Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Fabrazyme hos patienter med Fabrys sygdom

13. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Multicenter, open-label undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Fabrazyme hos patienter med Fabrys sygdom, der tidligere deltog i AGAL-008-00-undersøgelsen

Mennesker med Fabrys sygdom har en ændring i deres genetiske materiale (DNA), som forårsager en mangel på alfa-galactosidase A-enzymet. Fabrazyme (agalsidase beta) er et lægemiddel, der hjælper med at nedbryde og fjerne visse typer fedtstoffer kaldet "glykolipider". Disse glykolipider er normalt til stede i kroppen i de fleste celler. Ved Fabrys sygdom opbygges glykolipider i forskellige væv, såsom lever, nyrer, hud og blodkar, fordi a-galactosidase A ikke er til stede eller er til stede i små mængder. Opbygningen af ​​glycolipid (globatriaosylceramid eller GL-3) niveauer i disse væv menes især at forårsage de kliniske symptomer, der er fælles for Fabrys sygdom. Denne undersøgelse analyserede sikkerheden og effektiviteten af ​​Fabrazyme i behandlingen af ​​patienter med Fabrys sygdom, som tidligere deltog i AGAL-008-00 (NCT0074984) undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V8
        • Queen Elizabeth II Health Center
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
        • North York General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Hope Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0006
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of San Francisco
    • Connecticut
      • West Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06119
        • University of Connecticut Health Partners
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
        • Oncology Hematology Association
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14209
        • Children's Hospital
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • University Hospital
  • Ungarn
      • Sopron, Ungarn, 9400
        • Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal have gennemført den tidligere dobbeltblindede undersøgelse AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Patienter skal give skriftligt informeret samtykke inden undersøgelsesdeltagelse
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før hver dosering, og alle kvindelige patienter skal bruge en medicinsk accepteret form for prævention under hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten var ikke i stand til at gennemføre AGAL-008-00 (NCT00074984)
  • Patienten har gennemgået en nyretransplantation eller er i øjeblikket i dialyse
  • Patienten har diabetes mellitus eller tilstedeværelse af konfunderende nyresygdom
  • Patienten har en klinisk signifikant organisk sygdom eller en ustabil tilstand, der udelukker deltagelse
  • Patienten er uvillig til at overholde protokolkravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fabrazyme 1,0 mg/kg hver 2. uge
Dette er et åbent forlængelsesstudie til AGAL-008-00 (NCT00074984), og alle patienter fik Fabrazyme-behandling.
Biologisk: agalsidase beta
1,0 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • r-haGAL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i omvendt serumkreatinin i patienters hældninger mellem placebo AGAL-008-00 (NCT00074984) og Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497) perioder
Tidsramme: Placeboperiode AGAL-008-00 (op til 35 måneder) til Fabrazyme-periode AGAL02503 (18 måneder)
Den primære effektanalyse var opsummeringen af ​​ændringen i hældningen af ​​omvendt serumkreatinin for Placebo/Fabrazyme-patienter i Intent to Treat-populationen (ITT). Den sammenlignede placebo-periodens hældning med Fabrazyme-periodens hældning.
Placeboperiode AGAL-008-00 (op til 35 måneder) til Fabrazyme-periode AGAL02503 (18 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumkreatinin hos Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline besøg af AGAL-008-00 (NCT00074984) for Fabrazyme-patienter; vurdering forud for open-label for placebopatienter, der gik over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984); vurdering før den første Fabrazyme-infusion i AGAL02503 (NCT00081497) for placebopatienter, der ikke gik over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ved Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baselinebesøg af AGAL-00-800 (NCT00074984) for Fabrazyme-patienter; vurdering forud for open-label for placebopatienter, der gik over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984); vurdering før den første Fabrazyme-infusion i AGAL02503 (NCT00081497) for placebopatienter, der ikke gik over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme, 6, 12 og 18 måneder
Plasma Globotriaosylceramid (GL-3) (normalt plasma GL-3 niveau er ≤ 7,03 µg/ml) ved Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline besøg af AGAL00800 for Fabrazyme patienter; vurdering forud for open-label for placebopatienter, der gik over til Fabrazyme i AGAL00800; vurdering før den første Fabrazyme-infusion i AGAL02503 for placebopatienter, der ikke gik over til Fabrazyme i AGAL00800.
Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Proteinuri ved Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder
Pre-Fabrazyme=baseline besøg af AGAL-008-00 (NCT00074984) for Fabrazyme-patienter; vurdering forud for open-label for placebopatienter, der gik over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984); vurdering før den første Fabrazyme-infusion i AGAL02503 (NCT00081497) for placebopatienter, der ikke gik over til Fabrazyme i AGAL-008-00 (NCT00074984).
Pre-Fabrazyme og 6, 12 og 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2005

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2004

Først opslået (Skøn)

16. april 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL02503

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner