Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности фабразима у пациентов с болезнью Фабри

13 марта 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Многоцентровое открытое исследование безопасности и эффективности фабразима у пациентов с болезнью Фабри, ранее участвовавших в исследовании AGAL-008-00

У людей с болезнью Фабри имеется изменение генетического материала (ДНК), которое вызывает дефицит фермента альфа-галактозидазы А. Фабразим (агалсидаза бета) — это препарат, который помогает расщеплять и удалять определенные типы жировых веществ, называемых «гликолипидами». Эти гликолипиды обычно присутствуют в организме в большинстве клеток. При болезни Фабри гликолипиды накапливаются в различных тканях, таких как печень, почки, кожа и кровеносные сосуды, поскольку а-галактозидаза А отсутствует или присутствует в небольших количествах. Повышение уровня гликолипидов (глобатриаозилцерамид или GL-3) в этих тканях, в частности, считается причиной клинических симптомов, общих для болезни Фабри. В этом исследовании анализировали безопасность и эффективность препарата Фабразим при лечении пациентов с болезнью Фабри, которые ранее участвовали в исследовании AGAL-008-00 (NCT0074984).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

67

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Sopron, Венгрия, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
  • Канада
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Чешская Республика
      • Prague, Чешская Республика
        • University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты должны успешно пройти предыдущее двойное слепое исследование AGAL-008-00 (NCT00074984).
  • Пациенты должны предоставить письменное информированное согласие до участия в исследовании.
  • Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность перед приемом каждой дозы, и все пациенты женского пола должны использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Пациент не смог заполнить AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Пациент перенес трансплантацию почки или в настоящее время находится на диализе
  • У пациента сахарный диабет или наличие смешанной почечной недостаточности.
  • У пациента имеется клинически значимое органическое заболевание или нестабильное состояние, исключающее участие
  • Пациент не желает соблюдать требования протокола

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фабразим 1,0 мг/кг каждые 2 недели
Это открытое дополнительное исследование AGAL-008-00 (NCT00074984), и все пациенты получали лечение Фабразимом.
Биологический: агалсидаза бета
1,0 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • Фабразим
  • р-гагал

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница в обратном сывороточном креатинине в наклонах пациентов между периодами плацебо AGAL-008-00 (NCT00074984) и фабразима AGAL02503 (NCT00081497)
Временное ограничение: Период плацебо AGAL-008-00 (до 35 месяцев) через период Fabrazyme AGAL02503 (18 месяцев)
Первичный анализ эффективности представлял собой сводку изменения наклона обратной зависимости креатинина сыворотки для пациентов, получавших плацебо/фабразим, в популяции, получавшей лечение (ITT). Он сравнил наклон периода плацебо с наклоном периода Fabrazyme.
Период плацебо AGAL-008-00 (до 35 месяцев) через период Fabrazyme AGAL02503 (18 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Креатинин сыворотки на префабразиме и через 6, 12 и 18 месяцев
Временное ограничение: Pre-Fabrazyme, 6, 12 и 18 месяцев
Pre-Fabrazyme = исходное посещение AGAL-008-00 (NCT00074984) для пациентов с Fabrazyme; оценка перед открытым исследованием пациентов, получавших плацебо, которые перешли на Фабразим в AGAL-008-00 (NCT00074984); оценка перед первой инфузией Фабразима в AGAL02503 (NCT00081497) для пациентов, получавших плацебо, которые не перешли на Фабразим в AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 и 18 месяцев
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) на фоне приема фабразима и через 6, 12 и 18 месяцев
Временное ограничение: Pre-Fabrazyme, 6, 12 и 18 месяцев
Pre-Fabrazyme = исходное посещение AGAL-00-800 (NCT00074984) для пациентов с Fabrazyme; оценка перед открытым исследованием пациентов, получавших плацебо, которые перешли на Фабразим в AGAL-008-00 (NCT00074984); оценка перед первой инфузией Фабразима в AGAL02503 (NCT00081497) для пациентов, получавших плацебо, которые не перешли на Фабразим в AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 и 18 месяцев
Плазменный глоботриаозилцерамид (GL-3) (нормальный уровень GL-3 в плазме ≤ 7,03 мкг/мл) на префабразиме и через 6, 12 и 18 месяцев
Временное ограничение: Pre-Fabrazyme и 6, 12 и 18 месяцев
Pre-Fabrazyme = исходное посещение AGAL00800 для пациентов с Fabrazyme; оценка перед открытым исследованием для пациентов, получавших плацебо, которые перешли на Fabrazyme в AGAL00800; оценка перед первой инфузией Фабразима в AGAL02503 для пациентов, получавших плацебо, которые не перешли на Фабразим в AGAL00800.
Pre-Fabrazyme и 6, 12 и 18 месяцев
Протеинурия на префабразиме и через 6, 12 и 18 месяцев
Временное ограничение: Pre-Fabrazyme и 6, 12 и 18 месяцев
Pre-Fabrazyme = исходное посещение AGAL-008-00 (NCT00074984) для пациентов с Fabrazyme; оценка перед открытым исследованием пациентов, получавших плацебо, которые перешли на Фабразим в AGAL-008-00 (NCT00074984); оценка перед первой инфузией Фабразима в AGAL02503 (NCT00081497) для пациентов, получавших плацебо, которые не перешли на Фабразим в AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme и 6, 12 и 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2004 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2005 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2005 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 апреля 2004 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2004 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 апреля 2004 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

2 апреля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL02503

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться