역혈청 크레아티닌의 차이
기간: 위약 기간 AGAL-008-00(최대 35개월) ~ Fabrazyme 기간 AGAL02503(18개월)
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1차 효능 분석은 치료 의향(ITT) 모집단에서 위약/파브라자임 환자에 대한 역 혈청 크레아티닌 기울기 변화의 요약이었습니다.
위약 기간 기울기와 Fabrazyme 기간 기울기를 비교했습니다.
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위약 기간 AGAL-008-00(최대 35개월) ~ Fabrazyme 기간 AGAL02503(18개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Pre-Fabrazyme 및 6, 12, 18개월의 혈청 크레아티닌
기간: 파브라자임 전, 6, 12, 18개월
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Pre-Fabrazyme = Fabrazyme 환자에 대한 AGAL-008-00(NCT00074984)의 기준선 방문; AGAL-008-00(NCT00074984)에서 Fabrazyme으로 전환한 위약 환자에 대한 공개 라벨 이전 평가; AGAL-008-00(NCT00074984)에서 Fabrazyme으로 전환하지 않은 위약 환자에 대한 AGAL02503(NCT00081497)에서 첫 번째 Fabrazyme 주입 전 평가.
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파브라자임 전, 6, 12, 18개월
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Pre-Fabrazyme 및 6, 12, 18개월의 예상 사구체 여과율(eGFR)
기간: 파브라자임 전, 6, 12, 18개월
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Pre-Fabrazyme = Fabrazyme 환자에 대한 AGAL-00-800(NCT00074984)의 기준선 방문; AGAL-008-00(NCT00074984)에서 Fabrazyme으로 전환한 위약 환자에 대한 공개 라벨 이전 평가; AGAL-008-00(NCT00074984)에서 Fabrazyme으로 전환하지 않은 위약 환자에 대한 AGAL02503(NCT00081497)에서 첫 번째 Fabrazyme 주입 전 평가.
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파브라자임 전, 6, 12, 18개월
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Pre-Fabrazyme 및 6, 12, 18개월에서 혈장 Globotriaosylceramide(GL-3)(정상 혈장 GL-3 수치는 ≤ 7.03µg/mL임)
기간: Pre-Fabrazyme 및 6, 12 및 18개월
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Pre-Fabrazyme = Fabrazyme 환자에 대한 AGAL00800의 기준선 방문; AGAL00800에서 Fabrazyme으로 전환한 위약 환자에 대한 공개 라벨 이전 평가; AGAL00800에서 Fabrazyme으로 전환하지 않은 위약 환자에 대한 AGAL02503에서 첫 번째 Fabrazyme 주입 전 평가.
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Pre-Fabrazyme 및 6, 12 및 18개월
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Pre-Fabrazyme 및 6, 12, 18개월의 단백뇨
기간: Pre-Fabrazyme 및 6, 12 및 18개월
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Pre-Fabrazyme = Fabrazyme 환자에 대한 AGAL-008-00(NCT00074984)의 기준선 방문; AGAL-008-00(NCT00074984)에서 Fabrazyme으로 전환한 위약 환자에 대한 공개 라벨 이전 평가; AGAL-008-00(NCT00074984)에서 Fabrazyme으로 전환하지 않은 위약 환자에 대한 AGAL02503(NCT00081497)에서 첫 번째 Fabrazyme 주입 전 평가.
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Pre-Fabrazyme 및 6, 12 및 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2004년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2005년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2005년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 4월 15일
처음 게시됨 (추정)
2004년 4월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 4월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2015년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGAL02503
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