Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Terapia de Reposição Enzimática Intratecal para Compressão Medular em Mucopolissacaridose (MPS) I

20 de fevereiro de 2013 atualizado por: Patricia I. Dickson, M.D.

Um estudo da terapia de reposição enzimática intratecal para compressão da medula espinhal na mucopolissacaridose I

Os pesquisadores estão estudando o uso da terapia de reposição enzimática no fluido espinhal para o tratamento da compressão da medula espinhal nas formas Hurler-Scheie e Scheie de mucopolissacaridose I (MPS I). Fonte de financiamento - FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A terapia de reposição enzimática (TRE) foi desenvolvida para a mucopolissacaridose I (MPS I), um distúrbio de armazenamento lisossômico. A TRE ajuda muitos males físicos decorrentes da doença, mas não trata o sistema nervoso central, devido à incapacidade de atravessar a barreira hematoencefálica. Nosso objetivo é testar a entrega de TRE ao fluido espinhal via injeção intratecal em pacientes com MPS I. Neste estudo piloto, usaremos α-L-iduronidase humana recombinante administrada por via intratecal uma vez por mês durante quatro meses a indivíduos com as formas Hurler-Scheie e Scheie de MPS I e compressão da medula espinhal. Se bem-sucedida, a entrega intratecal pode representar um método prático e direto de tratar doenças do sistema nervoso central devido ao armazenamento lisossômico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Hurler-Scheie, forma Scheie de MPS I, de Hurler 2 anos após transplante de células-tronco hematopoiéticas
  • Compressão da medula espinhal
  • Idade superior a 8 anos
  • Capaz de fornecer consentimento informado legal
  • Ciente da opção de tratamento clínico de observação sem tratamento ou descompressão cirúrgica
  • Teste de gravidez de urina negativo na triagem (somente mulheres não estéreis com potencial para engravidar)
  • Atualmente usando dois métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade (mulheres não estéreis com potencial para engravidar e apenas sexualmente ativas)
  • Disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo

Critério de exclusão:

  • Forma grave (Hurler) de MPS I
  • Deseja tratamento médico ou cirúrgico para compressão da medula espinhal
  • Compressão da medula espinhal que justifica intervenção cirúrgica imediata
  • Gravidez ou lactação
  • Transplante de células-tronco hematopoiéticas dentro de 2 anos da inscrição no estudo
  • Recebimento de um medicamento experimental dentro de 30 dias após a inscrição
  • Reações à infusão da laronidase que exigiram intervenção médica, profilaxia ou administração enzimática alterada
  • Título significativo de anticorpo anti-iduronidase
  • Início recente de laronidase intravenosa (nos últimos 6 meses)
  • Presença de subluxação cervical ou patologia externa semelhante como a principal causa de sintomas de compressão medular para os quais a intervenção cirúrgica deve ser realizada imediatamente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: laronidase intratecal
dose de laronidase 1,74 mg, via intratecal, frequência a cada 30 dias, duração três meses
Medicamento: laronidase
Solução de 0,58 mg/ml para injeção intravenosa, dose de 1,74 mg por via intratecal uma vez por mês para quatro injeções.
Outros nomes:
  • Aldurazyme

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
segurança do tratamento enzimático intratecal por exames de sangue e líquido cefalorraquidiano a cada mês
Prazo: quatro meses
quatro meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
melhora da compressão medular por mucopolissacaridose I
Prazo: quatro meses
quatro meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patricia I. Dickson, M.D.

Colaboradores

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de setembro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

22 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

21 de fevereiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2013

Última verificação

1 de fevereiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Outro identificador: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever