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Un estudio de la seguridad y eficacia de Fabrazyme en pacientes con enfermedad de Fabry

13 de marzo de 2015 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudio abierto multicéntrico sobre la seguridad y eficacia de Fabrazyme en pacientes con la enfermedad de Fabry que participaron previamente en el estudio AGAL-008-00

Las personas con la enfermedad de Fabry tienen una alteración en su material genético (ADN) que provoca una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A. Fabrazyme (agalsidasa beta) es un medicamento que ayuda a descomponer y eliminar ciertos tipos de sustancias grasas llamadas "glicolípidos". Estos glicolípidos normalmente están presentes dentro del cuerpo en la mayoría de las células. En la enfermedad de Fabry, los glicolípidos se acumulan en varios tejidos, como el hígado, los riñones, la piel y los vasos sanguíneos, porque la a-galactosidasa A no está presente o lo está en pequeñas cantidades. Se cree que la acumulación de niveles de glicolípidos (globatriaosilceramida o GL-3) en estos tejidos en particular causa los síntomas clínicos que son comunes a la enfermedad de Fabry. Este estudio analizó la seguridad y eficacia de Fabrazyme en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry que participaron previamente en el estudio AGAL-008-00 (NCT0074984).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

67

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Hungría
      • Sopron, Hungría, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • República Checa
      • Prague, República Checa
        • University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes deben haber completado con éxito el estudio doble ciego anterior AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Los pacientes deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de la participación en el estudio.
  • Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de cada dosis y todas las pacientes deben usar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • El paciente no pudo completar AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • El paciente se ha sometido a un trasplante de riñón o se encuentra actualmente en diálisis.
  • El paciente tiene diabetes mellitus o presencia de enfermedad renal de confusión
  • El paciente tiene una enfermedad orgánica clínicamente significativa o una condición inestable que impide la participación.
  • El paciente no está dispuesto a cumplir con los requisitos del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg cada 2 semanas
Este es un estudio de extensión de etiqueta abierta a AGAL-008-00 (NCT00074984) y todos los pacientes recibieron tratamiento con Fabrazyme.
Biológico: agalsidasa beta
1,0 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • r-hαGAL

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Diferencia en la creatinina sérica inversa dentro de las pendientes de los pacientes entre los períodos Placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) y Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497)
Periodo de tiempo: Periodo placebo AGAL-008-00 (hasta 35 meses) hasta periodo Fabrazyme AGAL02503 (18 meses)
El análisis de eficacia principal fue el resumen del cambio en la pendiente de la creatinina sérica inversa para pacientes con placebo/Fabrazyme en la población por intención de tratar (ITT). Comparó la pendiente del período del placebo con la pendiente del período de Fabrazyme.
Periodo placebo AGAL-008-00 (hasta 35 meses) hasta periodo Fabrazyme AGAL02503 (18 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Creatinina sérica en Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Periodo de tiempo: Pre-Fabrazyme, 6, 12 y 18 meses
Pre-Fabrazyme=visita inicial de AGAL-008-00 (NCT00074984) para pacientes de Fabrazyme; evaluación antes de la etiqueta abierta para pacientes con placebo que cambiaron a Fabrazyme en AGAL-008-00 (NCT00074984); evaluación previa a la primera infusión de Fabrazyme en AGAL02503 (NCT00081497) para pacientes con placebo que no hicieron la transición a Fabrazyme en AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 y 18 meses
Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) en Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Periodo de tiempo: Pre-Fabrazyme, 6, 12 y 18 meses
Pre-Fabrazyme=visita inicial de AGAL-00-800 (NCT00074984) para pacientes de Fabrazyme; evaluación antes de la etiqueta abierta para pacientes con placebo que cambiaron a Fabrazyme en AGAL-008-00 (NCT00074984); evaluación previa a la primera infusión de Fabrazyme en AGAL02503 (NCT00081497) para pacientes con placebo que no hicieron la transición a Fabrazyme en AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 y 18 meses
Plasma Globotriaosylceramide (GL-3) (el nivel normal de GL-3 en plasma es ≤ 7,03 µg/mL) en Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Periodo de tiempo: Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Pre-Fabrazyme=visita inicial de AGAL00800 para pacientes de Fabrazyme; evaluación antes de la etiqueta abierta para pacientes con placebo que hicieron la transición a Fabrazyme en AGAL00800; evaluación previa a la primera infusión de Fabrazyme en AGAL02503 para pacientes con placebo que no hicieron la transición a Fabrazyme en AGAL00800.
Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Proteinuria en Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Periodo de tiempo: Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses
Pre-Fabrazyme=visita inicial de AGAL-008-00 (NCT00074984) para pacientes de Fabrazyme; evaluación antes de la etiqueta abierta para pacientes con placebo que cambiaron a Fabrazyme en AGAL-008-00 (NCT00074984); evaluación previa a la primera infusión de Fabrazyme en AGAL02503 (NCT00081497) para pacientes con placebo que no hicieron la transición a Fabrazyme en AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme y 6, 12 y 18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2004

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2005

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de abril de 2004

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2004

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de abril de 2004

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

2 de abril de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2015

Última verificación

1 de marzo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL02503

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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