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Haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantationspatienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom

24. April 2017 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital

Haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantation für pädiatrische Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom: Eine Pilotstudie

Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine seltene Erkrankung, die nur durch allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation geheilt werden kann. Ein nicht passendes Familienmitglied ist eine Option, wenn kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA-Immunsystemtyp) passender verwandter oder passender nicht verwandter Spender verfügbar ist.

Diese Studie wird eine neuartige therapeutische Strategie für Patienten mit WAS evaluieren, die sich einer haploidentischen Transplantation unter Verwendung eines elterlichen Spenders unterziehen. Um das Risiko von transplantationsbedingten Toxizitäten zu verringern, erhalten die Teilnehmer eine Chemotherapie mit reduzierter Intensität und ein Antikörperregime (Konditionierungsbehandlung). Die Teilnehmer erhalten dann eine Infusion mit Spenderstammzellen, denen bestimmte weiße Blutkörperchen, sogenannte T- und B-Lymphozyten, entzogen sind. Die Verarbeitung der Stammzellverarmung erfolgt durch die Verwendung des Prüfgeräts CliniMACS. Eine bestimmte Anzahl von T-Lymphozyten wird dem verarbeiteten Stammzelltransplantat vor der Infusion in den Empfänger wieder hinzugefügt.

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bestimmung der Sicherheit einer haploidentischen Transplantation bei WAS-Patienten unter Verwendung dieses spezifischen Konditionierungsschemas und des konstruierten Transplantats. Die Sicherheit wird in Bezug auf die Transplantation (d. h. wie gut das Transplantat wächst und nach der Infusion funktioniert) und die mit dem Regime zusammenhängende Toxizität innerhalb der ersten 100 Tage nach der Transplantation definiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zu den sekundären Zielen in dieser Studie gehören die folgenden:

  • Schätzung des Überlebens der Studienempfänger ein Jahr nach der Infusion des T- und B-Lymphozyten-depletierten Stammzelltransplantats.
  • Um zu beurteilen, ob die Studienbehandlung es dem Empfänger ermöglicht, eine normale Anzahl von Spender-abgeleiteten B-Zellen und eine endogene IgM-, IgG- und IgA-Produktion zu erzeugen, was zu einer Verringerung/Beseitigung der Notwendigkeit intravenöser Immunglobulin-Infusionen führt.
  • Um festzustellen, ob die Studienbehandlung dazu führt, dass der Forschungsteilnehmer in der Lage ist, eine normale Spender-abgeleitete T-Zell-Antwort und Anzahl und Funktion natürlicher Killerzellen (NK) zu erzeugen.
  • Beschreibung der Inzidenz der Epstein-Barr-Virus-lymphoproliferativen Erkrankung (EBV-LPD) bei diesen Transplantatempfängern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genotypische Diagnose des Wiskott-Aldrich-Syndroms.
  • Weniger als 18 Jahre zum Zeitpunkt der Transplantation.

Muss zwei der acht folgenden klinischen Kriterien erfüllen:

  • Ekzem, das auf die Standardtherapie nicht anspricht.
  • Thrombozytopenie, definiert durch eine Thrombozytenzahl < 50.000/mm3.
  • Signifikantes Risiko für oder Vorhandensein einer opportunistischen Infektion.
  • Autoimmunerkrankung.
  • Malignität oder prämaligne Erkrankung.
  • Familienanamnese im Sinne eines Familienmitglieds mit WAS, das vor dem 10. Lebensjahr gestorben ist.
  • Hat keinen geeigneten, verfügbaren 6/6 HLA-übereinstimmenden Geschwisterspender, der zur Spende zur Verfügung steht.
  • Hat keinen geeigneten, verfügbaren 10/10 HLA-Allel-abgeglichenen, nicht verwandten Spender, der durch das National Marrow Donor Program (NMDP) identifiziert wurde.

Ausschlusskriterien:

Wenn einer der folgenden klinischen Indikatoren innerhalb von 45 Tagen vor der Transplantation erfüllt wird, ist der Forschungsteilnehmer nicht für die Studie geeignet:

  • Symptomatische Herzerkrankung oder Nachweis einer signifikanten Herzfunktionsstörung im Echokardiogramm (Verkürzungsfraktion < 30 %).
  • Kreatinin-Clearance oder Tc 99 kleiner oder gleich 40 ml/min/1,73 m2.
  • SGPT größer oder gleich 500 U/L.
  • Karnofsky- oder Lansky-Performance-Score von < 50.
  • Lungenfunktionstests: FVC < 50 % des vorhergesagten Werts, wenn das Alter angemessen ist, um die Tests angemessen durchzuführen, oder eine O2-Sättigung von weniger als oder gleich 92 % bei Raumluft in Ruhe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: 1
Verfahren: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen
Bestimmung der Sicherheit in Bezug auf Transplantation und Toxizität innerhalb von 100 Tagen nach Infusion eines haploidentischen T- und B-Zell-depletierten hämatopoetischen Stammzelltransplantats bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom, die ein Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität erhalten haben.
Andere Namen:
  • Allogene Stammzelltransplantation
  • Spendertransplantat eines nicht übereinstimmenden Familienmitglieds
  • Haploidentische Stammzelltransplantation
  • T- und B-Zell-Depletion
Gerät: Miltenyi CliniMACS Auswahlsystem
Dieses System erschöpft das hämatopoetische Stammzelltransplantat von T- und B-Lymphozyten.
Arzneimittel: Fludarabin, Melphalan, Thiotepa
Die Teilnehmer erhalten vor Erhalt des haploidentischen Stammzelltransplantats ein Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität, das aus Fludarabin, Melphalan, Thiotepa und OKT3 besteht. Rituximab wird verabreicht, um PTLPD zu verhindern. Zusätzlich zur T-Zell-Depletion des Spenderprodukts wird Cyclosporin zur GVHD-Prophylaxe gegeben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bestimmung der Sicherheit in Bezug auf Transplantation und Toxizität innerhalb von 100 Tagen nach einer haploidentischen T- und B-Zell-depletierten hämatopoetischen Stammzelltransplantation für Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom, die eine Konditionierung mit reduzierter Intensität erhalten haben
Zeitfenster: März 2010
März 2010

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. April 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. April 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WASHAP

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