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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme nei pazienti con malattia di Fabry

13 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Studio multicentrico in aperto sulla sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme nei pazienti con malattia di Fabry che hanno precedentemente partecipato allo studio AGAL-008-00

Le persone affette dalla malattia di Fabry hanno un'alterazione del loro materiale genetico (DNA) che causa una deficienza dell'enzima alfa-galattosidasi A. Fabrazyme (agalsidase beta) è un farmaco che aiuta ad abbattere e rimuovere alcuni tipi di sostanze grasse chiamate "glicolipidi". Questi glicolipidi sono normalmente presenti all'interno del corpo nella maggior parte delle cellule. Nella malattia di Fabry, i glicolipidi si accumulano in vari tessuti come fegato, reni, pelle e vasi sanguigni perché l'a-galattosidasi A non è presente o è presente in piccole quantità. Si ritiene che l'accumulo di livelli di glicolipidi (globatriaosilceramide o GL-3) in questi tessuti in particolare causi i sintomi clinici comuni alla malattia di Fabry. Questo studio ha analizzato la sicurezza e l'efficacia di Fabrazyme nel trattamento di pazienti con malattia di Fabry che hanno precedentemente partecipato allo studio AGAL-008-00 (NCT0074984).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Repubblica Ceca
      • Prague, Repubblica Ceca
        • University Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Ungheria
      • Sopron, Ungheria, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono aver completato con successo il precedente studio in doppio cieco AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • I pazienti devono fornire il consenso informato scritto prima della partecipazione allo studio
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima di ogni somministrazione e tutte le pazienti di sesso femminile devono utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Il paziente non è stato in grado di completare AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Il paziente ha subito un trapianto di rene o è attualmente in dialisi
  • Il paziente ha diabete mellito o presenza di malattia renale confondente
  • Il paziente ha una malattia organica clinicamente significativa o una condizione instabile che preclude la partecipazione
  • Il paziente non è disposto a rispettare i requisiti del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fabrazyme 1,0 mg/kg ogni 2 settimane
Si tratta di uno studio di estensione in aperto di AGAL-008-00 (NCT00074984) e tutti i pazienti hanno ricevuto il trattamento con Fabrazyme.
Biologico: agalsidasi beta
1,0 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • r-hαGAL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nella creatinina sierica inversa all'interno delle piste dei pazienti tra i periodi Placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) e Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497)
Lasso di tempo: Periodo placebo AGAL-008-00 (fino a 35 mesi) fino al periodo Fabrazyme AGAL02503 (18 mesi)
L'analisi di efficacia primaria era il riepilogo della variazione della pendenza della creatinina sierica inversa per i pazienti con placebo/Fabrazyme nella popolazione Intent to Treat (ITT). Ha confrontato la pendenza del periodo placebo con la pendenza del periodo Fabrazyme.
Periodo placebo AGAL-008-00 (fino a 35 mesi) fino al periodo Fabrazyme AGAL02503 (18 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Creatinina sierica a Pre-Fabrazyme e 6, 12 e 18 mesi
Lasso di tempo: Pre-Fabrazyme, 6, 12 e 18 mesi
Pre-Fabrazyme=visita al basale di AGAL-008-00 (NCT00074984) per pazienti con Fabrazyme; valutazione prima del trattamento in aperto per i pazienti trattati con placebo che sono passati a Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984); valutazione prima della prima infusione di Fabrazyme in AGAL02503 (NCT00081497) per i pazienti trattati con placebo che non sono passati a Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 e 18 mesi
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) a Pre-Fabrazyme e a 6, 12 e 18 mesi
Lasso di tempo: Pre-Fabrazyme, 6, 12 e 18 mesi
Pre-Fabrazyme=visita al basale di AGAL-00-800 (NCT00074984) per pazienti con Fabrazyme; valutazione prima del trattamento in aperto per i pazienti trattati con placebo che sono passati a Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984); valutazione prima della prima infusione di Fabrazyme in AGAL02503 (NCT00081497) per i pazienti trattati con placebo che non sono passati a Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 e 18 mesi
Globotriaosilceramide plasmatica (GL-3) (il livello normale di GL-3 plasmatico è ≤ 7,03 µg/mL) a Pre-Fabrazyme e a 6, 12 e 18 mesi
Lasso di tempo: Pre-Fabrazyme e 6, 12 e 18 mesi
Pre-Fabrazyme=visita basale di AGAL00800 per i pazienti Fabrazyme; valutazione prima del trattamento in aperto per i pazienti trattati con placebo che sono passati a Fabrazyme in AGAL00800; valutazione prima della prima infusione di Fabrazyme in AGAL02503 per i pazienti trattati con placebo che non sono passati a Fabrazyme in AGAL00800.
Pre-Fabrazyme e 6, 12 e 18 mesi
Proteinuria a Pre-Fabrazyme e 6, 12 e 18 mesi
Lasso di tempo: Pre-Fabrazyme e 6, 12 e 18 mesi
Pre-Fabrazyme=visita al basale di AGAL-008-00 (NCT00074984) per pazienti con Fabrazyme; valutazione prima del trattamento in aperto per i pazienti trattati con placebo che sono passati a Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984); valutazione prima della prima infusione di Fabrazyme in AGAL02503 (NCT00081497) per i pazienti trattati con placebo che non sono passati a Fabrazyme in AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme e 6, 12 e 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 aprile 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2004

Primo Inserito (Stima)

16 aprile 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL02503

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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