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Intrathekale Enzymersatztherapie zur Rückenmarkskompression bei Mukopolysaccharidose (MPS) I

20. Februar 2013 aktualisiert von: Patricia I. Dickson, M.D.

Eine Studie zur intrathekalen Enzymersatztherapie zur Rückenmarkskompression bei Mukopolysaccharidose I

Die Forscher untersuchen den Einsatz einer Enzymersatztherapie in der Rückenmarksflüssigkeit zur Behandlung der Rückenmarkskompression bei den Hurler-Scheie- und Scheie-Formen der Mukopolysaccharidose I (MPS I). Finanzierungsquelle: FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Für Mukopolysaccharidose I (MPS I), eine lysosomale Speichererkrankung, wurde eine Enzymersatztherapie (ERT) entwickelt. ERT hilft bei vielen krankheitsbedingten körperlichen Beschwerden, behandelt jedoch nicht das Zentralnervensystem, da es die Blut-Hirn-Schranke nicht überwinden kann. Unser Ziel ist es, die Abgabe von ERT an die Rückenmarksflüssigkeit mittels intrathekaler Injektion bei Patienten mit MPS I zu testen. In dieser Pilotstudie werden wir rekombinante humane α-L-Iduronidase verwenden, die vier Monate lang einmal im Monat intrathekal an Personen mit den Hurler-Scheie- und Scheie-Formen von MPS I und Rückenmarkskompression verabreicht wird. Bei Erfolg könnte die intrathekale Verabreichung eine praktische und unkomplizierte Methode zur Behandlung von Erkrankungen des Zentralnervensystems aufgrund der lysosomalen Speicherung darstellen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hurler-Scheie,Scheie-Form von MPS I, von Hurler 2 Jahre nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation
  • Kompression des Rückenmarks
  • Alter größer als 8 Jahre
  • Kann eine rechtsgültige Einverständniserklärung abgeben
  • Kenntnis der klinischen Behandlungsoption der Beobachtung ohne Behandlung oder chirurgische Dekompression
  • Negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Screening (nur nicht sterile Frauen im gebärfähigen Alter)
  • Derzeit werden zwei akzeptable Verhütungsmethoden angewendet (unsterile Frauen im gebärfähigen Alter, die nur sexuell aktiv sind)
  • Bereit und in der Lage, die Studienabläufe einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Schwere (Hurler-)Form des MPS I
  • Wünscht eine chirurgische oder medizinische Behandlung der Rückenmarkskompression
  • Kompression des Rückenmarks, die einen sofortigen chirurgischen Eingriff erfordert
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Hämatopoetische Stammzelltransplantation innerhalb von 2 Jahren nach Studieneinschreibung
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach der Einschreibung
  • Infusionsreaktionen auf Laronidase, die einen medizinischen Eingriff, eine Prophylaxe oder eine veränderte Enzymverabreichung erforderten
  • Signifikanter Anti-Iduronidase-Antikörpertiter
  • Kürzlich begonnene intravenöse Laronidase-Therapie (innerhalb der letzten 6 Monate)
  • Vorliegen einer zervikalen Subluxation oder einer ähnlichen äußeren Pathologie als Hauptursache für die Symptome einer Nabelschnurkompression, bei der sofort ein chirurgischer Eingriff durchgeführt werden sollte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: intrathekale Laronidase
Laronidase-Dosis 1,74 mg, Verabreichung intrathekal, Häufigkeit alle 30 Tage, Dauer drei Monate
Arzneimittel: Laronidase
0,58 mg/ml Lösung zur intravenösen Injektion, 1,74 mg intrathekal einmal pro Monat für vier Injektionen dosieren.
Andere Namen:
  • Aldurazym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit der intrathekalen Enzymbehandlung durch monatliche Blut- und Rückenmarksflüssigkeitstests
Zeitfenster: vier Monate
vier Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verbesserung der Rückenmarkskompression aufgrund von Mukopolysaccharidose I
Zeitfenster: vier Monate
vier Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Mitarbeiter

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. September 2005

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2005

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. September 2005

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

21. Februar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Andere Kennung: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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