Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intratekal enzymerstatningsterapi for ryggmargskompresjon ved mukopolysakkaridose (MPS) I

20. februar 2013 oppdatert av: Patricia I. Dickson, M.D.

En studie av intratekal enzymerstatningsterapi for ryggmargskompresjon ved mukopolysakkaridose I

Etterforskerne studerer bruken av enzymerstatningsterapi i spinalvæsken for behandling av ryggmargskompresjon i Hurler-Scheie- og Scheie-formene av mukopolysakkaridose I (MPS I). Finansieringskilde -- FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Enzymerstatningsterapi (ERT) er utviklet for mucopolysaccharidosis I (MPS I), en lysosomal lagringsforstyrrelse. ERT hjelper mange fysiske plager på grunn av sykdommen, men behandler ikke sentralnervesystemet, på grunn av manglende evne til å krysse blod-hjernebarrieren. Vårt formål er å teste levering av ERT til spinalvæsken via intratekal injeksjon hos pasienter med MPS I. I denne pilotstudien vil vi bruke rekombinant human α-L-iduronidase administrert intratekalt en gang per måned i fire måneder til individer med Hurler-Scheie og Scheie-formene MPS I og ryggmargskompresjon. Hvis det lykkes, kan intratekal levering representere en praktisk, enkel metode for å behandle sykdommer i sentralnervesystemet på grunn av lysosomal lagring.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Finland
      • Helsinki, Finland, FI-00014
        • Helsinki University Central Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hurler-Scheie, Scheie-form av MPS I, av Hurler 2 år etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon
  • Ryggmargskompresjon
  • Alder over 8 år
  • Kunne gi juridisk informert samtykke
  • Bevisst om klinisk behandlingsalternativ for observasjon uten behandling eller kirurgisk dekompresjon
  • Negativ uringraviditetstest ved screening (kun ikke-sterile kvinner i fertil alder)
  • Bruker for tiden to akseptable prevensjonsmetoder (ikke-sterile kvinner i fertil alder som kun er seksuelt aktive)
  • Villig og i stand til å følge studieprosedyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig (Hurler) form for MPS I
  • Ønsker kirurgisk eller medisinsk behandling av ryggmargskompresjon
  • Ryggmargskompresjon som garanterer umiddelbar kirurgisk inngrep
  • Graviditet eller amming
  • Hematopoetisk stamcelletransplantasjon innen 2 år etter studieregistrering
  • Mottak av et forsøkslegemiddel innen 30 dager etter påmelding
  • Infusjonsreaksjoner på laronidase som krevde medisinsk intervensjon, profylakse eller endret enzymadministrering
  • Betydelig anti-iduronidase antistofftiter
  • Nylig oppstart av intravenøs laronidase (i løpet av de siste 6 månedene)
  • Tilstedeværelse av cervikal subluksasjon eller lignende ytre patologi som hovedårsaken til kompresjonssymptomer, som kirurgisk inngrep bør foretas umiddelbart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: intratekal laronidase
laronidase dose 1,74 mg, intratekal vei, frekvens hver 30. dag, varighet tre måneder
Legemiddel: laronidase
0,58 mg/ml oppløsning for intravenøs injeksjon, dose 1,74 mg intratekalt én gang per måned for fire injeksjoner.
Andre navn:
  • Aldurazyme

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhet ved intratekal enzymbehandling ved blod- og spinalvæskeprøver hver måned
Tidsramme: fire måneder
fire måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
forbedring i ryggmargskompresjon på grunn av mukopolysakkaridose I
Tidsramme: fire måneder
fire måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Patricia I. Dickson, M.D.

Samarbeidspartnere

University of California, Los Angeles
FDA Office of Orphan Products Development
The Ryan Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

22. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

21. februar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2013

Sist bekreftet

1. februar 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MIRC-001
  • 12069-01 (Annen identifikator: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere