Pacientes con trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas con síndrome de Wiskott-Aldrich
Trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas para pacientes pediátricos con síndrome de Wiskott-Aldrich: un estudio piloto
El síndrome de Wiskott - Aldrich (WAS, por sus siglas en inglés) es un trastorno raro que solo se puede curar mediante un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. Un miembro de la familia no compatible es una opción cuando no se dispone de un antígeno leucocitario humano (HLA-tipo del sistema inmunitario) compatible con un donante emparentado o no emparentado.
Este estudio evaluará una nueva estrategia terapéutica para pacientes con WAS que se someten a un trasplante haploidéntico utilizando un donante parental. Para reducir el riesgo de toxicidades relacionadas con el trasplante, los participantes recibirán un régimen de anticuerpos y quimioterapia de intensidad reducida (tratamiento de acondicionamiento). Luego, los participantes recibirán una infusión de células madre del donante sin ciertos glóbulos blancos llamados linfocitos T y B. El procesamiento de agotamiento de células madre se realizará mediante el uso del dispositivo CliniMACS en investigación. Una cierta cantidad de linfocitos T se volverán a agregar al injerto de células madre procesadas antes de la infusión en el receptor.
El objetivo principal de este estudio es determinar la seguridad del trasplante haploidéntico en pacientes con WAS que utilizan este régimen de acondicionamiento específico y el injerto diseñado. La seguridad se definirá en términos de injerto (es decir, qué tan bien crece y funciona el injerto después de la infusión) y la toxicidad relacionada con el régimen dentro de los primeros 100 días después del trasplante.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Los objetivos secundarios de este ensayo incluyen lo siguiente:
- Estimar la supervivencia de los receptores del estudio un año después de la infusión del injerto de células madre sin linfocitos T y B.
- Evaluar si el tratamiento del estudio permite que el receptor genere cantidades normales de células B derivadas del donante y producción endógena de IgM, IgG e IgA, lo que da como resultado una reducción/eliminación de la necesidad de infusiones de inmunoglobulina intravenosa.
- Para determinar si el tratamiento del estudio da como resultado la capacidad del participante de la investigación para generar una respuesta normal de células T derivadas del donante y números y funciones de células asesinas naturales (NK).
- Describir la incidencia de la enfermedad linfoproliferativa por el virus de Epstein-Barr (EBV-LPD) en estos receptores de trasplante.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico genotípico del Síndrome de Wiskott-Aldrich.
- Menos de 18 años de edad al momento del trasplante.
Debe cumplir con dos de los ocho criterios clínicos siguientes:
- Eczema que es refractario a la terapia estándar.
- Trombocitopenia definida por un recuento de plaquetas < 50.000/mm3.
- Riesgo significativo o presencia de infección oportunista.
- Enfermedad autoinmune.
- Malignidad o condición pre-maligna.
- Antecedentes familiares definidos como un miembro de la familia con WAS que murió antes de los 10 años de edad.
- No tiene un hermano donante compatible con HLA 6/6 adecuado disponible para la donación.
- No tiene un donante no emparentado compatible con alelo HLA 10/10 adecuado y disponible identificado a través del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea (National Marrow Donor Program, NMDP).
Criterio de exclusión:
Si cualquiera de los siguientes indicadores clínicos se cumple dentro de los 45 días previos al trasplante, el participante de la investigación no será elegible para el estudio:
- Enfermedad cardiaca sintomática o evidencia de disfunción cardiaca significativa por ecocardiograma (fracción de acortamiento < 30%).
- Aclaramiento de creatinina o Tc 99 menor o igual a 40ml/min/1,73 m2.
- SGPT mayor o igual a 500 U/L.
- Puntuación de rendimiento de Karnofsky o Lansky de < 50.
- Pruebas de función pulmonar: FVC < 50% del valor predicho si la edad es adecuada para realizar la prueba adecuadamente o una saturación de O2 menor o igual al 92% en aire ambiente en reposo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Otro: 1
|
Determinar la seguridad con respecto al injerto y la toxicidad dentro de los 100 días posteriores a la infusión de un injerto de células madre hematopoyéticas haploidénticas de células T y B en pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich que han recibido un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida.
Otros nombres:
Este sistema agota el injerto de células madre hematopoyéticas de linfocitos T y B.
Los participantes recibirán un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida que consta de fludarabina, melfalán, tiotepa y OKT3 antes de recibir el injerto de células madre haploidénticas.
Rituximab se administrará en un esfuerzo por prevenir la PTLPD.
Además del agotamiento de células T del producto del donante, se administrará ciclosporina para la profilaxis de GVHD.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Determinar la seguridad con respecto al injerto y la toxicidad dentro de los 100 días posteriores al trasplante de células madre hematopoyéticas con reducción de células T y B haploidénticas para pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich que recibieron un acondicionamiento de intensidad reducida
Periodo de tiempo: Marzo de 2010
|
Marzo de 2010
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Leucopenia
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Linfopenia
- Síndrome
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Melfalán
- Fludarabina
- Tiotepa
Otros números de identificación del estudio
- WASHAP
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .