Wiskott-Aldrich 증후군을 동반한 일종동일 조혈모세포이식 환자
Wiskott-Aldrich 증후군이 있는 소아 환자를 위한 일종 동종 조혈모세포 이식: 파일럿 연구
Wiskott - Aldrich 증후군(WAS)은 동종이계 조혈모세포이식을 통해서만 치료가 가능한 희귀 질환입니다. 일치하지 않는 가족 구성원은 일치하는 인간 백혈구 항원(HLA-면역 시스템 유형)이 없거나 일치하는 비혈연 기증자가 없을 때 선택 사항입니다.
이 연구는 부모 기증자를 사용하여 일배체 이식을 받는 WAS 환자를 위한 새로운 치료 전략을 평가할 것입니다. 이식 관련 독성의 위험을 줄이기 위해 참가자는 감소된 강도의 화학 요법 및 항체 요법(컨디셔닝 치료)을 받게 됩니다. 그런 다음 참가자는 T-림프구 및 B-림프구라고 하는 특정 백혈구가 고갈된 기증자 줄기 세포를 주입받습니다. 줄기 세포 고갈 처리는 조사용 CliniMACS 장치를 사용하여 수행됩니다. 수혜자에게 주입하기 전에 일정 수의 T-림프구가 처리된 줄기 세포 이식편에 다시 추가됩니다.
이 연구의 주요 목적은 이 특정 컨디셔닝 요법과 조작된 이식편을 사용하여 WAS 환자에서 일배체 이식의 안전성을 결정하는 것입니다. 안전성은 생착(주입 후 이식편이 얼마나 잘 성장하고 기능하는지를 의미) 및 이식 후 처음 100일 이내에 요법 관련 독성 측면에서 정의됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 실험의 2차 목표는 다음과 같습니다.
- T-림프구 및 B-림프구가 고갈된 줄기 세포 이식편을 주입한 후 1년 후 연구 수용자의 생존율을 추정합니다.
- 연구 치료제가 수혜자가 정상적인 공여자 유래 B 세포 수와 내인성 IgM, IgG 및 IgA 생성을 생성하여 정맥 면역글로불린 주입의 필요성을 감소/제거할 수 있는지 평가합니다.
- 연구 치료 결과 연구 참가자가 정상적인 기증자 유래 T 세포 반응과 자연 살해(NK) 세포 수 및 기능을 생성하는 능력을 갖게 되는지 확인합니다.
- 이러한 이식 수용자에서 Epstein-Barr 바이러스-림프증식성 질환(EBV-LPD)의 발병률을 설명합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Wiskott-Aldrich 증후군의 유전형 진단.
- 이식 당시 18세 미만.
다음 8가지 임상 기준 중 2가지를 충족해야 합니다.
- 표준 요법에 반응하지 않는 습진.
- 혈소판 수 < 50,000/mm3로 정의되는 혈소판 감소증.
- 기회 감염의 중대한 위험 또는 존재.
- 자가 면역 질환.
- 악성 또는 전악성 상태.
- 10세 이전에 사망한 WAS를 가진 가족 구성원으로 정의된 가족력.
- 기증할 수 있는 적합한 6/6 HLA 일치 형제 기증자가 없습니다.
- NMDP(National Marrow Donor Program)를 통해 식별된 적합하고 이용 가능한 10/10 HLA 대립유전자 일치 비혈연 기증자가 없습니다.
제외 기준:
이식 전 45일 이내에 다음 임상 지표 중 하나라도 충족되면 연구 참가자는 연구에 참여할 수 없습니다.
- 증상이 있는 심장 질환 또는 심초음파에 의한 심각한 심장 기능 장애의 증거(단축 비율 < 30%).
- 크레아티닌 청소율 또는 Tc 99가 40ml/min/1.73m2 이하입니다.
- 500 U/L보다 크거나 같은 SGPT.
- Karnofsky 또는 Lansky 성능 점수 < 50.
- 폐 기능 테스트: FVC < 50% 테스트를 적절하게 수행할 수 있는 연령 또는 휴식 중인 실내 공기의 O2 포화도가 92% 이하인 경우 예측 값의 50%.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 1
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감소된 강도 조절 요법을 받은 Wiskott-Aldrich 증후군 환자에게 일배체 T-세포 및 B-세포 고갈 조혈 줄기 세포 이식편을 주입한 후 100일 이내에 생착 및 독성에 관한 안전성을 확인합니다.
다른 이름들:
이 시스템은 T 및 B 림프구의 조혈 줄기 세포 이식편을 고갈시킵니다.
참가자는 일배체 줄기 세포 이식편을 받기 전에 Fludarabine, Melphalan, Thiotepa 및 OKT3로 구성된 감소된 강도의 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다.
PTLPD를 예방하기 위한 노력의 일환으로 리툭시맙을 투여할 것입니다.
기증자 제품의 T 세포 고갈 외에도 GVHD 예방을 위해 사이클로스포린이 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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감소된 강도의 컨디셔닝을 받은 Wiskott-Aldrich 증후군 환자를 대상으로 일배체 동일 T 세포 및 B 세포 고갈 조혈 줄기 세포 이식 후 100일 이내에 생착 및 독성에 관한 안전성을 확인하기 위해
기간: 2010년 3월
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2010년 3월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WASHAP
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