Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności leku Fabrazyme u pacjentów z chorobą Fabry'ego

13 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności produktu Fabrazyme u pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy wcześniej brali udział w badaniu AGAL-008-00

Osoby z chorobą Fabry'ego mają zmianę w swoim materiale genetycznym (DNA), która powoduje niedobór enzymu alfa-galaktozydazy A. Fabrazyme (agalzydaza beta) jest lekiem, który pomaga rozkładać i usuwać niektóre rodzaje substancji tłuszczowych zwanych „glikolipidami”. Te glikolipidy są normalnie obecne w organizmie w większości komórek. W chorobie Fabry'ego glikolipidy gromadzą się w różnych tkankach, takich jak wątroba, nerki, skóra i naczynia krwionośne, ponieważ a-galaktozydaza A nie jest obecna lub jest obecna w małych ilościach. Uważa się, że gromadzenie się poziomów glikolipidów (globatriaozyloceramidu lub GL-3) w szczególności w tych tkankach powoduje objawy kliniczne typowe dla choroby Fabry'ego. W badaniu tym przeanalizowano bezpieczeństwo i skuteczność produktu Fabrazyme w leczeniu pacjentów z chorobą Fabry'ego, którzy wcześniej brali udział w badaniu AGAL-008-00 (NCT0074984).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Republika Czeska
      • Prague, Republika Czeska
        • University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Węgry
      • Sopron, Węgry, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Hope Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą pomyślnie ukończyć poprzednie badanie z podwójnie ślepą próbą AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Przed wzięciem udziału w badaniu pacjenci muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem każdej dawki, a wszystkie pacjentki muszą stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji podczas całego badania

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent nie był w stanie wypełnić AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Pacjent przeszedł przeszczep nerki lub jest obecnie dializowany
  • Pacjent ma cukrzycę lub współistniejącą chorobę nerek
  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę organiczną lub niestabilny stan, który wyklucza udział
  • Pacjent nie chce zastosować się do wymagań protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fabrazyme 1,0 mg/kg co 2 tygodnie
Jest to otwarte badanie będące kontynuacją badania AGAL-008-00 (NCT00074984) i wszyscy pacjenci otrzymywali leczenie produktem Fabrazyme.
Biologiczny: agalzydaza beta
1,0 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • r-hαGAL

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w odwrotnym stężeniu kreatyniny w surowicy w ramach nachylenia pacjentów między okresami placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) i Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497)
Ramy czasowe: Okres placebo AGAL-008-00 (do 35 miesięcy) do okresu Fabrazyme AGAL02503 (18 miesięcy)
Pierwszorzędowa analiza skuteczności była podsumowaniem zmiany nachylenia odwrotnego krzywej kreatyniny w surowicy u pacjentów otrzymujących placebo/Fabrazyme w populacji z zamiarem leczenia (ITT). Porównano nachylenie okresu placebo z nachyleniem okresu Fabrazyme'a.
Okres placebo AGAL-008-00 (do 35 miesięcy) do okresu Fabrazyme AGAL02503 (18 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie kreatyniny w surowicy w okresie Pre-Fabrazyme oraz w 6, 12 i 18 miesiącu
Ramy czasowe: Pre-Fabrazyme, 6, 12 i 18 miesięcy
Pre-Fabrazyme = wizyta wyjściowa AGAL-008-00 (NCT00074984) dla pacjentów z Fabrazyme; ocena przed badaniem otwartym dla pacjentów otrzymujących placebo, którzy przeszli na Fabrazyme w badaniu AGAL-008-00 (NCT00074984); przed pierwszą infuzją produktu Fabrazyme w badaniu AGAL02503 (NCT00081497) u pacjentów otrzymujących placebo, którzy nie przeszli na leczenie produktem Fabrazyme w badaniu AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 i 18 miesięcy
Szacunkowy współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) przed podaniem leku Fabrazyme oraz 6, 12 i 18 miesięcy
Ramy czasowe: Pre-Fabrazyme, 6, 12 i 18 miesięcy
Pre-Fabrazyme = wizyta wyjściowa AGAL-00-800 (NCT00074984) dla pacjentów z Fabrazyme; ocena przed badaniem otwartym dla pacjentów otrzymujących placebo, którzy przeszli na Fabrazyme w badaniu AGAL-008-00 (NCT00074984); przed pierwszą infuzją produktu Fabrazyme w badaniu AGAL02503 (NCT00081497) u pacjentów otrzymujących placebo, którzy nie przeszli na leczenie produktem Fabrazyme w badaniu AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 i 18 miesięcy
Globotriaozyloceramid (GL-3) w osoczu (Normalny poziom GL-3 w osoczu wynosi ≤ 7,03 µg/ml) w okresie pre-Fabrazyme oraz 6, 12 i 18 miesięcy
Ramy czasowe: Pre-Fabrazyme oraz 6, 12 i 18 miesięcy
Pre-Fabrazyme = wizyta wyjściowa AGAL00800 dla pacjentów Fabrazyme; ocena przed badaniem otwartym dla pacjentów otrzymujących placebo, którzy przeszli na Fabrazyme w AGAL00800; przed pierwszą infuzją Fabrazyme w AGAL02503 dla pacjentów otrzymujących placebo, którzy nie przeszli na Fabrazyme w AGAL00800.
Pre-Fabrazyme oraz 6, 12 i 18 miesięcy
Białkomocz w okresie Pre-Fabrazyme i 6, 12 i 18 miesięcy
Ramy czasowe: Pre-Fabrazyme oraz 6, 12 i 18 miesięcy
Pre-Fabrazyme = wizyta wyjściowa AGAL-008-00 (NCT00074984) dla pacjentów z Fabrazyme; ocena przed badaniem otwartym dla pacjentów otrzymujących placebo, którzy przeszli na Fabrazyme w badaniu AGAL-008-00 (NCT00074984); przed pierwszą infuzją produktu Fabrazyme w badaniu AGAL02503 (NCT00081497) u pacjentów otrzymujących placebo, którzy nie przeszli na leczenie produktem Fabrazyme w badaniu AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme oraz 6, 12 i 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2005

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2004

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2004

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 kwietnia 2004

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

2 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL02503

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj