Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme bij patiënten met de ziekte van Fabry

13 maart 2015 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Multicenter, open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme bij patiënten met de ziekte van Fabry die eerder deelnamen aan het AGAL-008-00-onderzoek

Mensen met de ziekte van Fabry hebben een wijziging in hun genetisch materiaal (DNA) die een tekort aan het alfa-galactosidase A-enzym veroorzaakt. Fabrazyme (agalsidase beta) is een medicijn dat helpt bij het afbreken en verwijderen van bepaalde soorten vetachtige stoffen die "glycolipiden" worden genoemd. Deze glycolipiden zijn normaal in de meeste cellen in het lichaam aanwezig. Bij de ziekte van Fabry stapelen glycolipiden zich op in verschillende weefsels zoals de lever, nieren, huid en bloedvaten omdat a-galactosidase A niet of in kleine hoeveelheden aanwezig is. De opbouw van glycolipiden (globatriaosylceramide of GL-3) niveaus in met name deze weefsels wordt verondersteld de klinische symptomen te veroorzaken die vaak voorkomen bij de ziekte van Fabry. Deze studie analyseerde de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Fabry die eerder deelnamen aan de AGAL-008-00 (NCT0074984) studie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Hongarije
      • Sopron, Hongarije, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Tsjechische Republiek
      • Prague, Tsjechische Republiek
        • University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten de vorige dubbelblinde studie AGAL-008-00 (NCT00074984) met succes hebben afgerond
  • Patiënten moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten voorafgaand aan elke dosering een negatieve zwangerschapstest ondergaan en alle vrouwelijke patiënten moeten tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde vorm van anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt kon AGAL-008-00 (NCT00074984) niet voltooien
  • De patiënt heeft een niertransplantatie ondergaan of wordt gedialyseerd
  • De patiënt heeft diabetes mellitus of aanwezigheid van verstorende nierziekte
  • De patiënt heeft een klinisch significante organische ziekte of een onstabiele toestand die deelname onmogelijk maakt
  • De patiënt wil niet voldoen aan de protocolvereisten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fabrazyme 1,0 mg/kg elke 2 weken
Dit is een open-label uitbreidingsonderzoek voor AGAL-008-00 (NCT00074984) en alle patiënten kregen een behandeling met Fabrazyme.
Biologisch: agalsidase beta
1,0 mg/kg elke 2 weken
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • r-hαGAL

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in omgekeerd serumcreatinine binnen de hellingen van de patiënt tussen de placebo-AGAL-008-00 (NCT00074984) en Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497)-periode
Tijdsspanne: Placeboperiode AGAL-008-00 (tot 35 maanden) tot Fabrazyme-periode AGAL02503 (18 maanden)
De primaire werkzaamheidsanalyse was de samenvatting van de verandering in helling van omgekeerd serumcreatinine voor Placebo/Fabrazyme-patiënten in de Intent-to-Treat (ITT)-populatie. Het vergeleek de helling van de placeboperiode met de helling van de Fabrazyme-periode.
Placeboperiode AGAL-008-00 (tot 35 maanden) tot Fabrazyme-periode AGAL02503 (18 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serumcreatinine bij Pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Tijdsspanne: Pre-Fabrazyme, 6, 12 en 18 maanden
Pre-Fabrazyme=basislijnbezoek van AGAL-008-00 (NCT00074984) voor Fabrazyme-patiënten; beoordeling voorafgaand aan open-label voor placebopatiënten die overgingen op Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984); beoordeling voorafgaand aan de eerste Fabrazyme-infusie in AGAL02503 (NCT00081497) voor placebopatiënten die niet overgingen op Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 en 18 maanden
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) bij pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Tijdsspanne: Pre-Fabrazyme, 6, 12 en 18 maanden
Pre-Fabrazyme=basislijnbezoek van AGAL-00-800 (NCT00074984) voor Fabrazyme-patiënten; beoordeling voorafgaand aan open-label voor placebopatiënten die overgingen op Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984); beoordeling voorafgaand aan de eerste Fabrazyme-infusie in AGAL02503 (NCT00081497) voor placebopatiënten die niet overgingen op Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 en 18 maanden
Plasmaglobotriaosylceramide (GL-3) (normaal plasma GL-3-gehalte is ≤ 7,03 µg/ml) bij pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Tijdsspanne: Pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Pre-Fabrazyme=baselinebezoek van AGAL00800 voor Fabrazyme-patiënten; beoordeling voorafgaand aan open-label voor placebopatiënten die overgingen op Fabrazyme in AGAL00800; beoordeling voorafgaand aan de eerste Fabrazyme-infusie in AGAL02503 voor placebopatiënten die niet overgingen op Fabrazyme in AGAL00800.
Pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Proteïnurie bij Pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Tijdsspanne: Pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden
Pre-Fabrazyme=basislijnbezoek van AGAL-008-00 (NCT00074984) voor Fabrazyme-patiënten; beoordeling voorafgaand aan open-label voor placebopatiënten die overgingen op Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984); beoordeling voorafgaand aan de eerste Fabrazyme-infusie in AGAL02503 (NCT00081497) voor placebopatiënten die niet overgingen op Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme en 6, 12 en 18 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2005

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2005

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 april 2004

Eerst geplaatst (Schatting)

16 april 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

2 april 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGAL02503

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren