Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intratekal enzymersättningsterapi för ryggmärgskompression vid mukopolysackaridos (MPS) I

20 februari 2013 uppdaterad av: Patricia I. Dickson, M.D.

En studie av intratekal enzymersättningsterapi för ryggmärgskompression vid mukopolysackaridos I

Utredarna studerar användningen av enzymersättningsterapi i ryggmärgsvätskan för behandling av ryggmärgskompression i Hurler-Scheie- och Scheie-formerna av mukopolysackaridos I (MPS I). Finansieringskälla -- FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Enzymersättningsterapi (ERT) har utvecklats för mukopolysackaridos I (MPS I), en lysosomal lagringsstörning. ERT hjälper många fysiska åkommor på grund av sjukdomen, men behandlar inte det centrala nervsystemet, på grund av oförmåga att passera blod-hjärnbarriären. Vårt syfte är att testa leverans av ERT till ryggmärgsvätskan via intratekal injektion hos patienter med MPS I. I denna pilotstudie kommer vi att använda rekombinant humant α-L-iduronidas administrerat intratekalt en gång per månad under fyra månader till individer med Hurler-Scheie och Scheie-formerna av MPS I och ryggmärgskompression. Om den lyckas kan intratekal leverans representera en praktisk, enkel metod för att behandla sjukdomar i centrala nervsystemet på grund av lysosomal lagring.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Helsinki, Finland, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hurler-Scheie, Scheie form av MPS I, av Hurler 2 år efter hematopoetisk stamcellstransplantation
  • Ryggmärgskompression
  • Ålder över 8 år
  • Kan ge juridiskt informerat samtycke
  • Medveten om klinisk behandlingsalternativ för observation utan behandling eller kirurgisk dekompression
  • Negativt uringraviditetstest vid screening (endast icke-sterila kvinnor i fertil ålder)
  • Använder för närvarande två acceptabla metoder för preventivmedel (icke-sterila kvinnor i fertil ålder som endast är sexuellt aktiva)
  • Villig och kan följa studieprocedurer

Exklusions kriterier:

  • Svår (Hurler) form av MPS I
  • Önskar kirurgisk eller medicinsk behandling av ryggmärgskompression
  • Ryggmärgskompression som motiverar omedelbart kirurgiskt ingrepp
  • Graviditet eller amning
  • Hematopoetisk stamcellstransplantation inom 2 år från studieinskrivning
  • Mottagande av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter registreringen
  • Infusionsreaktioner på laronidas som krävde medicinsk intervention, profylax eller förändrad enzymadministrering
  • Betydande anti-iduronidas-antikroppstiter
  • Nyligen påbörjad intravenös laronidas (inom de senaste 6 månaderna)
  • Förekomst av cervikal subluxation eller liknande yttre patologi som den huvudsakliga orsaken till navelsträngskompressionssymtom för vilka kirurgiskt ingrepp bör vidtas omedelbart

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: intratekalt laronidas
laronidasdos 1,74 mg, intratekal väg, frekvens var 30:e dag, varaktighet tre månader
Läkemedel: laronidas
0,58 mg/ml lösning för intravenös injektion, dos 1,74 mg intratekalt en gång per månad för fyra injektioner.
Andra namn:
  • Aldurazyme

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
säkerheten för intratekal enzymbehandling genom blod- och ryggmärgsvätsketester varje månad
Tidsram: fyra månader
fyra månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
förbättring av ryggmärgskompression på grund av mukopolysackaridos I
Tidsram: fyra månader
fyra månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Samarbetspartners

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 september 2005

Första postat (Uppskatta)

22 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

21 februari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2013

Senast verifierad

1 februari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Annan identifierare: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på laronidas

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera