Intratekální enzymatická substituční terapie pro kompresi míchy u mukopolysacharidózy (MPS) I
20. února 2013 aktualizováno: Patricia I. Dickson, M.D.
Studie intratekální enzymatické substituční terapie pro kompresi míchy u mukopolysacharidózy I
Výzkumníci studují použití enzymatické substituční terapie do míšního moku k léčbě komprese míchy u Hurler-Scheieho a Scheieho formy mukopolysacharidózy I (MPS I).
Zdroj financování -- FDA OOPD
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Enzymová substituční terapie (ERT) byla vyvinuta pro mukopolysacharidózu I (MPS I), poruchu lysozomálního střádání.
ERT pomáhá mnoha fyzickým onemocněním způsobeným nemocí, ale neléčí centrální nervový systém kvůli neschopnosti překonat hematoencefalickou bariéru.
Naším cílem je otestovat dodání ERT do míšního moku intratekální injekcí u pacientů s MPS I.
V této pilotní studii použijeme rekombinantní lidskou α-L-iduronidázu podávanou intratekálně jednou měsíčně po dobu čtyř měsíců jedincům s Hurler-Scheie a Scheie formou MPS I a kompresí míchy.
Pokud bude úspěšná, intratekální aplikace by mohla představovat praktickou, přímou metodu léčby onemocnění centrálního nervového systému v důsledku lysozomálního ukládání.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Helsinki, Finsko, FI-00014
- Helsinki University Central Hospital
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA ( LA BioMed )
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Hurler-Scheie, Scheie forma MPS I, Hurler 2 roky po transplantaci hematopoetických kmenových buněk
- Komprese míchy
- Věk vyšší než 8 let
- Schopnost poskytnout právní informovaný souhlas
- Uvědomuje si možnost klinické léčby pozorování bez léčby nebo chirurgické dekomprese
- Negativní těhotenský test z moči při screeningu (pouze nesterilní ženy ve fertilním věku)
- V současné době se používají dvě přijatelné metody antikoncepce (nesterilní ženy ve fertilním věku, které jsou pouze sexuálně aktivní)
- Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy
Kritéria vyloučení:
- Těžká (Hurlerova) forma MPS I
- Touží po chirurgické nebo lékařské léčbě komprese míchy
- Komprese míchy, která zaručuje okamžitý chirurgický zákrok
- Těhotenství nebo kojení
- Transplantace hematopoetických kmenových buněk do 2 let od zařazení do studie
- Příjem zkoumaného léku do 30 dnů od zařazení
- Infuzní reakce na laronidázu, které vyžadovaly lékařskou intervenci, profylaxi nebo změněné podávání enzymů
- Významný titr protilátek proti iduronidáze
- Nedávné zahájení intravenózní laronidázy (během posledních 6 měsíců)
- Přítomnost cervikální subluxace nebo podobné vnější patologie jako hlavní příčiny symptomů komprese míchy, pro kterou by měl být okamžitě proveden chirurgický zákrok
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: intratekální laronidáza
dávka laronidázy 1,74 mg, intratekální podání, frekvence každých 30 dní, trvání tři měsíce
|
0,58 mg/ml roztok pro intravenózní injekci, dávka 1,74 mg intratekálně jednou za měsíc pro čtyři injekce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
bezpečnost intratekální enzymatické léčby testy krve a míšního moku každý měsíc
Časové okno: čtyři měsíce
|
čtyři měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
zlepšení komprese míchy v důsledku mukopolysacharidózy I
Časové okno: čtyři měsíce
|
čtyři měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Patricia I Dickson, M.D., Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2005
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. září 2005
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. září 2005
První zveřejněno (Odhad)
22. září 2005
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
21. února 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. února 2013
Naposledy ověřeno
1. února 2013
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Rány a zranění
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pojivové tkáně
- Nemoci míchy
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Mucinózy
- Poranění míchy
- Mukopolysacharidózy
- Mukopolysacharidóza I
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Komprese míchy
Další identifikační čísla studie
- MIRC-001
- 12069-01 (Jiný identifikátor: Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .