Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Haploidentiske hematopoetiske stamcelletransplantasjonspasienter med Wiskott-Aldrich syndrom

24. april 2017 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

Haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pediatriske pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom: en pilotstudie

Wiskott - Aldrich syndrom (WAS) er en sjelden lidelse som kun kan kureres gjennom allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon. Et mismatchet familiemedlem er et alternativ når ingen humant leukocyttantigen (HLA-immunsystemtype) matchet relatert eller matchet urelatert donor er tilgjengelig.

Denne studien vil evaluere en ny terapeutisk strategi for pasienter med WAS som gjennomgår haploidentisk transplantasjon ved hjelp av en foreldredonor. For å redusere risikoen for transplantasjonsrelaterte toksisiteter vil deltakerne få en kjemoterapi- og antistoffkur med redusert intensitet (kondisjoneringsbehandling). Deltakerne vil deretter motta en infusjon av donorstamceller utarmet for visse hvite blodceller kalt T- og B-lymfocytter. Behandlingen av stamcelleutarming vil bli gjort ved bruk av CliniMACS-enheten. Et visst antall T-lymfocytter vil bli lagt tilbake til det behandlede stamcelletransplantatet før infusjon til mottakeren.

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten ved haploidentisk transplantasjon hos WAS-pasienter som bruker dette spesifiserte kondisjoneringsregimet og konstruert graft. Sikkerhet vil bli definert i form av engraftment (som betyr hvor godt transplantatet vokser og fungerer etter infusjon) og regimerelatert toksisitet innen de første 100 dagene etter transplantasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sekundære mål i denne prøven inkluderer følgende:

  • For å estimere overlevelsen til studiemottakere ett år etter infusjon av stamcelletransplantatet med T- og B-lymfocyttutarmet.
  • For å vurdere om studiebehandlingen gjør mottakeren i stand til å generere normale donor-avledede B-celletall og endogen IgM-, IgG- og IgA-produksjon, noe som resulterer i en reduksjon/eliminering av behovet for intravenøse immunglobulininfusjoner.
  • For å avgjøre om studiebehandlingen resulterer i forskningsdeltakerens evne til å generere normal donor-avledet T-cellerespons og naturlig dreper (NK) celletall og funksjon.
  • For å beskrive forekomsten av Epstein-Barr-virus-lymfoproliferativ sykdom (EBV-LPD) hos disse transplanterte mottakerne.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Genotypisk diagnose av Wiskott-Aldrich syndrom.
  • Mindre enn 18 år ved transplantasjonstidspunktet.

Må oppfylle to av de åtte følgende kliniske kriteriene:

  • Eksem som er motstandsdyktig mot standardbehandling.
  • Trombocytopeni som definert ved et blodplateantall < 50 000/mm3.
  • Betydelig risiko for eller tilstedeværelse av opportunistisk infeksjon.
  • Autoimmun sykdom.
  • Malignitet eller pre-malign tilstand.
  • Familiehistorie som definert som et familiemedlem med WAS som døde før 10 års alder.
  • Har ikke en passende, tilgjengelig 6/6 HLA-matchet søskendonor tilgjengelig for donasjon.
  • Har ikke en passende, tilgjengelig 10/10 HLA-allelmatchet urelatert donor identifisert gjennom National Marrow Donor Program (NMDP).

Ekskluderingskriterier:

Hvis noen av følgende kliniske indikatorer oppfylles innen 45 dager før transplantasjon, vil ikke forskningsdeltakeren være kvalifisert for studien:

  • Symptomatisk hjertesykdom eller tegn på signifikant hjertedysfunksjon ved ekkokardiogram (forkortningsfraksjon < 30 %).
  • Kreatininclearance eller Tc 99 mindre enn eller lik 40ml/min/1,73 m2.
  • SGPT større enn eller lik 500 U/L.
  • Karnofsky eller Lansky Performance Score på < 50.
  • Lungefunksjonstester: FVC < 50 % av antatt verdi hvis alder er passende for å utføre testen tilstrekkelig eller en O2-metning mindre enn eller lik 92 % på romluft i hvile.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: 1
Fremgangsmåte: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
For å bestemme sikkerheten med hensyn til engraftment og toksisitet innen 100 dager etter infusjon av et haploidentisk T- og B-celle-utarmt hematopoietisk stamcelletransplantat til pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom som har fått et kondisjoneringsregime med redusert intensitet.
Andre navn:
  • Allogen stamcelletransplantasjon
  • Mismatchende donortransplantasjon av familiemedlem
  • Haploidentisk stamcelletransplantasjon
  • T- og B-celleutarming
Enhet: Miltenyi CliniMACS utvalgssystem
Dette systemet uttømmer det hematopoietiske stamcelletransplantatet av T- og B-lymfocytter.
Legemiddel: Fludarabin, Melphalan, Thiotepa
Deltakerne vil motta et kondisjoneringsregime med redusert intensitet bestående av Fludarabin, Melphalan, Thiotepa og OKT3 før mottak av det haploidentiske stamcelletransplantatet. Rituximab vil bli gitt i et forsøk på å forhindre PTLPD. I tillegg til T-celle utarming av donorproduktet vil det gis ciklosporin for GVHD-profylakse.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme sikkerhet med hensyn til engraftment og toksisitet innen 100 dager etter haploidentisk T- og B-celle-utarmet hematopoietisk stamcelletransplantasjon for pasienter med Wiskott-Aldrich syndrom som fikk en redusert intensitetskondisjonering
Tidsramme: Mars 2010
Mars 2010

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

12. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2017

Sist bekreftet

1. februar 2009

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • WASHAP

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere