Tutkimus Fabrazymen turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on Fabryn tauti
perjantai 13. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Monikeskus, avoin tutkimus Fabrazymen turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on Fabryn tauti, jotka osallistuivat aiemmin AGAL-008-00-tutkimukseen
Fabryn tautia sairastavilla henkilöillä on muutos geneettisessä materiaalissaan (DNA), joka aiheuttaa alfa-galaktosidaasi A -entsyymin puutteen.
Fabrazyme (agalsidaasi beeta) on lääke, joka auttaa hajottamaan ja poistamaan tietyntyyppisiä rasva-aineita, joita kutsutaan "glykolipideiksi".
Nämä glykolipidit ovat normaalisti läsnä kehossa useimmissa soluissa.
Fabryn taudissa glykolipidit kerääntyvät eri kudoksiin, kuten maksaan, munuaisiin, ihoon ja verisuoniin, koska a-galaktosidaasi A:ta ei ole läsnä tai sitä on läsnä pieniä määriä.
Erityisesti glykolipidipitoisuuden (globatriaosyyliseramidi tai GL-3) kertymisen näihin kudoksiin uskotaan aiheuttavan Fabryn taudille yhteisiä kliinisiä oireita.
Tässä tutkimuksessa analysoitiin Fabrazymen turvallisuutta ja tehoa Fabryn tautia sairastavien potilaiden hoidossa, jotka osallistuivat aiemmin AGAL-008-00 (NCT0074984) -tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V8
- Queen Elizabeth II Health Center
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
- North York General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Klinika Chorob Metabolicznych Instytut
-
-
-
-
-
Prague, Tšekin tasavalta
- University Hospital
-
-
-
-
-
Sopron, Unkari, 9400
- Sopron Megyei Jogu Varos Erzsebet Korhaz
-
-
-
-
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Hope Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-0006
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of San Francisco
-
-
Connecticut
-
West Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06119
- University of Connecticut Health Partners
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
- Oncology Hematology Association
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160-7233
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Gene Therapy Center - Department of Pediatrics and Institute of Human Genetics
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14209
- Children's Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai School of Medicine
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden on täytynyt suorittaa onnistuneesti edellinen kaksoissokkotutkimus AGAL-008-00 (NCT00074984)
- Potilaiden on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti ennen jokaista annostusta ja kaikkien naispotilaiden on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä koko tutkimuksen ajan
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas ei pystynyt täyttämään AGAL-008-00 (NCT00074984)
- Potilaalle on tehty munuaisensiirto tai hän on parhaillaan dialyysihoidossa
- Potilaalla on diabetes mellitus tai sekava munuaissairaus
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus tai epävakaa tila, joka estää osallistumisen
- Potilas ei ole halukas noudattamaan protokollan vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fabrazyme 1,0 mg/kg 2 viikon välein
Tämä on avoin jatkotutkimus AGAL-008-00:lle (NCT00074984), ja kaikki potilaat saivat Fabrazyme-hoitoa.
|
1,0 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ero käänteisessä seerumin kreatiniinissa potilaiden rinteissä plasebo AGAL-008-00 (NCT00074984) ja Fabrazyme AGAL02503 (NCT00081497) jaksojen välillä
Aikaikkuna: Lumejakso AGAL-008-00 (jopa 35 kuukautta) Fabrazyme-jaksoon AGAL02503 (18 kuukautta)
|
Ensisijainen tehokkuusanalyysi oli yhteenveto seerumin kreatiniinin käänteisen kaltevuuden muutoksesta lumelääke-/Fabrazyme-potilailla hoitoaikeissa (ITT) -populaatiossa.
Se vertasi lumelääkejakson kaltevuutta Fabrazymen jakson kulmakertoimeen.
|
Lumejakso AGAL-008-00 (jopa 35 kuukautta) Fabrazyme-jaksoon AGAL02503 (18 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kreatiniini Pre-Fabrazymessa ja 6, 12 ja 18 kuukautta
Aikaikkuna: Pre-Fabrazyme, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Pre-Fabrazyme = AGAL-008-00:n (NCT00074984) peruskäynti Fabrazyme-potilaille; arviointi ennen avointa tutkimusta lumepotilaille, jotka siirtyivät Fabrazymeen AGAL-008-00:ssa (NCT00074984); arviointi ennen ensimmäistä Fabrazyme-infuusiota AGAL-02503:ssa (NCT00081497) lumepotilaille, jotka eivät siirtyneet Fabrazymeen AGAL-008-00:ssa (NCT00074984).
|
Pre-Fabrazyme, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
|
Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) Pre-Fabrazymessa ja 6, 12 ja 18 kuukautta
Aikaikkuna: Pre-Fabrazyme, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Pre-Fabrazyme = AGAL-00-800:n (NCT00074984) peruskäynti Fabrazyme-potilaille; arviointi ennen avointa tutkimusta lumepotilaille, jotka siirtyivät Fabrazymeen AGAL-008-00:ssa (NCT00074984); arviointi ennen ensimmäistä Fabrazyme-infuusiota AGAL-02503:ssa (NCT00081497) lumepotilaille, jotka eivät siirtyneet Fabrazymeen AGAL-008-00:ssa (NCT00074984).
|
Pre-Fabrazyme, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
|
Plasman globotriaosyyliseramidi (GL-3) (normaali plasman GL-3-taso on ≤ 7,03 µg/ml) Pre-Fabrazymessa ja 6, 12 ja 18 kuukautta
Aikaikkuna: Pre-Fabrazyme ja 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Pre-Fabrazyme = AGAL00800:n peruskäynti Fabrazyme-potilaille; arviointi ennen avointa tutkimusta lumepotilaille, jotka siirtyivät Fabrazymeen AGAL00800:ssa; arviointi ennen ensimmäistä Fabrazyme-infuusiota AGAL02503:ssa lumepotilaille, jotka eivät siirtyneet Fabrazymeen AGAL00800:ssa.
|
Pre-Fabrazyme ja 6, 12 ja 18 kuukautta
|
|
Proteinuria Pre-Fabrazymessa ja 6, 12 ja 18 kuukautta
Aikaikkuna: Pre-Fabrazyme ja 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Pre-Fabrazyme = AGAL-008-00:n (NCT00074984) peruskäynti Fabrazyme-potilaille; arviointi ennen avointa tutkimusta lumepotilaille, jotka siirtyivät Fabrazymeen AGAL-008-00:ssa (NCT00074984); arviointi ennen ensimmäistä Fabrazyme-infuusiota AGAL-02503:ssa (NCT00081497) lumepotilaille, jotka eivät siirtyneet Fabrazymeen AGAL-008-00:ssa (NCT00074984).
|
Pre-Fabrazyme ja 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2004
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2005
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. syyskuuta 2005
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. huhtikuuta 2004
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. huhtikuuta 2004
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 16. huhtikuuta 2004
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 2. huhtikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. maaliskuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGAL02503
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .