Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dooponowa enzymatyczna terapia zastępcza ucisku rdzenia kręgowego w mukopolisacharydozie (MPS) I

20 lutego 2013 zaktualizowane przez: Patricia I. Dickson, M.D.

Badanie dooponowej enzymatycznej terapii zastępczej ucisku rdzenia kręgowego w mukopolisacharydozie I

Badacze badają zastosowanie enzymatycznej terapii zastępczej do płynu mózgowo-rdzeniowego w leczeniu kompresji rdzenia kręgowego w postaci mukopolisacharydozy typu Hurler-Scheie i Scheie I (MPS I). Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) została opracowana dla mukopolisacharydozy I (MPS I), lizosomalnego zaburzenia spichrzeniowego. ERT pomaga w wielu dolegliwościach fizycznych związanych z chorobą, ale nie leczy ośrodkowego układu nerwowego, ze względu na niemożność przekroczenia bariery krew-mózg. Naszym celem jest przetestowanie dostarczania ERT do płynu rdzeniowego poprzez wstrzyknięcie dokanałowe u pacjentów z MPS I. W tym badaniu pilotażowym użyjemy rekombinowanej ludzkiej α-L-iduronidazy podawanej dooponowo raz w miesiącu przez cztery miesiące osobom z postaciami MPS I Hurlera-Scheie i Scheie oraz kompresją rdzenia kręgowego. Jeśli się powiedzie, podawanie dooponowe może stanowić praktyczną, prostą metodę leczenia chorób ośrodkowego układu nerwowego spowodowanych spichrzaniem lizosomalnym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Hurler-Scheie, forma Scheie MPS I, Hurler 2 lata po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Ucisk rdzenia kręgowego
  • Wiek powyżej 8 lat
  • Możliwość wyrażenia świadomej zgody prawnej
  • Świadomość możliwości leczenia klinicznego obserwacji bez leczenia lub dekompresji chirurgicznej
  • Ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego (tylko niesterylne kobiety w wieku rozrodczym)
  • Obecnie stosuje dwie dopuszczalne metody kontroli urodzeń (niesterylne kobiety zdolne do zajścia w ciążę, które są wyłącznie aktywne seksualnie)
  • Chętny i zdolny do przestrzegania procedur badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka (Hurler) postać MPS I
  • Pragnie chirurgicznego lub medycznego leczenia ucisku rdzenia kręgowego
  • Ucisk rdzenia kręgowego, który gwarantuje natychmiastową interwencję chirurgiczną
  • Ciąża lub laktacja
  • Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu 2 lat od włączenia do badania
  • Otrzymanie badanego leku w ciągu 30 dni od rejestracji
  • Reakcje infuzyjne na laronidazę, które wymagały interwencji medycznej, profilaktyki lub zmienionego podania enzymu
  • Znaczące miano przeciwciał przeciwko iduronidazie
  • Niedawne rozpoczęcie dożylnego podawania laronidazy (w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
  • Obecność podwichnięcia szyjki macicy lub podobnej patologii zewnętrznej jako głównej przyczyny objawów ucisku rdzenia, w przypadku których należy natychmiast podjąć interwencję chirurgiczną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: laronidaza dooponowa
laronidaza w dawce 1,74 mg, droga dokanałowa, częstotliwość co 30 dni, czas trwania 3 miesiące
Lek: laronidaza
0,58 mg/ml roztwór do wstrzykiwań dożylnych, dawka 1,74 mg dooponowo raz w miesiącu przez cztery wstrzyknięcia.
Inne nazwy:
  • Aldurazym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
bezpieczeństwa dooponowego leczenia enzymami poprzez badania krwi i płynu rdzeniowego co miesiąc
Ramy czasowe: cztery miesiące
cztery miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
poprawa kompresji rdzenia kręgowego z powodu mukopolisacharydozy I
Ramy czasowe: cztery miesiące
cztery miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Współpracownicy

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2005

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

21 lutego 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Inny identyfikator: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj