Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интратекальная заместительная ферментная терапия компрессии спинного мозга при мукополисахаридозе (МПС) I

20 февраля 2013 г. обновлено: Patricia I. Dickson, M.D.

Исследование интратекальной заместительной ферментной терапии компрессии спинного мозга при мукополисахаридозе I

Исследователи изучают использование заместительной ферментной терапии в спинномозговой жидкости для лечения компрессии спинного мозга при формах Hurler-Scheie и Scheie мукополисахаридоза I (MPS I). Источник финансирования -- FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Ферментозаместительная терапия (ФЗТ) была разработана для лечения мукополисахаридоза I (MPS I), лизосомного расстройства накопления. ФЗТ помогает при многих физических недомоганиях из-за болезни, но не лечит центральную нервную систему из-за неспособности преодолеть гематоэнцефалический барьер. Наша цель — проверить доставку ФЗТ в спинномозговую жидкость путем интратекальной инъекции у пациентов с МПС I. В этом экспериментальном исследовании мы будем использовать рекомбинантную человеческую α-L-идуронидазу, вводимую интратекально один раз в месяц в течение четырех месяцев лицам с формами МПС I типа Гурлера-Шейе и Шейе и компрессией спинного мозга. В случае успеха интратекальная доставка может представлять собой практичный и простой метод лечения заболеваний центральной нервной системы, связанных с накоплением лизосом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Hurler-Scheie, форма Scheie MPS I, Hurler через 2 года после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток
  • Компрессия спинного мозга
  • Возраст старше 8 лет
  • Возможность дать законное информированное согласие
  • Осведомлен о клиническом варианте лечения: наблюдение без лечения или хирургической декомпрессии
  • Отрицательный тест мочи на беременность при скрининге (только нестерильные женщины детородного возраста)
  • В настоящее время используются два приемлемых метода контроля над рождаемостью (нестерильные женщины детородного возраста, ведущие только половую жизнь)
  • Желание и способность соблюдать процедуры обучения

Критерий исключения:

  • Тяжелая (Hurler) форма МПС I
  • Желание хирургического или медикаментозного лечения компрессии спинного мозга
  • Компрессия спинного мозга, требующая немедленного хирургического вмешательства
  • Беременность или лактация
  • Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в течение 2 лет после включения в исследование
  • Получение исследуемого препарата в течение 30 дней после регистрации
  • Инфузионные реакции на ларонидазу, требующие медицинского вмешательства, профилактики или изменения введения фермента
  • Значительный титр антител к идуронидазе
  • Недавнее начало внутривенного введения ларонидазы (в течение последних 6 месяцев)
  • Наличие подвывиха шейки матки или сходной внешней патологии как основной причины симптомов компрессии пуповины, при которой следует немедленно предпринять хирургическое вмешательство.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: интратекальная ларонидаза
доза ларонидазы 1,74 мг, интратекально, частота каждые 30 дней, продолжительность три месяца
Лекарство: ларонидаза
0,58 мг/мл раствора для внутривенного введения, доза 1,74 мг интратекально 1 раз в месяц за четыре введения.
Другие имена:
  • Альдуразим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
безопасность интратекального лечения ферментами по анализам крови и спинномозговой жидкости ежемесячно
Временное ограничение: четыре месяца
четыре месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
улучшение компрессии спинного мозга из-за мукополисахаридоза I
Временное ограничение: четыре месяца
четыре месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Patricia I. Dickson, M.D.

Соавторы

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2005 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

21 февраля 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 февраля 2013 г.

Последняя проверка

1 февраля 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Другой идентификатор: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться