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Thérapie de remplacement enzymatique intrathécale pour la compression de la moelle épinière dans la mucopolysaccharidose (MPS) I

20 février 2013 mis à jour par: Patricia I. Dickson, M.D.

Une étude de la thérapie de remplacement enzymatique intrathécale pour la compression de la moelle épinière dans la mucopolysaccharidose I

Les chercheurs étudient l'utilisation de l'enzymothérapie substitutive dans le liquide céphalo-rachidien pour le traitement de la compression de la moelle épinière dans les formes Hurler-Scheie et Scheie de la mucopolysaccharidose I (MPS I). Source de financement -- FDA OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La thérapie de remplacement enzymatique (ERT) a été développée pour la mucopolysaccharidose I (MPS I), un trouble du stockage lysosomal. ERT aide de nombreux maux physiques dus à la maladie, mais ne traite pas le système nerveux central, en raison de l'incapacité à traverser la barrière hémato-encéphalique. Notre objectif est de tester l'administration d'ERT dans le liquide céphalo-rachidien par injection intrathécale chez des patients atteints de MPS I. Dans cette étude pilote, nous utiliserons l'α-L-iduronidase humaine recombinante administrée par voie intrathécale une fois par mois pendant quatre mois à des personnes atteintes des formes Hurler-Scheie et Scheie de MPS I et de compression de la moelle épinière. En cas de succès, l'administration intrathécale pourrait représenter une méthode pratique et simple de traitement des maladies du système nerveux central dues au stockage lysosomal.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Finlande
      • Helsinki, Finlande, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hurler-Scheie, forme Scheie de MPS I, de Hurler 2 ans après la greffe de cellules souches hématopoïétiques
  • Compression de la moelle épinière
  • Âge supérieur à 8 ans
  • Capable de fournir un consentement éclairé légal
  • Conscient de l'option de traitement clinique d'observation sans traitement ou décompression chirurgicale
  • Test de grossesse urinaire négatif lors du dépistage (femmes non stériles en âge de procréer uniquement)
  • Utilise actuellement deux méthodes de contraception acceptables (femmes non stériles en âge de procréer qui sont sexuellement actives uniquement)
  • Volonté et capable de se conformer aux procédures d'étude

Critère d'exclusion:

  • Forme sévère (Hurler) de MPS I
  • Souhaite un traitement chirurgical ou médical de la compression de la moelle épinière
  • Compression de la moelle épinière qui justifie une intervention chirurgicale immédiate
  • Grossesse ou allaitement
  • Greffe de cellules souches hématopoïétiques dans les 2 ans suivant l'inscription à l'étude
  • Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours suivant l'inscription
  • Réactions à la perfusion de laronidase nécessitant une intervention médicale, une prophylaxie ou une modification de l'administration d'enzymes
  • Titre significatif d'anticorps anti-iduronidase
  • Initiation récente à la laronidase intraveineuse (au cours des 6 derniers mois)
  • Présence d'une subluxation cervicale ou d'une pathologie externe similaire comme cause principale des symptômes de compression du cordon pour lesquels une intervention chirurgicale doit être immédiatement entreprise

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: laronidase intrathécale
laronidase dose 1,74 mg, voie intrathécale, fréquence tous les 30 jours, durée trois mois
Médicament: laronidase
Solution à 0,58 mg/ml pour injection intraveineuse, doser 1,74 mg par voie intrathécale une fois par mois pour quatre injections.
Autres noms:
  • Aldurazyme

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
sécurité du traitement enzymatique intrathécal par des analyses de sang et de liquide céphalo-rachidien chaque mois
Délai: quatre mois
quatre mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
amélioration de la compression de la moelle épinière due à la mucopolysaccharidose I
Délai: quatre mois
quatre mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Patricia I. Dickson, M.D.

Collaborateurs

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2005

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2005

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2005

Première publication (Estimation)

22 septembre 2005

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

21 février 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 février 2013

Dernière vérification

1 février 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Autre identifiant: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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