Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haploidentiske hæmatopoietiske stamcelletransplantationspatienter med Wiskott-Aldrichs syndrom

24. april 2017 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation til pædiatriske patienter med Wiskott-Aldrich syndrom: en pilotundersøgelse

Wiskott - Aldrich syndrom (WAS) er en sjælden lidelse, der kun kan helbredes gennem allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Et mismatchet familiemedlem er en mulighed, når intet humant leukocytantigen (HLA-immunsystemtype) matchet relateret eller matchet ikke-relateret donor er tilgængelig.

Denne undersøgelse vil evaluere en ny terapeutisk strategi for patienter med WAS, som gennemgår haploidentisk transplantation ved hjælp af en forældredonor. For at reducere risikoen for transplantationsrelaterede toksiciteter vil deltagerne modtage en reduceret intensitet kemoterapi- og antistofkur (konditioneringsbehandling). Deltagerne vil derefter modtage en infusion af donorstamceller, der er udtømt for visse hvide blodlegemer kaldet T- og B-lymfocytter. Behandlingen af ​​stamcelleudtømning vil blive udført ved brug af CliniMACS-enheden. Et vist antal T-lymfocytter vil blive tilføjet tilbage til det behandlede stamcelletransplantat før infusion til modtageren.

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden ved haploidentisk transplantation hos WAS-patienter, der anvender dette specificerede konditioneringsregime og konstrueret graft. Sikkerhed vil blive defineret i form af engraftment (hvilket betyder, hvor godt transplantatet vokser og fungerer efter infusion) og regime-relateret toksicitet inden for de første 100 dage efter transplantationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sekundære mål i dette forsøg omfatter følgende:

  • At estimere overlevelsen af ​​forsøgsmodtagere et år efter infusion af det T- og B-lymfocyt-depleterede stamcelletransplantat.
  • At vurdere om undersøgelsesbehandlingen gør det muligt for modtageren at generere normale donor-afledte B-celleantal og endogen IgM-, IgG- og IgA-produktion, hvilket resulterer i en reduktion/eliminering af behovet for intravenøse immunglobulininfusioner.
  • For at bestemme, om undersøgelsesbehandlingen resulterer i forskningsdeltagerens evne til at generere normal donorafledt T-cellerespons og naturlige dræberceller (NK) celleantal og funktion.
  • At beskrive forekomsten af ​​Epstein-Barr virus-lymphoproliferative sygdom (EBV-LPD) hos disse transplanterede modtagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genotypisk diagnose af Wiskott-Aldrich syndrom.
  • Mindre end 18 år på tidspunktet for transplantationen.

Skal opfylde to af de otte følgende kliniske kriterier:

  • Eksem, der er modstandsdygtig over for standardbehandling.
  • Trombocytopeni som defineret ved et trombocyttal < 50.000/mm3.
  • Betydelig risiko for eller tilstedeværelse af opportunistisk infektion.
  • Autoimmun sygdom.
  • Malignitet eller præ-malign tilstand.
  • Familiehistorie som defineret som et familiemedlem med WAS, der døde før 10 års alderen.
  • Har ikke en egnet, tilgængelig 6/6 HLA-matchet søskendedonor tilgængelig for donation.
  • Har ikke en passende, tilgængelig 10/10 HLA-allel-matchet ubeslægtet donor identificeret gennem National Marrow Donor Program (NMDP).

Ekskluderingskriterier:

Hvis nogen af ​​følgende kliniske indikatorer er opfyldt inden for 45 dage før transplantation, vil forskningsdeltageren ikke være berettiget til undersøgelsen:

  • Symptomatisk hjertesygdom eller tegn på signifikant hjertedysfunktion ved ekkokardiogram (afkortningsfraktion < 30%).
  • Kreatininclearance eller Tc 99 mindre end eller lig med 40 ml/min/1,73 m2.
  • SGPT større end eller lig med 500 U/L.
  • Karnofsky eller Lansky Performance Score på < 50.
  • Lungefunktionstests: FVC < 50 % af den forudsagte værdi, hvis alder er passende til at udføre testen tilstrækkeligt eller en O2-mætning mindre end eller lig med 92 % på rumluft i hvile.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: 1
Procedure: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
For at bestemme sikkerheden med hensyn til engraftment og toksicitet inden for 100 dage efter infusion af et haploidentisk T- og B-celle-depleteret hæmatopoietisk stamcelletransplantat til patienter med Wiskott-Aldrich syndrom, som har modtaget et konditioneringsregime med reduceret intensitet.
Andre navne:
  • Allogen stamcelletransplantation
  • Mismatchet familiemedlem donortransplantation
  • Haploidentisk stamcelletransplantation
  • T- og B-celleudtømning
Enhed: Miltenyi CliniMACS udvælgelsessystem
Dette system udtømmer det hæmatopoietiske stamcelletransplantat af T- og B-lymfocytter.
Medicin: Fludarabin, Melphalan, Thiotepa
Deltagerne vil modtage et konditioneringsregime med reduceret intensitet bestående af Fludarabin, Melphalan, Thiotepa og OKT3 før modtagelse af det haploidentiske stamcelletransplantat. Rituximab vil blive givet i et forsøg på at forhindre PTLPD. Ud over T-celle-depletering af donorproduktet vil der blive givet cyclosporin til GVHD-profylakse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme sikkerheden med hensyn til engraftment og toksicitet inden for 100 dage efter haploidentisk T- og B-celle-depleteret hæmatopoietisk stamcelletransplantation for patienter med Wiskott-Aldrich syndrom, som modtog en reduceret intensitetsbehandling
Tidsramme: Marts 2010
Marts 2010

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2005

Først opslået (Skøn)

12. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2017

Sidst verificeret

1. februar 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WASHAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner