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Um estudo da segurança e eficácia de Fabrazyme em pacientes com doença de Fabry

13 de março de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudo multicêntrico e aberto sobre a segurança e a eficácia do Fabrazyme em pacientes com doença de Fabry que participaram anteriormente do estudo AGAL-008-00

As pessoas com doença de Fabry apresentam uma alteração em seu material genético (DNA) que causa uma deficiência da enzima alfa-galactosidase A. Fabrazyme (agalsidase beta) é um medicamento que ajuda a quebrar e remover certos tipos de substâncias gordurosas chamadas "glicolipídios". Esses glicolipídios estão normalmente presentes no corpo na maioria das células. Na doença de Fabry, os glicolipídios se acumulam em vários tecidos, como fígado, rim, pele e vasos sanguíneos, porque a a-galactosidase A não está presente ou está presente em pequenas quantidades. Pensa-se que a acumulação de níveis de glicolípidos (globatriaosilceramida ou GL-3) nestes tecidos em particular cause os sintomas clínicos que são comuns à doença de Fabry. Este estudo analisou a segurança e a eficácia de Fabrazyme no tratamento de pacientes com doença de Fabry que participaram anteriormente do estudo AGAL-008-00 (NCT0074984).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

67

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Hungria
      • Sopron, Hungria, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • República Checa
      • Prague, República Checa
        • University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter concluído com sucesso o estudo duplo-cego anterior AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Os pacientes devem fornecer consentimento informado por escrito antes da participação no estudo
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes de cada dose e todas as pacientes do sexo feminino devem usar uma forma de contracepção clinicamente aceita durante todo o estudo

Critério de exclusão:

  • O paciente não conseguiu preencher o AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • O paciente foi submetido a transplante renal ou está atualmente em diálise
  • O paciente tem diabetes mellitus ou presença de doença renal de confusão
  • O paciente tem uma doença orgânica clinicamente significativa ou uma condição instável que impede a participação
  • O paciente não está disposto a cumprir os requisitos do protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg a cada 2 semanas
Este é um estudo de extensão aberto para AGAL-008-00 (NCT00074984) e todos os pacientes receberam tratamento com Fabrazyme.
Biológico: agalsidase beta
1,0 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • Fabrazyme
  • r-hαGAL

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença na creatinina sérica inversa nas inclinações dos pacientes entre os períodos Placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) e Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497)
Prazo: Período placebo AGAL-008-00 (até 35 meses) até Fabrazyme período AGAL02503 (18 meses)
A análise de eficácia primária foi o resumo da alteração na inclinação da creatinina sérica inversa para pacientes com placebo/Fabrazyme na população com intenção de tratar (ITT). Ele comparou a inclinação do período placebo com a inclinação do período Fabrazyme.
Período placebo AGAL-008-00 (até 35 meses) até Fabrazyme período AGAL02503 (18 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Creatinina sérica em pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses
Prazo: Pré-Fabrazyme, 6, 12 e 18 meses
Pré-Fabrazyme=visita inicial de AGAL-008-00 (NCT00074984) para pacientes com Fabrazyme; avaliação antes do open-label para pacientes placebo que fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL-008-00 (NCT00074984); avaliação antes da primeira infusão de Fabrazyme em AGAL02503 (NCT00081497) para pacientes placebo que não fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pré-Fabrazyme, 6, 12 e 18 meses
Taxa de Filtração Glomerular Estimada (eGFR) no Pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 Meses
Prazo: Pré-Fabrazyme, 6, 12 e 18 meses
Pré-Fabrazyme=visita inicial de AGAL-00-800 (NCT00074984) para pacientes com Fabrazyme; avaliação antes do open-label para pacientes placebo que fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL-008-00 (NCT00074984); avaliação antes da primeira infusão de Fabrazyme em AGAL02503 (NCT00081497) para pacientes placebo que não fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pré-Fabrazyme, 6, 12 e 18 meses
Globotriaosilceramida plasmática (GL-3) (nível plasmático normal de GL-3 é ≤ 7,03 µg/mL) no pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses
Prazo: Pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses
Pré-Fabrazyme=visita inicial de AGAL00800 para pacientes com Fabrazyme; avaliação antes do open-label para pacientes placebo que fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL00800; avaliação antes da primeira infusão de Fabrazyme em AGAL02503 para pacientes placebo que não fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL00800.
Pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses
Proteinúria no pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses
Prazo: Pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses
Pré-Fabrazyme=visita inicial de AGAL-008-00 (NCT00074984) para pacientes com Fabrazyme; avaliação antes do open-label para pacientes placebo que fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL-008-00 (NCT00074984); avaliação antes da primeira infusão de Fabrazyme em AGAL02503 (NCT00081497) para pacientes placebo que não fizeram a transição para Fabrazyme em AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pré-Fabrazyme e 6, 12 e 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2005

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2005

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de abril de 2004

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2004

Primeira postagem (Estimativa)

16 de abril de 2004

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

2 de abril de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2015

Última verificação

1 de março de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL02503

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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