Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Intrathecale enzymvervangingstherapie voor compressie van het ruggenmerg bij mucopolysaccharidose (MPS) I

20 februari 2013 bijgewerkt door: Patricia I. Dickson, M.D.

Een studie van intrathecale enzymvervangende therapie voor compressie van het ruggenmerg bij mucopolysaccharidose I

De onderzoekers bestuderen het gebruik van enzymvervangingstherapie in het ruggenmergvocht voor de behandeling van compressie van het ruggenmerg bij de Hurler-Scheie- en Scheie-vormen van mucopolysaccharidosis I (MPS I). Financieringsbron -- FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Enzymvervangingstherapie (ERT) is ontwikkeld voor mucopolysaccharidosis I (MPS I), een lysosomale stapelingsziekte. ERT helpt bij veel fysieke aandoeningen als gevolg van de ziekte, maar behandelt het centrale zenuwstelsel niet, omdat het niet in staat is om de bloed-hersenbarrière te passeren. Ons doel is om de afgifte van ERT aan het ruggenmergvocht te testen via intrathecale injectie bij patiënten met MPS I. In deze pilootstudie zullen we recombinant humaan α-L-iduronidase gebruiken dat eenmaal per maand gedurende vier maanden intrathecaal wordt toegediend aan personen met de Hurler-Scheie- en Scheie-vormen van MPS I en compressie van het ruggenmerg. Indien succesvol, zou intrathecale toediening een praktische, ongecompliceerde methode kunnen zijn voor de behandeling van ziekten van het centrale zenuwstelsel als gevolg van lysosomale opslag.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Finland
      • Helsinki, Finland, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Hurler-Scheie, Scheie-vorm van MPS I, van Hurler 2 jaar na hematopoëtische stamceltransplantatie
  • Compressie van het ruggenmerg
  • Leeftijd ouder dan 8 jaar
  • In staat om wettelijk geïnformeerde toestemming te geven
  • Bewust van klinische behandelingsoptie van observatie zonder behandeling of chirurgische decompressie
  • Negatieve zwangerschapstest in urine bij screening (alleen niet-steriele vrouwen die zwanger kunnen worden)
  • Gebruikt momenteel twee aanvaardbare anticonceptiemethoden (niet-steriele vrouwen in de vruchtbare leeftijd die alleen seksueel actief zijn)
  • Bereid en in staat om studieprocedures na te leven

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige (Hurler) vorm van MPS I
  • Verlangt een chirurgische of medische behandeling van compressie van het ruggenmerg
  • Compressie van het ruggenmerg die onmiddellijk chirurgisch ingrijpen rechtvaardigt
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Hematopoëtische stamceltransplantatie binnen 2 jaar na inschrijving in het onderzoek
  • Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na inschrijving
  • Infusiereacties op laronidase waarvoor medische interventie, profylaxe of gewijzigde enzymtoediening nodig was
  • Significante anti-iduronidase-antilichaamtiter
  • Recente start van intraveneuze laronidase (in de afgelopen 6 maanden)
  • Aanwezigheid van cervicale subluxatie of soortgelijke externe pathologie als de belangrijkste oorzaak van compressiesymptomen waarvoor onmiddellijk chirurgische interventie moet worden ondernomen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: intrathecale laronidase
dosis laronidase 1,74 mg, intrathecale route, frequentie elke 30 dagen, duur drie maanden
Geneesmiddel: laronidase
0,58 mg/ml oplossing voor intraveneuze injectie, dosis 1,74 mg intrathecaal eenmaal per maand voor vier injecties.
Andere namen:
  • Aldurazym

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
veiligheid van intrathecale enzymbehandeling door maandelijkse bloed- en spinale vloeistoftesten
Tijdsspanne: vier maanden
vier maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
verbetering van de compressie van het ruggenmerg door mucopolysaccharidose I
Tijdsspanne: vier maanden
vier maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Medewerkers

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

22 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

21 februari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2013

Laatst geverifieerd

1 februari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Andere identificatie: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren