Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича

24 апреля 2017 г. обновлено: St. Jude Children's Research Hospital

Гаплоидентичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток у детей с синдромом Вискотта-Олдрича: пилотное исследование

Синдром Вискотта-Олдрича (ВАС) — редкое заболевание, излечиваемое только с помощью аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Несовместимый член семьи является вариантом, когда отсутствует человеческий лейкоцитарный антиген (тип HLA-иммунной системы) совместимого родственного или совместимого неродственного донора.

В этом исследовании будет оцениваться новая терапевтическая стратегия для пациентов с WAS, которым проводят гаплоидентичную трансплантацию с использованием родительского донора. Чтобы снизить риск токсичности, связанной с трансплантацией, участники получат химиотерапию пониженной интенсивности и режим антител (кондиционирующее лечение). Затем участники получат вливание донорских стволовых клеток, лишенных определенных лейкоцитов, называемых Т- и В-лимфоцитами. Обработка истощения стволовых клеток будет проводиться с использованием исследуемого устройства CliniMACS. Определенное количество Т-лимфоцитов будет добавлено обратно к обработанному трансплантату стволовых клеток перед инфузией реципиенту.

Основной целью этого исследования является определение безопасности гаплоидентичной трансплантации у пациентов с СВО с использованием указанного режима кондиционирования и сконструированного трансплантата. Безопасность будет определяться с точки зрения приживления трансплантата (имеется в виду, насколько хорошо трансплантат растет и функционирует после инфузии) и связанной с режимом токсичности в течение первых 100 дней после трансплантации.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Второстепенные цели этого испытания включают следующее:

  • Оценить выживаемость реципиентов исследования через год после введения трансплантата стволовых клеток, обедненных Т- и В-лимфоцитами.
  • Оценить, позволяет ли исследуемое лечение реципиенту генерировать нормальное количество донорских В-клеток и выработку эндогенных IgM, IgG и IgA, что приводит к снижению/устранению потребности во внутривенных инфузиях иммуноглобулинов.
  • Определить, приводит ли исследуемое лечение к способности участника исследования генерировать нормальный ответ донорских Т-клеток, а также количество и функцию естественных киллеров (NK).
  • Описать заболеваемость лимфопролиферативным заболеванием, вызванным вирусом Эпштейна-Барр (EBV-LPD), у этих реципиентов трансплантата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Генотипический диагноз синдрома Вискотта-Олдрича.
  • Возраст менее 18 лет на момент трансплантации.

Должен соответствовать двум из восьми следующих клинических критериев:

  • Экзема, рефрактерная к стандартной терапии.
  • Тромбоцитопения, определяемая по количеству тромбоцитов < 50 000/мм3.
  • Значительный риск или наличие оппортунистической инфекции.
  • Аутоиммунное заболевание.
  • Злокачественное или предраковое состояние.
  • Семейный анамнез, определяемый как член семьи с WAS, который умер в возрасте до 10 лет.
  • Нет подходящего, доступного донора родного брата или сестры, совместимого с HLA 6/6, доступного для донорства.
  • Не имеет подходящего, доступного неродственного донора, совпадающего по HLA-аллелю 10/10, идентифицированного в рамках Национальной программы доноров костного мозга (NMDP).

Критерий исключения:

Если какой-либо из следующих клинических показателей будет достигнут в течение 45 дней до трансплантации, участник исследования не будет допущен к участию в исследовании:

  • Симптоматическое заболевание сердца или признаки значительной сердечной дисфункции по эхокардиограмме (фракция укорочения <30%).
  • Клиренс креатинина или Tc 99 меньше или равен 40 мл/мин/1,73 м2.
  • SGPT больше или равен 500 ЕД/л.
  • Карновски или Лански Оценка производительности < 50.
  • Легочные функциональные тесты: ФЖЕЛ < 50% от прогнозируемого значения, если возраст позволяет адекватно провести тестирование или насыщение O2 меньше или равно 92% на комнатном воздухе в состоянии покоя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: 1
Процедура: Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток
Определить безопасность в отношении приживления и токсичности в течение 100 дней после введения гаплоидентичного трансплантата гемопоэтических стволовых клеток, обедненного Т- и В-клетками, пациентам с синдромом Вискотта-Олдрича, получавшим режим кондиционирования с пониженной интенсивностью.
Другие имена:
  • Аллогенная трансплантация стволовых клеток
  • Трансплантация донора от несовместимого члена семьи
  • Гаплоидентичная трансплантация стволовых клеток
  • Истощение Т- и В-клеток
Устройство: Система выбора Miltenyi CliniMACS
Эта система истощает трансплантат гемопоэтических стволовых клеток Т- и В-лимфоцитов.
Лекарство: Флударабин, Мелфалан, Тиотепа
Участники получат режим кондиционирования с пониженной интенсивностью, состоящий из флударабин, мелфалан, тиотепа и OKT3 до получения трансплантата гаплоидентичных стволовых клеток. Ритуксимаб будет дан для предотвращения PTLPD. В дополнение к истощению Т-клеток донорского продукта циклоспорин будет дан для профилактики РТПХ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Определить безопасность в отношении приживления и токсичности в течение 100 дней постгаплоидентичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, обедненных Т- и В-клетками, у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича, получавших кондиционирование пониженной интенсивности.
Временное ограничение: Март 2010 г.
Март 2010 г.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

St. Jude Children's Research Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2008 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 апреля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 апреля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2009 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WASHAP

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться