Pacientes com transplante de células-tronco hematopoéticas haploidênticas com síndrome de Wiskott-Aldrich
Transplante de células-tronco hematopoiéticas haploidênticas para pacientes pediátricos com síndrome de Wiskott-Aldrich: um estudo piloto
A síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) é uma doença rara curável apenas por meio de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas. Um membro da família incompatível é uma opção quando nenhum antígeno leucocitário humano (tipo de sistema imunológico HLA) compatível ou doador não relacionado compatível está disponível.
Este estudo avaliará uma nova estratégia terapêutica para pacientes com WAS submetidos a transplante haploidêntico usando um doador parental. Para reduzir o risco de toxicidade relacionada ao transplante, os participantes receberão uma quimioterapia de intensidade reduzida e regime de anticorpos (tratamento de condicionamento). Os participantes receberão uma infusão de células-tronco de doadores sem certos glóbulos brancos chamados linfócitos T e B. O processamento da depleção de células-tronco será feito por meio do uso do dispositivo experimental CliniMACS. Um certo número de linfócitos T será adicionado de volta ao enxerto de células-tronco processado antes da infusão no receptor.
O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança do transplante haploidêntico em pacientes WAS usando este regime de condicionamento especificado e enxerto manipulado. A segurança será definida em termos de enxerto (ou seja, quão bem o enxerto cresce e funciona após a infusão) e toxicidade relacionada ao regime nos primeiros 100 dias após o transplante.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Os objetivos secundários neste estudo incluem o seguinte:
- Estimar a sobrevivência dos receptores do estudo um ano após a infusão do enxerto de células-tronco com depleção de linfócitos T e B.
- Avaliar se o tratamento do estudo permite que o receptor gere números normais de células B derivadas do doador e produção endógena de IgM, IgG e IgA, resultando em uma redução/eliminação da necessidade de infusões intravenosas de imunoglobulina.
- Determinar se o tratamento do estudo resulta na capacidade do participante da pesquisa de gerar resposta normal de células T derivadas de doadores e número e função de células natural killer (NK).
- Descrever a incidência da doença linfoproliferativa do vírus Epstein-Barr (EBV-LPD) nesses receptores de transplante.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico Genotípico da Síndrome de Wiskott-Aldrich.
- Menor de 18 anos no momento do transplante.
Deve atender a dois dos oito critérios clínicos a seguir:
- Eczema refratário à terapia padrão.
- Trombocitopenia definida por uma contagem de plaquetas < 50.000/mm3.
- Risco significativo ou presença de infecção oportunista.
- Doença auto-imune.
- Malignidade ou condição pré-maligna.
- Histórico familiar definido como um membro da família com WAS que morreu antes dos 10 anos de idade.
- Não tem um doador compatível com HLA 6/6 adequado e disponível para doação.
- Não tem um doador não aparentado compatível com o alelo HLA 10/10 adequado e disponível, identificado através do Programa Nacional de Doadores de Medula (NMDP).
Critério de exclusão:
Se algum dos seguintes indicadores clínicos for atendido dentro de 45 dias antes do transplante, o participante da pesquisa não será elegível para o estudo:
- Doença cardíaca sintomática ou evidência de disfunção cardíaca significativa por ecocardiograma (fração de encurtamento < 30%).
- Depuração de creatinina ou Tc 99 menor ou igual a 40ml/min/1,73 m2.
- SGPT maior ou igual a 500 U/L.
- Pontuação de desempenho de Karnofsky ou Lansky < 50.
- Testes de função pulmonar: CVF < 50% do valor previsto se a idade for adequada para realizar o teste adequadamente ou uma saturação de O2 menor ou igual a 92% em ar ambiente em repouso.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: 1
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Determinar a segurança em relação ao enxerto e toxicidade dentro de 100 dias após a infusão de um enxerto haploidêntico de células-tronco hematopoiéticas com depleção de células T e B em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich que receberam um regime de condicionamento de intensidade reduzida.
Outros nomes:
Este sistema esgota o enxerto de células-tronco hematopoiéticas de linfócitos T e B.
Os participantes receberão um regime de condicionamento de intensidade reduzida que consiste em Fludarabina, Melfalano, Tiotepa e OKT3 antes do recebimento do enxerto de células-tronco haploidênticas.
O rituximabe será administrado em um esforço para prevenir PTLPD.
Além da depleção de células T do produto doador, a ciclosporina será administrada para profilaxia de GVHD.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Determinar a segurança em relação ao enxerto e toxicidade dentro de 100 dias após o transplante de células-tronco hematopoiéticas com depleção de células T e B haploidênticas para pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich que receberam um condicionamento de intensidade reduzida
Prazo: Março de 2010
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Março de 2010
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Leucopenia
- Distúrbios leucocitários
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Linfopenia
- Síndrome
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Melfalano
- Fludarabina
- Tiotepa
Outros números de identificação do estudo
- WASHAP
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