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Eine Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei Patienten mit Morbus Fabry

13. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Multizentrische Open-Label-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei Patienten mit Morbus Fabry, die zuvor an der AGAL-008-00-Studie teilgenommen haben

Menschen mit Morbus Fabry haben eine Veränderung in ihrem genetischen Material (DNA), die einen Mangel des Alpha-Galactosidase-A-Enzyms verursacht. Fabrazyme (Agalsidase beta) ist ein Medikament, das beim Abbau und der Entfernung bestimmter Arten von Fettstoffen, den sogenannten „Glykolipiden“, hilft. Diese Glykolipide sind normalerweise in den meisten Zellen des Körpers vorhanden. Bei Morbus Fabry sammeln sich Glykolipide in verschiedenen Geweben wie Leber, Niere, Haut und Blutgefäßen an, da α-Galactosidase A nicht oder nur in geringen Mengen vorhanden ist. Es wird angenommen, dass insbesondere der Aufbau von Glykolipidspiegeln (Globatriaosylceramid oder GL-3) in diesen Geweben die klinischen Symptome verursacht, die bei Morbus Fabry üblich sind. Diese Studie analysierte die Sicherheit und Wirksamkeit von Fabrazyme bei der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry, die zuvor an der Studie AGAL-008-00 (NCT0074984) teilgenommen hatten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Tschechische Republik
      • Prague, Tschechische Republik
        • University Hospital
  • Ungarn
      • Sopron, Ungarn, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Hope Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen die vorangegangene Doppelblindstudie AGAL-008-00 (NCT00074984) erfolgreich abgeschlossen haben
  • Die Patienten müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen vor jeder Verabreichung einen negativen Schwangerschaftstest haben und alle Patientinnen müssen während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient konnte AGAL-008-00 (NCT00074984) nicht abschließen
  • Der Patient hat sich einer Nierentransplantation unterzogen oder befindet sich derzeit in der Dialyse
  • Der Patient hat Diabetes mellitus oder das Vorliegen einer verwirrenden Nierenerkrankung
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung oder einen instabilen Zustand, der eine Teilnahme ausschließt
  • Der Patient ist nicht bereit, die Protokollanforderungen einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg alle 2 Wochen
Dies ist eine offene Verlängerungsstudie zu AGAL-008-00 (NCT00074984), und alle Patienten erhielten eine Behandlung mit Fabrazyme.
Biologisch: Agalsidase beta
1,0 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • r-haGAL

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied des inversen Serumkreatinins in den Steigungen der Patienten zwischen den Perioden mit Placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) und Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497).
Zeitfenster: Placebo-Zeitraum AGAL-008-00 (bis zu 35 Monate) bis Fabrazyme-Zeitraum AGAL02503 (18 Monate)
Die primäre Wirksamkeitsanalyse war die Zusammenfassung der Veränderung der Steigung des inversen Serumkreatinins für Placebo/Fabrazyme-Patienten in der Intent-to-Treat (ITT)-Population. Es verglich die Steigung der Placebo-Periode mit der Steigung der Fabrazyme-Periode.
Placebo-Zeitraum AGAL-008-00 (bis zu 35 Monate) bis Fabrazyme-Zeitraum AGAL02503 (18 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serumkreatinin vor Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monaten
Zeitfenster: Prä-Fabrazyme, 6, 12 und 18 Monate
Prä-Fabrazyme=Baseline-Besuch von AGAL-008-00 (NCT00074984) für Fabrazyme-Patienten; Bewertung vor der Open-Label-Studie für Placebo-Patienten, die in AGAL-008-00 (NCT00074984) auf Fabrazyme umgestellt wurden; Bewertung vor der ersten Fabrazyme-Infusion in AGAL02503 (NCT00081497) für Placebo-Patienten, die in AGAL-008-00 (NCT00074984) nicht auf Fabrazyme umgestellt wurden.
Prä-Fabrazyme, 6, 12 und 18 Monate
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) vor Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monaten
Zeitfenster: Prä-Fabrazyme, 6, 12 und 18 Monate
Prä-Fabrazyme=Baseline-Besuch von AGAL-00-800 (NCT00074984) für Fabrazyme-Patienten; Bewertung vor der Open-Label-Studie für Placebo-Patienten, die in AGAL-008-00 (NCT00074984) auf Fabrazyme umgestellt wurden; Bewertung vor der ersten Fabrazyme-Infusion in AGAL02503 (NCT00081497) für Placebo-Patienten, die in AGAL-008-00 (NCT00074984) nicht auf Fabrazyme umgestellt wurden.
Prä-Fabrazyme, 6, 12 und 18 Monate
Globotriaosylceramid (GL-3) im Plasma (normaler GL-3-Plasmaspiegel ist ≤ 7,03 µg/ml) vor Fabrazyme und nach 6, 12 und 18 Monaten
Zeitfenster: Pre-Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monate
Pre-Fabrazyme=Baseline-Besuch von AGAL00800 für Fabrazyme-Patienten; Bewertung vor der Open-Label-Studie für Placebo-Patienten, die in AGAL00800 auf Fabrazyme umgestellt wurden; Bewertung vor der ersten Fabrazyme-Infusion in AGAL02503 für Placebo-Patienten, die in AGAL00800 nicht auf Fabrazyme umgestellt wurden.
Pre-Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monate
Proteinurie vor Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monaten
Zeitfenster: Pre-Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monate
Prä-Fabrazyme=Baseline-Besuch von AGAL-008-00 (NCT00074984) für Fabrazyme-Patienten; Bewertung vor der Open-Label-Studie für Placebo-Patienten, die in AGAL-008-00 (NCT00074984) auf Fabrazyme umgestellt wurden; Bewertung vor der ersten Fabrazyme-Infusion in AGAL02503 (NCT00081497) für Placebo-Patienten, die in AGAL-008-00 (NCT00074984) nicht auf Fabrazyme umgestellt wurden.
Pre-Fabrazyme und 6, 12 und 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2005

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2004

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2004

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. April 2004

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL02503

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Agalsidase beta

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