ムコ多糖症（MPS）における脊髄圧迫に対するくも膜下腔内酵素補充療法 I
2013年2月20日 更新者：Patricia I. Dickson, M.D.
ムコ多糖症 I における脊髄圧迫に対するくも膜下腔内酵素補充療法の研究
研究者らは、ハーラー・シャイエ型およびシャイエ型ムコ多糖症 I (MPS I) における脊髄圧迫の治療のため、脊髄液への酵素補充療法の使用を研究しています。
資金源 -- FDA OOPD
調査の概要
詳細な説明
酵素補充療法 (ERT) は、リソソーム蓄積障害であるムコ多糖症 I (MPS I) に対して開発されました。
ERT はこの病気による多くの身体疾患を改善しますが、血液脳関門を通過できないため中枢神経系を治療することはできません。
私たちの目的は、MPS I 患者の髄腔内注射による脊髄液への ERT の送達をテストすることです。
このパイロット研究では、Hurler-Scheie 型および Scheie 型の MPS I および脊髄圧迫のある患者に、組換えヒト α-L-イズロニダーゼを月に 1 回、4 か月間髄腔内投与します。
成功すれば、くも膜下腔内送達は、リソソーム蓄積による中枢神経系疾患を治療する実用的で簡単な方法となる可能性がある。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ハーラー・シャイエ、MPS I のシャイエ型、造血幹細胞移植後 2 年後のハーラーの
- 脊髄圧迫
- 8歳以上の年齢
- 法的なインフォームドコンセントを提供できる
- 治療や外科的減圧を行わずに観察するという臨床治療の選択肢を認識している
- スクリーニング時の尿妊娠検査が陰性（妊娠の可能性のある非不妊女性のみ）
- 現在、許容される 2 つの避妊方法を使用している（性的にのみ活動的で、出産の可能性のある非不妊女性）
- 学習手順に喜んで従うことができる
除外基準:
- 重度（ハーラー）型の MPS I
- 脊髄圧迫の外科的または内科的治療を希望している
- 直ちに外科的介入を必要とする脊髄圧迫
- 妊娠中または授乳中
- 研究登録後2年以内の造血幹細胞移植
- 登録後30日以内に治験薬を受領したこと
- 医療介入、予防、または酵素投与の変更を必要としたラロニダーゼに対する注入反応
- 顕著な抗イズロニダーゼ抗体力価
- 最近静脈内ラロニダーゼの投与を開始した（過去6か月以内）
- 脊髄圧迫症状の主な原因として頸部亜脱臼または同様の外部病理が存在する場合、直ちに外科的介入を行う必要がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：くも膜下腔内ラロニダーゼ
ラロニダーゼの用量 1.74 mg、経路くも膜下腔内、頻度 30 日ごと、期間 3 か月
|
静脈内注射用の 0.58 mg/ml 溶液、用量 1.74 mg を月に 1 回、4 回の注射でくも膜下腔内に投与します。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
毎月の血液および髄液検査による髄腔内酵素治療の安全性
時間枠：4ヶ月
|
4ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ムコ多糖症 I による脊髄圧迫の改善
時間枠：4ヶ月
|
4ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Patricia I Dickson, M.D.、Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年11月1日
一次修了 (実際)
2011年10月1日
研究の完了 (実際)
2011年10月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年9月19日
最初の投稿 (見積もり)
2005年9月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年2月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年2月20日
最終確認日
2013年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。