Long Term Effects of Hydroxyurea Therapy in Children With Sickle Cell Disease
The primary objectives of this prospective, observational study are (1) to describe the long-term cellular, molecular, and clinical effects of hydroxyurea therapy in sickle cell disease, and (2) to perform hydroxyurea pharmacokinetics studies.
This study will follow sickle cell patients being treated with hydroxyurea for a long period of time to evaluate the long-term cellular and molecular effects of the drug on the patients' body. This study will consist of two patient groups. One group will be made up of patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study. The second group will be made up of patients who have not received hydroxyurea before study entry.
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
Many years of study have documented the severe effects of sickle cell disease. Some of these effects include hemolysis (the break down of red blood cells), blockages in the blood vessels, and damage to the organs systems of the body. Hydroxyurea, which is given by mouth, is used to effectively prevent blockages in the blood vessels of patients with sickle cell disease. The hydroxyurea dosage varies and the responses of the body to this drug are not well understood.
This study will follow sickle cell patients being treated with hydroxyurea for a long period of time to evaluate the long-term cellular and molecular effects of the drug on the patients' body. This study will consist of two patient groups. One group will be made up of patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study (Old Cohort). The second group will be made up of patients who have not received hydroxyurea before study entry (New Cohort).
This is not a therapeutic drug trial. Subjects for this study will receive hydroxyurea therapy for accepted clinical indications, and will be treated per best clinical management using treatment algorithms established at St. Jude Children's Research Hospital and other pediatric sickle cell programs across the United States. Hydroxyurea therapy data (such as dosing and duration of therapy) will not be dictated by this study, but will be collected to correlate with long-term outcomes. Hydroxyurea dose escalation to a stable MTD will occur according to published guidelines.
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children'S Research Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
Inclusion Criteria:
- Patients from birth up to age 30 years
- Diagnosis of sickle cell disease
- Patients who are receiving hydroxyurea therapy or plan to begin hydroxyurea therapy
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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Patients With Prior Hydroxyurea
Patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study.
|
Patients Without Prior Hydroxyurea
Patients who have not received hydroxyurea before study entry.
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
---|---|
DNA damage from hydroxyurea therapy-variable-diversity-joining (VDJ) recombination events defined as the number of events per microgram of genomic DNA;
時間枠:Every 3 years
|
Every 3 years
|
DNA damage from hydroxyurea therapy-percentage of HJB in immature (CD71+) erythrocytes
時間枠:Every 3 years
|
Every 3 years
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
Brain function as measured by MRI/MRA and TCD
時間枠:Every 3 years
|
optional test
|
Every 3 years
|
Splenic function as measured by Spleen Scan
時間枠:Every 3 years
|
optional test
|
Every 3 years
|
Kidney function as measured by BUN/creatinine and Urinalysis, glomerular filtration rate (GFR)
時間枠:Every 3 years
|
optional test
|
Every 3 years
|
Lung function as measured by forced vital capacity (FVC) (%), forced vital volume in 1 second (FVC1) (%), and tricuspid regurgitation (TR) jet on Echocardiogram (ECHO)
時間枠:Every 3 years
|
collected if performed for clinical purposes
|
Every 3 years
|
Growth as measured by height and weight
時間枠:Every visit
|
Every visit
|
協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Aygun B, Mortier NA, Smeltzer MP, Shulkin BL, Hankins JS, Ware RE. Hydroxyurea treatment decreases glomerular hyperfiltration in children with sickle cell anemia. Am J Hematol. 2013 Feb;88(2):116-9. doi: 10.1002/ajh.23365. Epub 2012 Dec 17.
- Flanagan JM, Steward S, Howard TA, Mortier NA, Kimble AC, Aygun B, Hankins JS, Neale GA, Ware RE. Hydroxycarbamide alters erythroid gene expression in children with sickle cell anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(2):240-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09061.x. Epub 2012 Feb 24.
- Walker AL, Steward S, Howard TA, Mortier N, Smeltzer M, Wang YD, Ware RE. Epigenetic and molecular profiles of erythroid cells after hydroxyurea treatment in sickle cell anemia. Blood. 2011 Nov 17;118(20):5664-70. doi: 10.1182/blood-2011-07-368746. Epub 2011 Sep 14.
- Flanagan JM, Howard TA, Mortier N, Avlasevich SL, Smeltzer MP, Wu S, Dertinger SD, Ware RE. Assessment of genotoxicity associated with hydroxyurea therapy in children with sickle cell anemia. Mutat Res. 2010 Apr 30;698(1-2):38-42. doi: 10.1016/j.mrgentox.2010.03.001. Epub 2010 Mar 15.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HUSTLE
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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