ウィスコット・アルドリッチ症候群のハプロ同一造血幹細胞移植患者
Wiskott-Aldrich 症候群の小児患者に対するハプロ同一造血幹細胞移植：パイロット研究
Wiskott - Aldrich 症候群 (WAS) は、同種造血幹細胞移植によってのみ治癒するまれな疾患です。 ヒト白血球抗原 (HLA 免疫系タイプ) に一致する血縁ドナーまたは一致する血縁関係のないドナーが利用できない場合、不一致の家族構成員は選択肢の 1 つです。
この研究では、親ドナーを使用してハプロ同一性移植を受ける WAS 患者の新しい治療戦略を評価します。 移植関連毒性のリスクを軽減するために、参加者は強度の低い化学療法と抗体レジメン（コンディショニング治療）を受けます。 その後、参加者は、Tリンパ球およびBリンパ球と呼ばれる特定の白血球が枯渇したドナー幹細胞の注入を受けます。 幹細胞除去処理は、治験用の CliniMACS デバイスを使用して行われます。 レシピエントへの注入前に、処理された幹細胞移植片に一定数の T リンパ球が戻されます。
この研究の主な目的は、この指定されたコンディショニング レジメンと操作された移植片を使用して、WAS 患者におけるハプロ同一移植の安全性を判断することです。 安全性は、生着（注入後の移植片の成長と機能を意味する）および移植後最初の100日以内のレジメンに関連する毒性の観点から定義されます。
調査の概要
詳細な説明
この試験の副次的な目的には、次のものが含まれます。
- T および B リンパ球枯渇幹細胞移植片の注入後 1 年で研究の受信者の生存を推定します。
- 研究治療により、レシピエントが正常なドナー由来のB細胞数と内因性IgM、IgG、およびIgA産生を生成できるかどうかを評価し、静脈内免疫グロブリン注入の必要性を削減/排除します。
- 研究の治療により、研究参加者が正常なドナー由来の T 細胞応答とナチュラル キラー (NK) 細胞の数と機能を生成する能力が得られるかどうかを判断する。
- これらの移植レシピエントにおけるエプスタイン・バーウイルス・リンパ増殖性疾患（EBV-LPD）の発生率について説明します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- Wiskott-Aldrich 症候群の遺伝子型診断。
- 移植時の年齢が18歳未満。
次の 8 つの臨床基準のうちの 2 つを満たす必要があります。
- 標準療法に抵抗性の湿疹。
- 血小板数が 50,000/mm3 未満であると定義される血小板減少症。
- 日和見感染の重大なリスクまたは存在。
- 自己免疫疾患。
- 悪性または前悪性状態。
- 10歳未満で死亡したWASの家族として定義された家族歴。
- -寄付に利用できる適切で利用可能な6/6 HLA一致の兄弟ドナーがいません。
- 全米骨髄ドナープログラム（NMDP）を通じて特定された、適切で利用可能な10/10 HLA対立遺伝子が一致する血縁関係のないドナーがいない。
除外基準:
移植前45日以内に以下の臨床指標のいずれかが満たされた場合、研究参加者は研究に適格ではありません。
- -症候性心疾患または心エコー図による重大な心機能障害の証拠（短縮率<30％）。
- クレアチニンクリアランスまたはTc99が40ml/分/1.73m2以下。
- SGPT が 500 U/L 以上。
- Karnofsky または Lansky のパフォーマンス スコアが 50 未満。
- 肺機能検査：検査を適切に実施するのに適切な年齢である場合、FVC < 予測値の 50%、または安静時の室内空気の O2 飽和度が 92% 以下。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：1
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減強度前処置レジメンを受けた Wiskott-Aldrich 症候群の患者にハプロ一致 T 細胞および B 細胞枯渇造血幹細胞移植片を注入してから 100 日以内の生着および毒性に関する安全性を判断すること。
他の名前：
このシステムは、T および B リンパ球の造血幹細胞移植片を枯渇させます。
参加者は、ハプロ同一幹細胞移植片を受け取る前に、フルダラビン、メルファラン、チオテパ、およびOKT3からなる強度の低いコンディショニングレジメンを受け取ります。
PTLPDを予防するためにリツキシマブが投与されます。
ドナー産物のT細胞枯渇に加えて、GVHD予防のためにシクロスポリンが投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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強度を下げたコンディショニングを受けたウィスコット・アルドリッチ症候群患者に対するハプロ同一性の T 細胞および B 細胞枯渇造血幹細胞移植後 100 日以内の生着および毒性に関する安全性を判断すること
時間枠：2010年3月
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2010年3月
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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