Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Haploidentyczne hematopoetyczne przeszczepy komórek macierzystych u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha

24 kwietnia 2017 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Haploidentyczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci i młodzieży z zespołem Wiskotta-Aldricha: badanie pilotażowe

Zespół Wiskotta-Aldricha (WAS) jest rzadkim schorzeniem, uleczalnym jedynie poprzez allogeniczne przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych. Niedopasowany członek rodziny jest opcją, gdy nie jest dostępny żaden dopasowany antygen ludzkich leukocytów (typu układu odpornościowego HLA) lub dopasowany niespokrewniony dawca.

To badanie oceni nową strategię terapeutyczną dla pacjentów z WAS, którzy przechodzą przeszczep haploidentyczny przy użyciu dawcy rodzicielskiego. Aby zmniejszyć ryzyko toksyczności związanej z przeszczepem, uczestnicy otrzymają chemioterapię o zmniejszonej intensywności i schemat przeciwciał (leczenie kondycjonujące). Następnie uczestnicy otrzymają infuzję komórek macierzystych dawcy pozbawionych pewnych białych krwinek zwanych limfocytami T i B. Proces usuwania komórek macierzystych zostanie przeprowadzony przy użyciu eksperymentalnego urządzenia CliniMACS. Pewna liczba limfocytów T zostanie dodana z powrotem do przetworzonego przeszczepu komórek macierzystych przed wlewem do biorcy.

Głównym celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa przeszczepu haploidentycznego u pacjentów z WAS przy użyciu tego określonego schematu kondycjonowania i zaprojektowanego przeszczepu. Bezpieczeństwo zostanie określone na podstawie wszczepienia (co oznacza, jak dobrze przeszczep rośnie i funkcjonuje po infuzji) oraz toksyczności związanej ze schematem w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do drugorzędnych celów w tej próbie należą:

  • Aby oszacować przeżycie biorców badania po roku od wlewu przeszczepu komórek macierzystych zubożonych w limfocyty T i B.
  • Aby ocenić, czy badane leczenie umożliwia biorcy uzyskanie normalnej liczby komórek B pochodzących od dawcy oraz wytwarzanie endogennych IgM, IgG i IgA, co skutkuje zmniejszeniem/eliminacją potrzeby dożylnych wlewów immunoglobulin.
  • Aby określić, czy badane leczenie skutkuje zdolnością uczestnika badania do generowania prawidłowej odpowiedzi limfocytów T pochodzących od dawcy oraz liczby i funkcji komórek NK.
  • Opisanie częstości występowania choroby limfoproliferacyjnej wirusa Epsteina-Barra (EBV-LPD) u tych biorców przeszczepów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza genotypowa zespołu Wiskotta-Aldricha.
  • Mniej niż 18 lat w momencie przeszczepu.

Musi spełniać dwa z ośmiu następujących kryteriów klinicznych:

  • Wyprysk oporny na standardowe leczenie.
  • Małopłytkowość zdefiniowana jako liczba płytek krwi < 50 000/mm3.
  • Znaczące ryzyko lub obecność zakażenia oportunistycznego.
  • Choroby autoimmunologiczne.
  • Nowotwór złośliwy lub stan przednowotworowy.
  • Historia rodzinna zdefiniowana jako członek rodziny z WAS, który zmarł przed 10 rokiem życia.
  • Nie ma odpowiedniego, dostępnego dawcy z rodzeństwa dopasowanego 6/6 HLA, dostępnego do oddania.
  • Nie ma odpowiedniego, dostępnego niespokrewnionego dawcy z dopasowaniem allelu 10/10 HLA, zidentyfikowanego w ramach Narodowego Programu Dawców Szpiku (NMDP).

Kryteria wyłączenia:

Jeśli którykolwiek z poniższych wskaźników klinicznych zostanie spełniony w ciągu 45 dni przed przeszczepem, uczestnik badania nie zostanie zakwalifikowany do badania:

  • Objawowa choroba serca lub dowód znacznej dysfunkcji serca w badaniu echokardiograficznym (frakcja skrócenia < 30%).
  • Klirens kreatyniny lub Tc 99 mniejszy lub równy 40 ml/min/1,73 m2.
  • SGPT większy lub równy 500 U/L.
  • Wynik wydajności Karnofsky'ego lub Lansky'ego < 50.
  • Testy czynnościowe płuc: FVC < 50% wartości przewidywanej, jeśli wiek jest odpowiedni do przeprowadzenia badania w odpowiedni sposób lub nasycenie O2 mniejsze lub równe 92% w powietrzu pokojowym w stanie spoczynku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: 1
Procedura: Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych
Określenie bezpieczeństwa w odniesieniu do wszczepienia i toksyczności w ciągu 100 dni od wlewu haploidentycznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych zubożonych w limfocyty T i B pacjentom z zespołem Wiskotta-Aldricha, którzy otrzymali schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności.
Inne nazwy:
  • Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
  • Niedopasowany przeszczep dawcy członka rodziny
  • Haploidentyczny przeszczep komórek macierzystych
  • Wyczerpanie limfocytów T i B
Urządzenie: System selekcji Miltenyi CliniMACS
System ten wyczerpuje przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych limfocytów T i B.
Lek: Fludarabina, Melfalan, Tiotepa
Uczestnicy otrzymają schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności składający się z fludarabiny, melfalanu, tiotepy i OKT3 przed otrzymaniem przeszczepu haploidentycznych komórek macierzystych. Rytuksymab zostanie podany w celu zapobieżenia PTLPD. Oprócz wyczerpania komórek T produktu dawcy, cyklosporyna zostanie podana w profilaktyce GVHD.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określenie bezpieczeństwa w odniesieniu do wszczepienia i toksyczności w ciągu 100 dni po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych zubożonych w limfocyty T i B u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha, którzy otrzymali kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności
Ramy czasowe: Marzec 2010 r
Marzec 2010 r

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WASHAP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj