Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerheten og effekten av Fabrazyme hos pasienter med Fabrys sykdom

13. mars 2015 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Multisenter, åpen undersøkelse av sikkerheten og effekten av Fabrazyme hos pasienter med Fabrys sykdom som tidligere deltok i AGAL-008-00-studien

Personer med Fabrys sykdom har en endring i deres genetiske materiale (DNA) som forårsaker en mangel på alfa-galaktosidase A-enzymet. Fabrazyme (agalsidase beta) er et medikament som hjelper til med å bryte ned og fjerne visse typer fettstoffer som kalles "glykolipider". Disse glykolipidene er normalt tilstede i kroppen i de fleste celler. Ved Fabrys sykdom bygges glykolipider opp i ulike vev som lever, nyre, hud og blodårer fordi a-galaktosidase A ikke er tilstede, eller er tilstede i små mengder. Oppbyggingen av glykolipid (globatriaosylceramid eller GL-3)-nivåer i disse vevene antas å forårsake de kliniske symptomene som er vanlige for Fabrys sykdom. Denne studien analyserte sikkerheten og effekten av Fabrazyme i behandlingen av pasienter med Fabrys sykdom som tidligere deltok i AGAL-008-00 (NCT0074984) studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Forente stater, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Tsjekkisk Republikk
      • Prague, Tsjekkisk Republikk
        • University Hospital
  • Ungarn
      • Sopron, Ungarn, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må ha fullført den forrige dobbeltblinde studien AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Pasienter må gi skriftlig informert samtykke før studiedeltakelse
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før hver dosering, og alle kvinnelige pasienter må bruke en medisinsk akseptert form for prevensjon gjennom hele studien

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten klarte ikke å fullføre AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Pasienten har gjennomgått nyretransplantasjon eller er i dialyse
  • Pasienten har diabetes mellitus eller tilstedeværelse av konfunderende nyresykdom
  • Pasienten har en klinisk signifikant organisk sykdom eller en ustabil tilstand som utelukker deltakelse
  • Pasienten er ikke villig til å overholde protokollkravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fabrazyme 1,0 mg/kg annenhver uke
Dette er en åpen utvidelsesstudie til AGAL-008-00 (NCT00074984) og alle pasientene fikk Fabrazyme-behandling.
Biologisk: agalsidase beta
1,0 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • r-hαGAL

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjellen i invers serumkreatinin i pasientens skråninger mellom placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) og Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497) perioder
Tidsramme: Placeboperiode AGAL-008-00 (opptil 35 måneder) til og med Fabrazyme-perioden AGAL02503 (18 måneder)
Den primære effektanalysen var sammendraget av endring i helning av invers serumkreatinin for Placebo/Fabrazyme-pasienter i Intent to Treat-populasjonen (ITT). Den sammenlignet placeboperiodens helning med Fabrazyme-periodens helning.
Placeboperiode AGAL-008-00 (opptil 35 måneder) til og med Fabrazyme-perioden AGAL02503 (18 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Serumkreatinin hos Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline-besøk av AGAL-008-00 (NCT00074984) for Fabrazyme-pasienter; vurdering før åpen etikett for placebopasienter som gikk over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984); vurdering før første Fabrazyme-infusjon i AGAL02503 (NCT00081497) for placebopasienter som ikke gikk over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) ved Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline-besøk av AGAL-00-800 (NCT00074984) for Fabrazyme-pasienter; vurdering før åpen etikett for placebopasienter som gikk over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984); vurdering før første Fabrazyme-infusjon i AGAL02503 (NCT00081497) for placebopasienter som ikke gikk over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3) (normalt plasma GL-3-nivå er ≤ 7,03 µg/mL) ved Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline-besøk av AGAL00800 for Fabrazyme-pasienter; vurdering før åpen behandling for placebopasienter som gikk over til Fabrazyme i AGAL00800; vurdering før første Fabrazyme-infusjon i AGAL02503 for placebopasienter som ikke gikk over til Fabrazyme i AGAL00800.
Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Proteinuri ved Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline-besøk av AGAL-008-00 (NCT00074984) for Fabrazyme-pasienter; vurdering før åpen etikett for placebopasienter som gikk over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984); vurdering før første Fabrazyme-infusjon i AGAL02503 (NCT00081497) for placebopasienter som ikke gikk over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2005

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2005

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2004

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2004

Først lagt ut (Anslag)

16. april 2004

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

2. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL02503

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere