Terapia de reemplazo enzimático intratecal para la compresión de la médula espinal en la mucopolisacaridosis (MPS) I
20 de febrero de 2013 actualizado por: Patricia I. Dickson, M.D.
Un estudio de la terapia de reemplazo enzimático intratecal para la compresión de la médula espinal en la mucopolisacaridosis I
Los investigadores están estudiando el uso de la terapia de reemplazo de enzimas en el líquido cefalorraquídeo para el tratamiento de la compresión de la médula espinal en las formas Hurler-Scheie y Scheie de mucopolisacaridosis I (MPS I).
Fuente de financiación -- FDA OOPD
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La terapia de reemplazo de enzimas (ERT) se ha desarrollado para la mucopolisacaridosis I (MPS I), un trastorno de almacenamiento lisosomal.
ERT ayuda a muchas dolencias físicas debido a la enfermedad, pero no trata el sistema nervioso central, debido a la incapacidad de cruzar la barrera hematoencefálica.
Nuestro propósito es probar la entrega de ERT al líquido cefalorraquídeo mediante inyección intratecal en pacientes con MPS I.
En este estudio piloto, utilizaremos α-L-iduronidasa humana recombinante administrada por vía intratecal una vez al mes durante cuatro meses a personas con las formas Hurler-Scheie y Scheie de MPS I y compresión de la médula espinal.
Si tiene éxito, la administración intratecal podría representar un método práctico y directo para tratar la enfermedad del sistema nervioso central debido al almacenamiento lisosomal.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, FI-00014
- Helsinki University Central Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hurler-Scheie, forma de Scheie de MPS I, de Hurler 2 años después del trasplante de células madre hematopoyéticas
- Compresión de la médula espinal
- Edad mayor a 8 años
- Capaz de proporcionar consentimiento informado legal
- Consciente de la opción de tratamiento clínico de observación sin tratamiento o descompresión quirúrgica
- Prueba de embarazo en orina negativa en la selección (solo mujeres no estériles en edad fértil)
- Actualmente usa dos métodos aceptables de control de la natalidad (mujeres no estériles en edad fértil que solo son sexualmente activas)
- Dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio.
Criterio de exclusión:
- Forma grave (Hurler) de MPS I
- Desea tratamiento médico o quirúrgico de la compresión de la médula espinal
- Compresión de la médula espinal que justifica una intervención quirúrgica inmediata.
- Embarazo o lactancia
- Trasplante de células madre hematopoyéticas dentro de los 2 años posteriores a la inscripción en el estudio
- Recepción de un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción
- Reacciones a la infusión de laronidasa que requirieron intervención médica, profilaxis o alteración de la administración de enzimas
- Título significativo de anticuerpos anti-iduronidasa
- Inicio reciente de laronidasa intravenosa (dentro de los últimos 6 meses)
- Presencia de subluxación cervical o patología externa similar como la causa principal de los síntomas de compresión del cordón para los cuales se debe realizar una intervención quirúrgica de inmediato.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: laronidasa intratecal
laronidasa dosis 1,74 mg, vía intratecal, frecuencia cada 30 días, duración tres meses
|
Solución de 0,58 mg/ml para inyección intravenosa, dosis de 1,74 mg por vía intratecal una vez al mes durante cuatro inyecciones.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
seguridad del tratamiento con enzimas intratecales mediante análisis de sangre y líquido cefalorraquídeo cada mes
Periodo de tiempo: cuatro meses
|
cuatro meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
mejora en la compresión de la médula espinal debido a mucopolisacaridosis I
Periodo de tiempo: cuatro meses
|
cuatro meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2011
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2011
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de septiembre de 2005
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2005
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de septiembre de 2005
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
21 de febrero de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2013
Última verificación
1 de febrero de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Heridas y Lesiones
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades de la médula espinal
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Mucinosis
- Lesiones de la médula espinal
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Compresión de la médula espinal
Otros números de identificación del estudio
- MIRC-001
- 12069-01 (Otro identificador: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .