Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pacienti s haploidentickou transplantací hematopoetických kmenových buněk s Wiskott-Aldrichovým syndromem

24. dubna 2017 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk u dětských pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem: pilotní studie

Wiskottův-Aldrichův syndrom (WAS) je vzácná porucha léčitelná pouze alogenní transplantací hematopoetických kmenových buněk. Neshodný člen rodiny je možností, když není k dispozici žádný lidský leukocytární antigen (typ HLA-imunitního systému) se shodným příbuzným nebo nepříbuzným dárcem.

Tato studie bude hodnotit novou terapeutickou strategii pro pacienty s WAS, kteří podstoupí haploidentickou transplantaci za použití rodičovského dárce. Aby se snížilo riziko toxicity související s transplantací, účastníci dostanou chemoterapii se sníženou intenzitou a režim protilátek (kondicionační léčba). Účastníci poté dostanou infuzi dárcovských kmenových buněk zbavených určitých bílých krvinek nazývaných T- a B-lymfocyty. Zpracování deplece kmenových buněk bude provedeno pomocí zkoumaného zařízení CliniMACS. Určitý počet T-lymfocytů bude přidán zpět do zpracovaného štěpu kmenových buněk před infuzí příjemci.

Primárním cílem této studie je určit bezpečnost haploidentické transplantace u pacientů s WAS za použití tohoto specifikovaného přípravného režimu a upraveného štěpu. Bezpečnost bude definována z hlediska přihojení (což znamená, jak dobře štěp roste a funguje po infuzi) a toxicity související s režimem během prvních 100 dnů po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Sekundární cíle v této studii zahrnují následující:

  • Odhadnout přežití příjemců studie jeden rok po infuzi štěpu kmenových buněk zbavených T- a B-lymfocytů.
  • Posoudit, zda studijní léčba umožňuje příjemci generovat normální počet B-buněk odvozených od dárce a produkci endogenních IgM, IgG a IgA, což vede ke snížení/eliminaci potřeby intravenózních infuzí imunoglobulinů.
  • Zjistit, zda studijní léčba vede ke schopnosti účastníka výzkumu generovat normální odpověď T lymfocytů odvozených od dárce a počet a funkci přirozených zabíječů (NK).
  • Popsat výskyt virového lymfoproliferativního onemocnění Epstein-Barrové (EBV-LPD) u těchto příjemců transplantátu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Genotypová diagnostika Wiskott-Aldrichova syndromu.
  • Méně než 18 let v době transplantace.

Musí splňovat dvě z osmi následujících klinických kritérií:

  • Ekzém, který je refrakterní na standardní léčbu.
  • Trombocytopenie definovaná počtem krevních destiček < 50 000/mm3.
  • Významné riziko nebo přítomnost oportunní infekce.
  • Autoimunitní onemocnění.
  • Maligní nebo premaligní stav.
  • Rodinná anamnéza je definována jako rodinný příslušník s WAS, který zemřel před dosažením 10 let věku.
  • Nemá k dispozici vhodného, ​​dostupného dárce sourozence shodného s 6/6 HLA pro darování.
  • Nemá vhodného dostupného nepříbuzného dárce s odpovídající alelou 10/10 HLA identifikovaného prostřednictvím Národního programu dárců dřeně (NMDP).

Kritéria vyloučení:

Pokud je některý z následujících klinických ukazatelů splněn do 45 dnů před transplantací, účastník výzkumu nebude způsobilý pro studii:

  • Symptomatické srdeční onemocnění nebo průkaz významné srdeční dysfunkce na echokardiogramu (zkracující se frakce < 30 %).
  • Clearance kreatininu nebo Tc 99 menší nebo rovno 40 ml/min/1,73 m2.
  • SGPT větší nebo rovno 500 U/L.
  • Skóre výkonu Karnofsky nebo Lansky < 50.
  • Testy funkce plic: FVC < 50 % předpokládané hodnoty, je-li věk vhodný k provedení testu, nebo saturace O2 menší nebo rovna 92 ​​% na vzduchu v místnosti v klidu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: 1
Postup: Transplantace hematopoetických kmenových buněk
Stanovit bezpečnost s ohledem na přihojení a toxicitu do 100 dnů po infuzi štěpu haploidentických T- a B-buněk s deplecí hematopoetických kmenových buněk pacientům s Wiskott-Aldrichovým syndromem, kteří podstoupili kondicionační režim se sníženou intenzitou.
Ostatní jména:
  • Alogenní transplantace kmenových buněk
  • Neodpovídající transplantace dárce člena rodiny
  • Haploidentická transplantace kmenových buněk
  • Deplece T a B buněk
Přístroj: Systém výběru Miltenyi CliniMACS
Tento systém vyčerpává štěp hematopoetických kmenových buněk T a B lymfocytů.
Lék: Fludarabin, Melfalan, Thiotepa
Účastníci dostanou před přijetím štěpu haploidentických kmenových buněk kondicionační režim se sníženou intenzitou sestávající z fludarabinu, melfalanu, thiotepy a OKT3. Rituximab bude podáván ve snaze zabránit PTLPD. Kromě deplece T-buněk dárcovského produktu bude k profylaxi GVHD podáván cyklosporin.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovit bezpečnost s ohledem na přihojení a toxicitu během 100 dnů po haploidentické transplantaci krvetvorných kmenových buněk s vyčerpanými T- a B-buňkami u pacientů s Wiskott-Aldrichovým syndromem, kteří podstoupili kondicionování se sníženou intenzitou
Časové okno: Březen 2010
Březen 2010

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

12. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WASHAP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit