Mucopolysaccharidosis (MPS) I에서 척수 압박에 대한 척수강 내 효소 대체 요법 I
2013년 2월 20일 업데이트: Patricia I. Dickson, M.D.
점액다당증에서 척수압박에 대한 척수강내 효소대체요법에 관한 연구 I
연구자들은 Hurler-Scheie 및 Scheie 형태의 점액다당증 I(MPS I)에서 척수 압박 치료를 위해 척수액에 대한 효소 대체 요법의 사용을 연구하고 있습니다.
자금 출처 -- FDA OOPD
연구 개요
상세 설명
효소 대체 요법(ERT)은 리소좀 저장 장애인 점액다당증 I(MPS I)에 대해 개발되었습니다.
ERT는 질병으로 인한 많은 신체적 질병에 도움이 되지만 혈액 뇌 장벽을 통과할 수 없기 때문에 중추 신경계를 치료하지는 않습니다.
우리의 목적은 MPS I 환자의 척수강내 주사를 통해 척수액에 ERT 전달을 테스트하는 것입니다.
이 파일럿 연구에서 Hurler-Scheie 및 Scheie 형태의 MPS I 및 척수 압박이 있는 개인에게 4개월 동안 한 달에 한 번 경막내로 투여되는 재조합 인간 α-L-iduronidase를 사용할 것입니다.
성공적이라면 척수강내 전달은 리소좀 저장으로 인한 중추신경계 질환을 치료하는 실용적이고 직접적인 방법이 될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Hurler-Scheie, Scheie 형태의 MPS I, Hurler의 조혈모세포이식 2년 후
- 척수 압박
- 만 8세 이상
- 법적 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
- 치료 또는 외과적 감압 없이 관찰하는 임상적 치료 옵션을 알고 있음
- 스크리닝 시 음성 소변 임신 검사(임신 가능성이 있는 비불임 여성만 해당)
- 현재 허용되는 두 가지 피임 방법을 사용하고 있습니다(성적으로만 활발한 가임 여성의 불임 여성)
- 연구 절차를 준수할 의지와 능력
제외 기준:
- 심각한(Hurler) 형태의 MPS I
- 척수 압박의 외과적 또는 내과적 치료를 원함
- 즉각적인 외과 개입이 필요한 척수 압박
- 임신 또는 수유
- 연구 등록 2년 이내의 조혈 줄기 세포 이식
- 등록 후 30일 이내에 임상시험용 의약품 수령
- 의학적 개입, 예방 또는 변경된 효소 투여가 필요한 라로니다아제에 대한 주입 반응
- 상당한 항이두로니다제 항체 역가
- 최근 정맥내 라로니다아제 개시(지난 6개월 이내)
- 즉시 외과적 개입이 필요한 척수 압박 증상의 주요 원인으로 자궁 경부 아탈구 또는 이와 유사한 외부 병리의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 경막내 라로니다아제
라로니다아제 용량 1.74mg, 경막내 경로, 30일마다 빈도, 기간 3개월
|
0.58 mg/ml 정맥 주사 용액, 1.74 mg을 한 달에 한 번 척수강 내로 4회 주사합니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
매월 혈액 및 척수액 검사를 통한 경막내 효소 치료의 안전성
기간: 4개월
|
4개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
뮤코다당증으로 인한 척수 압박 개선 I
기간: 4개월
|
4개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 19일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2013년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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