Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intratekal enzymerstatningsterapi til rygmarvskompression ved mucopolysaccharidosis (MPS) I

20. februar 2013 opdateret af: Patricia I. Dickson, M.D.

En undersøgelse af intrathekal enzymerstatningsterapi til rygmarvskompression ved mucopolysaccharidosis I

Forskerne studerer brugen af ​​enzymerstatningsterapi i spinalvæsken til behandling af rygmarvskompression i Hurler-Scheie- og Scheie-formerne af mucopolysaccharidosis I (MPS I). Finansieringskilde -- FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Enzymerstatningsterapi (ERT) er blevet udviklet til mucopolysaccharidosis I (MPS I), en lysosomal opbevaringsforstyrrelse. ERT hjælper mange fysiske lidelser på grund af sygdommen, men behandler ikke centralnervesystemet, på grund af manglende evne til at krydse blod-hjernebarrieren. Vores formål er at teste levering af ERT til spinalvæsken via intrathekal injektion hos patienter med MPS I. I denne pilotundersøgelse vil vi bruge rekombinant human α-L-iduronidase administreret intrathekalt en gang om måneden i fire måneder til personer med Hurler-Scheie og Scheie-formerne af MPS I og rygmarvskompression. Hvis det lykkes, kan intrathekal levering repræsentere en praktisk, ligetil metode til behandling af sygdom i centralnervesystemet på grund af lysosomal opbevaring.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Finland
      • Helsinki, Finland, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Torrance, California, Forenede Stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hurler-Scheie, Scheie form af MPS I, af Hurler 2 år efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Rygmarvskompression
  • Alder over 8 år
  • Kunne give lovligt informeret samtykke
  • Opmærksom på klinisk behandling mulighed for observation uden behandling eller kirurgisk dekompression
  • Negativ uringraviditetstest ved screening (kun ikke-sterile kvinder i den fødedygtige alder)
  • Bruger i øjeblikket to acceptable præventionsmetoder (ikke-sterile kvinder i den fødedygtige alder, som kun er seksuelt aktive)
  • Villig og i stand til at overholde studieprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig (Hurler) form for MPS I
  • Ønsker kirurgisk eller medicinsk behandling af rygmarvskompression
  • Rygmarvskompression, der berettiger omgående kirurgisk indgreb
  • Graviditet eller amning
  • Hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for 2 år efter tilmelding til studiet
  • Modtagelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter tilmelding
  • Infusionsreaktioner på laronidase, der krævede medicinsk intervention, profylakse eller ændret enzymadministration
  • Signifikant anti-iduronidase antistoftiter
  • Nylig påbegyndelse af intravenøs laronidase (inden for de seneste 6 måneder)
  • Tilstedeværelse af cervikal subluksation eller lignende ekstern patologi som hovedårsagen til navlestrengskompressionssymptomer, for hvilke kirurgisk indgreb bør foretages øjeblikkeligt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: intrathekal laronidase
laronidase dosis 1,74 mg, intrathekal vej, hyppighed hver 30. dag, varighed tre måneder
Medicin: laronidase
0,58 mg/ml opløsning til intravenøs injektion, dosis 1,74 mg intratekalt én gang om måneden for fire injektioner.
Andre navne:
  • Aldurazyme

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhed ved intratekal enzymbehandling ved blod- og spinalvæskeprøver hver måned
Tidsramme: fire måneder
fire måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
forbedring af rygmarvskompression på grund af mucopolysaccharidosis I
Tidsramme: fire måneder
fire måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Samarbejdspartnere

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2005

Først opslået (Skøn)

22. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. februar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2013

Sidst verificeret

1. februar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Anden identifikator: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner