Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Long Term Effects of Hydroxyurea Therapy in Children With Sickle Cell Disease

27. července 2020 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

The primary objectives of this prospective, observational study are (1) to describe the long-term cellular, molecular, and clinical effects of hydroxyurea therapy in sickle cell disease, and (2) to perform hydroxyurea pharmacokinetics studies.

This study will follow sickle cell patients being treated with hydroxyurea for a long period of time to evaluate the long-term cellular and molecular effects of the drug on the patients' body. This study will consist of two patient groups. One group will be made up of patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study. The second group will be made up of patients who have not received hydroxyurea before study entry.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Many years of study have documented the severe effects of sickle cell disease. Some of these effects include hemolysis (the break down of red blood cells), blockages in the blood vessels, and damage to the organs systems of the body. Hydroxyurea, which is given by mouth, is used to effectively prevent blockages in the blood vessels of patients with sickle cell disease. The hydroxyurea dosage varies and the responses of the body to this drug are not well understood.

This study will follow sickle cell patients being treated with hydroxyurea for a long period of time to evaluate the long-term cellular and molecular effects of the drug on the patients' body. This study will consist of two patient groups. One group will be made up of patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study (Old Cohort). The second group will be made up of patients who have not received hydroxyurea before study entry (New Cohort).

This is not a therapeutic drug trial. Subjects for this study will receive hydroxyurea therapy for accepted clinical indications, and will be treated per best clinical management using treatment algorithms established at St. Jude Children's Research Hospital and other pediatric sickle cell programs across the United States. Hydroxyurea therapy data (such as dosing and duration of therapy) will not be dictated by this study, but will be collected to correlate with long-term outcomes. Hydroxyurea dose escalation to a stable MTD will occur according to published guidelines.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

260

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Study participants will be patients with sickle cell disease who receive medical care from the Department of Hematology staff of St. Jude Children's Research Hospital. All patients on hydroxyurea therapy or patients who are initiating hydroxyurea therapy will be invited to participate.

Popis

Inclusion Criteria:

  • Patients from birth up to age 30 years
  • Diagnosis of sickle cell disease
  • Patients who are receiving hydroxyurea therapy or plan to begin hydroxyurea therapy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Patients With Prior Hydroxyurea
Patients who have received hydroxyurea therapy before entering the study.
Patients Without Prior Hydroxyurea
Patients who have not received hydroxyurea before study entry.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
DNA damage from hydroxyurea therapy-variable-diversity-joining (VDJ) recombination events defined as the number of events per microgram of genomic DNA;
Časové okno: Every 3 years
Every 3 years
DNA damage from hydroxyurea therapy-percentage of HJB in immature (CD71+) erythrocytes
Časové okno: Every 3 years
Every 3 years

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Brain function as measured by MRI/MRA and TCD
Časové okno: Every 3 years
optional test
Every 3 years
Splenic function as measured by Spleen Scan
Časové okno: Every 3 years
optional test
Every 3 years
Kidney function as measured by BUN/creatinine and Urinalysis, glomerular filtration rate (GFR)
Časové okno: Every 3 years
optional test
Every 3 years
Lung function as measured by forced vital capacity (FVC) (%), forced vital volume in 1 second (FVC1) (%), and tricuspid regurgitation (TR) jet on Echocardiogram (ECHO)
Časové okno: Every 3 years
collected if performed for clinical purposes
Every 3 years
Growth as measured by height and weight
Časové okno: Every visit
Every visit

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Spolupracovníci

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. března 2006

Primární dokončení (Aktuální)

23. dubna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

23. dubna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2006

První zveřejněno (Odhad)

21. března 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HUSTLE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit