Studie bezpečnosti a účinnosti Fabrazymu u pacientů s Fabryho chorobou
13. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Multicentrická, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti Fabrazymu u pacientů s Fabryho chorobou, kteří se dříve účastnili studie AGAL-008-00
Lidé s Fabryho chorobou mají změnu v jejich genetickém materiálu (DNA), která způsobuje nedostatek enzymu alfa-galaktosidázy A.
Fabrazyme (agalsidáza beta) je lék, který pomáhá rozkládat a odstraňovat určité typy tukových látek nazývaných „glykolipidy“.
Tyto glykolipidy jsou normálně přítomny v těle ve většině buněk.
U Fabryho choroby se glykolipidy hromadí v různých tkáních, jako jsou játra, ledviny, kůže a krevní cévy, protože a-galaktosidáza A není přítomna nebo je přítomna v malých množstvích.
Předpokládá se, že zejména nahromadění hladin glykolipidu (globatriaosylceramid nebo GL-3) v těchto tkáních způsobuje klinické příznaky, které jsou společné pro Fabryho chorobu.
Tato studie analyzovala bezpečnost a účinnost přípravku Fabrazyme při léčbě pacientů s Fabryho chorobou, kteří se dříve účastnili studie AGAL-008-00 (NCT0074984).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
67
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
- Queen Elizabeth II Health Center
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
- North York General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal
-
-
-
-
-
Sopron, Maďarsko, 9400
- Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 04-730
- Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Hope Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0006
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of San Francisco
-
-
Connecticut
-
West Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06119
- University of Connecticut Health Partners
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
- Oncology Hematology Association
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-7233
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14209
- Children's Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
-
-
-
-
Prague, Česká republika
- University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti musí úspěšně dokončit předchozí dvojitě zaslepenou studii AGAL-008-00 (NCT00074984)
- Pacienti musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas
- Pacientky ve fertilním věku musí mít před každou dávkou negativní těhotenský test a všechny pacientky musí během studie používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce
Kritéria vyloučení:
- Pacient nebyl schopen vyplnit AGAL-008-00 (NCT00074984)
- Pacient podstoupil transplantaci ledviny nebo je v současné době na dialýze
- Pacient má diabetes mellitus nebo přítomnost zmateného onemocnění ledvin
- Pacient má klinicky významné organické onemocnění nebo nestabilní stav, který účast vylučuje
- Pacient není ochoten dodržovat požadavky protokolu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fabrazyme 1,0 mg/kg každé 2 týdny
Toto je otevřená prodloužená studie k AGAL-008-00 (NCT00074984) a všichni pacienti dostávali léčbu Fabrazyme.
|
1,0 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl v inverzním sérovém kreatininu v rámci pacientských svahů mezi obdobími placeba AGAL-008-00 (NCT00074984) a Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497)
Časové okno: Placebo období AGAL-008-00 (až 35 měsíců) až Fabrazyme období AGAL02503 (18 měsíců)
|
Primární analýzou účinnosti bylo shrnutí změny sklonu inverzního sérového kreatininu u pacientů s placebem/Fabrazym v populaci se záměrem léčit (ITT).
Porovnával sklon období placeba se sklonem období Fabrazyme.
|
Placebo období AGAL-008-00 (až 35 měsíců) až Fabrazyme období AGAL02503 (18 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sérový kreatinin před Fabrazyme a 6, 12 a 18 měsíců
Časové okno: Pre-Fbrazyme, 6, 12 a 18 měsíců
|
Pre-Fabrazyme = základní návštěva AGAL-008-00 (NCT00074984) u pacientů s Fabrazyme; hodnocení před otevřenou léčbou u pacientů s placebem, kteří přešli na Fabrazyme v AGAL-008-00 (NCT00074984); hodnocení před první infuzí Fabrazymu v AGAL02503 (NCT00081497) u pacientů s placebem, kteří nepřešli na Fabrazyme v AGAL-008-00 (NCT00074984).
|
Pre-Fbrazyme, 6, 12 a 18 měsíců
|
|
Odhadovaná míra glomerulární filtrace (eGFR) před Fabrazyme a 6, 12 a 18 měsíců
Časové okno: Pre-Fbrazyme, 6, 12 a 18 měsíců
|
Pre-Fabrazyme = základní návštěva AGAL-00-800 (NCT00074984) u pacientů s Fabrazyme; hodnocení před otevřenou léčbou u pacientů s placebem, kteří přešli na Fabrazyme v AGAL-008-00 (NCT00074984); hodnocení před první infuzí Fabrazymu v AGAL02503 (NCT00081497) u pacientů s placebem, kteří nepřešli na Fabrazyme v AGAL-008-00 (NCT00074984).
|
Pre-Fbrazyme, 6, 12 a 18 měsíců
|
|
Plazmatický globotriaosylceramid (GL-3) (normální hladina plazmatického GL-3 je ≤ 7,03 µg/ml) v Pre-Fbrazyme a 6, 12 a 18 měsících
Časové okno: Pre-Fbrazyme a 6, 12 a 18 měsíců
|
Pre-Fbrazyme = základní návštěva AGAL00800 u pacientů s Fabrazyme; hodnocení před otevřenou léčbou u pacientů s placebem, kteří přešli na Fabrazyme v AGAL00800; hodnocení před první infuzí Fabrazymu v AGAL02503 u pacientů s placebem, kteří nepřešli na Fabrazyme v AGAL00800.
|
Pre-Fbrazyme a 6, 12 a 18 měsíců
|
|
Proteinurie před Fabrazymem a 6, 12 a 18 měsíců
Časové okno: Pre-Fbrazyme a 6, 12 a 18 měsíců
|
Pre-Fabrazyme = základní návštěva AGAL-008-00 (NCT00074984) u pacientů s Fabrazyme; hodnocení před otevřenou léčbou u pacientů s placebem, kteří přešli na Fabrazyme v AGAL-008-00 (NCT00074984); hodnocení před první infuzí Fabrazymu v AGAL02503 (NCT00081497) u pacientů s placebem, kteří nepřešli na Fabrazyme v AGAL-008-00 (NCT00074984).
|
Pre-Fbrazyme a 6, 12 a 18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2004
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2005
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2005
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. dubna 2004
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. dubna 2004
První zveřejněno (Odhad)
16. dubna 2004
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
2. dubna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2015
Naposledy ověřeno
1. března 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- AGAL02503
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .